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【ACLX】癌のバイオテクノロジー企業 Arcellx (アーセルクス) とは?

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【ACLX】癌のバイオテクノロジー企業 Arcellx (アーセルクス)

2022年2月にIPOした米国のバイオテクノロジー企業 Arcellx (アーセルクス / ACLX) についてご紹介します。

Arcellx (アーセルクス) とは?

メリーランド州ゲイサーズバーグに拠点を置く Arcellx, Inc. (アーセルクス : ACLX) は、がんやその他の難病の患者さんのために革新的な免疫療法を開発し、細胞療法を再創造する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。細胞療法は医療の柱の一つであり、より安全で効果的、そしてより広く利用可能な細胞療法を開発することにより、人類を進歩させることを使命としています。

Arcellx の主力製品である CART-ddBCMA は、再発・難治性多発性骨髄腫(r/r MM)の治療薬として開発されており、現在、第1相試験が進行中です。CART-ddBCMA は、米国食品医薬品局(FDA)よりファスト・トラック、希少疾病用医薬品、再生医療先進治療薬の指定を受けています。

ACLX-001 は、2022年第2四半期にr/r MMを対象とした第1相試験を開始し、ACLX-002は、2022年後半に臨床開始を予定している再発・難治性の急性骨髄性白血病およびハイリスクの骨髄異形成症候群を対象としています

主力製品 CART-ddBCMA とは?

再発および難治性多発性骨髄腫患者の治療を目的として持続的な奏効を示している。CART-ddBCMA は、計算機的に設計され、安定性が高く、免疫原性を低減するように設計された新規の合成結合ドメインを利用した遺伝子組換え細胞治療薬です。

CART-ddBCMA は、再発難治性多発性骨髄腫の患者さんを対象に、当社の新規BCMA標的結合ドメインを用いたBCMA特異的CAR改変T細胞療法のフェーズ1試験として実施されています。

825万株の IPO を15ドルで価格決定

Arcellx (アーセルクス) は、2022年2月4日にナスダックにIPOされました。普通株式825万株のIPOを15ドルで価格設定し、予想総収入は〜1億2380万ドルとなりました。Arcellx は、当初は830万株を1株当たり15ドル〜17ドルのレンジで売り出すことを申請していました。

Arcellx は赤字経営です。2021年9月30日に終了した9カ月間、同社は4400万ドルの純損失を計上しています。20年、21年度とも売上は計上されていません。IPO の共同ブックランナーは、BofA Securities、SVB Leerink、Barclays、William Blair が務めています。

CART-DdBCMA 第1相拡大試験の継続的で強固な長期的反応を発表

2022年ASCO年次総会で再発・難治性多発性骨髄腫患者を対象とした CART-DdBCMA 第1相拡大試験の継続的で強固な長期的反応を発表。

がんやその他の難病の患者に対する革新的な免疫療法の開発を通じて細胞療法を再創造するバイオテクノロジー企業、Arcellx は2022年6月3日、再発・難治性多発性骨髄腫患者の治療に対する新規自己由来療法、カートddBCMAの進行中の第1相拡大試験から良好な臨床データを新たに発表しました。この臨床結果は、2022年米国臨床腫瘍学会(ASCO)年次総会での口頭発表で発表されます。

有効性および安全性解析の評価対象は、治療後1カ月以上のフォローアップに基づく31名の患者さんです。これらの評価可能な患者は、第1用量レベル(1億個のCAR+T細胞、n=6)、第2用量レベル(3億個のCAR+T細胞、n=6)、および推奨第2相用量(RP2D)の1億個のCAR+T細胞における用量拡大コホート(n=19)を構成しています。本試験に登録されたすべての患者は、31人中21人(68%)がペンタ不応性、31人中12人(39%)が髄外病変(EMD)、31人全員が少なくとも3回の前治療を受けているという予後不良因子を有しています。

CART-ddBCMAの中間臨床結果(2022年5月3日締め切り)は、予後不良因子を有する患者さんにおいて、深い持続的な奏効を実証しています。

評価可能な31名の患者さん(追跡期間中央値12.1カ月)のうち国際骨髄腫ワーキンググループの基準に基づき、全例で100%の全奏功率(ORR)を達成。

・評価可能な31例中22例(71%)が完全奏効(CR)またはストリンジェントな完全奏効(sCR)を達成した。
・31例中29例(94%)が非常に良好な部分奏功(VGPR)以上となった。
・31例中2例(6%)が部分奏功(PR)を達成した。
・31例中12例(39%)の髄外病変を有する症例
・投与後12ヶ月以上経過した16例中13例(81%)が CR/sCR、8 例(50%)が EMD、9 例(56%)が追跡調査期間中央値 17.7 ヶ月で、奏功が継続中。
・sCRへの転換は、早ければ1ヶ月、また12ヶ月以上経過した時点で起こっている。
・RP2Dで投与されたCART-ddBCMA(1億個のCAR+T細胞)は、引き続き良好な忍容性を示している。
・CRSやICANSを含む毒性は管理可能であり、いずれの用量レベルでも標準的な管理ですべて消失した。
・遅発性神経毒性イベントやパーキンソン症状の症例はなし。
・グレード3(またはそれ以上)のCRSの症例はなく、グレード3のICANSの症例は1例(4%)のみで、既報からの追加症例はない。

CART-ddBCMA試験の治験責任医師であり、Mass General Cancer Center の細胞療法サービス副部長およびハーバード大学医学部講師の Matthew J. Frigault 氏は次のように述べています。

臨床的に有意義かつ安全なCAR-T療法への需要は、多発性骨髄腫患者が現在利用できるものよりも上回っている。これらのデータが引き続き深い奏効を示し、患者さんに利益をもたらしていることを心強く思います。第2相ピボタル試験への患者さんの登録が楽しみです。

Arcellx の会長兼最高経営責任者の Rami Elghandour は次のように述べています。

我々は、特に困難な患者層を考慮した上で、これらの長期的な結果に興奮しており、これらの有望な結果は、我々のリードプログラムである CART-ddBCMA が多発性骨髄腫患者のベストインクラス治療となる可能性を反映していると考えています。

我々は、多発性骨髄腫患者のための重要な治療法があると信じています。細胞療法には大きなアンメット・ニーズがあると信じており、多発性骨髄腫の患者さんに安全で効果的な治療オプションを医師に提供することに全力を尽くしています。

ASCO で Frigault 博士にデータを発表していただき、光栄に思います。また、薬事承認に向けた次のステップとして、年内に第2相臨床試験の登録を開始できることを楽しみにしています。

JNJとLEGNのライバルとなる可能性を秘めた Arcellx (アーセルクス)

新参者の Arcellx (アーセルクス) は、多発性骨髄腫でジョンソン&ジョンソンに匹敵する可能性があると、バイオテクノロジー株が2カ月ぶりの高値に急騰した月曜日にアナリストが述べた。

ACLX のハイライトとリスク

個人投資家の @alotmoon さんのツイートを元に、Arcellx (アーセルクス) のハイライトをご紹介します。

ACLX の可能性

– Arcellx (アーセルクス) 治療では、患者さんの骨髄から液体を取り出し、遺伝子工学によって間違った遺伝子を修正し、患者さんの体内に戻すという方法がとられています。

– Arcellx には NEA (New Enterprise Associates) の由緒あるベンチャーキャピタルが関わっています。元FDA長官の Scott Gottlieb (スコット・ゴットリーブ) 氏も関与している可能性があります。

– 多発性骨髄腫は難治性で重症、患者数が少ないので、FDAの承認が得やすいかもしれない。

ACLX のリスク

確かに フェーズ1の結果だけを見て投資するのは、非常にリスクが高いです。

しかし、宝くじと同じで、少額の投資で現在の株価の何十倍もの利益を得ることができるかもしれない。

アドバイスではありません。自己責任でお願いします。

ACLX チャート

ACLX チャー

Arcellx (アーセルクス) は、2022年6月7日にじっちゃまがインスタストーリーで言及した銘柄です。翌日6月8日の取引では、24.71ドルの高値をつけました。これは先日発表されたフェーズ1の結果 CART-ddBCMA が非常に効果的であり、副作用はほとんどないことが好感されたものです。

アメリカでは、2022年6月3日~7日までの間、イリノイ州シカゴで5万人が集う最大規模の癌学会「臨床腫瘍学会 (ASCO)」が開催されました。今年は、乳がん治療薬や細胞治療、Arcellx などの企業が話題になりました。この期間はバイオテクのロジー銘柄全般に注目が集まります。

今年の臨床腫瘍学会 (ASCO) の総括については、MedCityNews の記事「ASCOの総括 : 乳がんのブレークスルー、ミラティの動き、Arcellx の上昇&その他」をご覧下さい。

普通株式700万株、1株16ドルの公募をアナウンス

2022年6月14日の ACLX の株価の下落は、普通株式400万株公募が発表されたことで株価が下げました (S-1 はこちら)。2022年6月15日現在、公募価格はまだ発表されていないため価格が決まり次第、相場の地合いによっては、また買われる局面があるのではないでしょうか?

この会社はまだ売上げもなく、IPOしたばかりの会社ですので今回のような公募による一時的な下落はよくあります。ですので、まだ買えてないのに株価が上がってしまうことに焦らず、落ち着いて相場を張ることが求められます。

結局400万株の公募が発表されてから数日後の6月16日に、400万株から更に700万株に規模を拡大して1株当たり16ドルの公開価格がアナウンスされました。かなりばたついているというか、公募を FOMC に被せてくるあたり、もう時間がなかったというか、今公募しないと … というような思惑があったのではないでしょうか。地合い悪すぎて下押ししています。

Arcellx、普通株式の大規模公募の終了と引受人の追加購入オプションの完全行使を発表

癌やその他の難病の患者に対する革新的な免疫療法の開発を通じて細胞療法を再考するバイオテクノロジー企業、Arcellx (NASDAQ: ACLX) は2022年6月21日、普通株式805万株の大型公募を終了したと発表しました。

この公募増資による調達総額は、引受割引、手数料および公募費用を差し引く前の金額で、1億2880万ドルでした(アーセルクス社が支払いました)。この公募増資の株式はすべて、アーセックスが提供したものです。

BofA Securities、SVB Securities、William Blair および Canaccord Genuity が、この募集の共同ブックランニング・マネージャーを務めました。