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【SNDX】革新的ながん治療薬のパイプラインを開発するバイオ企業 Syndax とは?

Syndax (シダックス) とは?

マサチューセッツ州ウォルサムに本社を置く Syndax Pharmaceuticals (シンダックス・ファーマシューティカルズ / SNDX) は、革新的ながん治療薬のパイプラインを開発する臨床段階のバイオ製薬企業です。

Syndax のパイプラインのハイライトは、現在臨床試験中の高選択的メニン-MLL結合阻害剤レブメニブ(SNDX-5613)とコロニー刺激因子1(CSF-1)受容体を阻害するモノクローナル抗体アキサチリマブであり、これらはいずれも重要な臨床試験中です。

Syndax は、これらのパイプラインを通じ、がん患者さんがより長く、より良く生きるための未来を実現することを目指します。

変革の時期を迎える Syndax

Syndax は、2022年6月末の第2四半期の決算報告で最高経営責任者(CEO)の Michael A. Metzger (マイケル・A・メッツガー) は次のように述べています。

2023年前半から revumenib (レブメニブ) と axatilimab (アキサチリマブ) の両ピボットプログラムからトップラインデータが期待されており、これからの四半期は Syndax にとって変革の時期になります。アンメットニーズの高い領域でこれらのプログラムを進めていく中で、両化合物の可能性を十分に発揮させ、これまでに発表した強固なデータセットを基に、幅広い臨床開発計画を実行することに集中しています。

レブメニブについては、mNPM1およびMLLr急性白血病の患者さんに対する市場初、クラス最高のメニン阻害剤として位置づけられると信じています。

今年の第4四半期に、再発/難治性(R/R)の患者さんを登録したAUGMENT-101試験の第1相部分の最新データを共有できることを楽しみにしています。

R/R領域以外では、mNPM1およびMLLr急性白血病の新規診断および維持療法、さらに固形癌で初の評価となる大腸癌(CRC)への拡大により、レブメニブ・プログラムのさらなる価値創造に取り組んでいます。

また、アキサチリマブについても同様に幅広い有用性が期待されており、複数の線維性疾患において重要な影響を与えることができると考えています。

慢性移植片対宿主病(cGVHD)のデータを基に、本年第4四半期に特発性肺線維症(IPF)患者を対象としたアキサチリマブの52週間投与の第2b相試験を開始できるよう期待しています。

パイプライン

Revumenib (レブメニブ)

AUGMENT-101の主要な第2相試験が進行中であり、当社は引き続き年末までに3つの主要なコホートのうちの1つの登録が完了することを期待しています。本試験では、NPM1変異型急性骨髄性白血病(AML)患者、MLLr型AML患者、MLLr型急性リンパ性白血病(ALL)患者という3つの異なる試験集団ごとに、合計64名の成人患者と最大10名の小児患者が登録される予定となっています。

米国食品医薬品局との協議に基づき、AUGMENT-101は、3つの異なる集団のそれぞれにおいて、承認申請の基礎となる可能性があります。当社は、2023年前半から試験から得られるトップラインデータを報告し、2023年後半に最初の新薬承認申請を行う可能性があると予想しています。また、2022年第4四半期には、AUGMENT-101試験の第1相部分の最新データを発表する予定です。

BEAT-AMLとAUGMENT-102の2つの試験が進行中で、レブメニブの安全性、忍容性、予備的抗白血病効果を評価し、他の承認薬と併用する場合の適切な第2相用量を確立する予定です。BEAT-AMLは、白血病リンパ腫協会のビートAML®マスター臨床試験の一環として実施されている、レブメニブとベネトクラックスおよびアザシチジンのフロントライン併用療法試験です。AUGMENT-102は、R/R期のmNPM1またはMLLr急性白血病患者を対象に、レブメニブと化学療法との併用を評価する試験です。

Syndax は、オーストラリア白血病リンパ腫グループ(ALLG)が、初回治療後に微小残存病変陽性(MRD+)となったAML患者を対象に、レブメニブの単剤療法に関するINTERCEPT試験を2022年の第4四半期に開始すると予想しています。本試験は、AMLの先制治療として早期再発とクローン進化を標的とした新規治療法を検討する共同臨床試験であるINTERCEPT AML Master Clinical Trialの一部です。Revumenibは、INTERCEPT AML Master Clinical Trialに含まれる最初のメニン阻害剤です。

Syndax は以前、切除不能な転移性マイクロサテライト安定型CRC患者を対象としたレブメニブの概念実証臨床試験を2022年第4四半期に開始する予定であることを発表しています。

Axatilimab (アクサチリマブ)

cGVHD患者を対象としたアキサチリマブのグローバルピボタル第2相試験AGAVE-201は、登録が進行中です。本試験では、アキサチリマブの3種類の投与レジメンの安全性と有効性が評価されています。主要評価項目は、2014年NIHコンセンサス基準に基づくcGVHDの客観的奏効率で、主要副次評価項目は奏効期間と modified Lee Symptom Scale スコアの改善度です。当社は、2023年前半にトップラインデータを報告する予定であり、2023年後半に生物学的製剤承認申請を行う可能性があります。

Syndax は、2022年第4四半期にIPF患者におけるアキサチリマブの有効性、安全性、忍容性を評価する第2b相臨床試験を開始する予定です。この52週間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験には、約170名の患者さんが登録される予定です。主要評価項目は、IPFにおける現在の登録エンドポイントである強制生命維持能力のベースラインからの変化を評価する予定です。

Syndax は、パートナーであるIncyte社と協力して、より早いラインのcGVHDにおけるアキサチリマブの追加試験を計画しており、Incyte社が2022年第4四半期にステロイド不応性のcGVHD患者を対象にJakafi®と併用したアキサチリマブの第1相試験を開始する予定です。

Syndax の最新情報

2022年6月、当社は、Keith A. Goldan を最高財務責任者に任命したことを発表しました。ゴルダンは、製薬、バイオテクノロジー、医療技術の企業数社で30年近くにわたるリーダーシップと業務経験をシンダックスにもたらしました。

2022年6月30日現在、Syndax の現金、現金同等物、短期および長期投資は3億7890万ドル、発行済株式数は6040万株(プレファンドワラント400万株を含む)でした。

2022年第2四半期の研究開発費は、前年同期の1,690 万ドルから2,970 万ドルに増加しました。この増加は主に、レブメニブおよびアキサチリマブの臨床・製造活動の増加によるものです。

2022年第2四半期の一般管理費は、前年同期の580万ドルから800万ドルに増加しました。この増加は、主に従業員関連費用と専門家報酬の増加によるものです。

2022年6月30日に終了した3カ月間、Syndax は普通株主に帰属する純損失3760万ドル(1株当たり0.62ドル)を計上し、これに対し前年同期は普通株主に帰属する純損失2290万ドル(1株当たり0.44ドル)でした。

財務の最新情報とガイダンス

2022年第3四半期の研究開発費は2,500 万ドルから3,000万ドル、総営業費用は3,500万ドルから4,000万ドルを見込んでいます。2022年通期については、研究開発費は引き続き1億3,000万ドルから1億4,000万ドル、営業費用合計は1億6,000万ドルから1億7,000万ドルになると予想しています。

今後の見通し

この手のバイオ銘柄は、臨床の状況によって大きく変わってきます。トレードする場合は臨床の日程などを調べ、いつ臨床の結果が出てくるか?その臨床結果を元に FED (米食品医薬品局) が承認するのか?によって株価が跳ね上がる。

バイオ銘柄の臨床では、フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3試験のように、段階を追って有効性と安全性を検証していくので、その状況を追いながら相場を貼ることが望ましいとされる。