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Biotech Hangout : バイオ企業のトレンドを探る

2023年12月1日開催されたバイオ企業に関するカンファレンス、Biotech Hangout (バイオテック・ハングアウト) で話された内容についてご紹介します。

今回の Biotech Hangout では、次のようなトピックが取り扱われました。ABBV/IMGN の$100B買収、FDA の CAR-T (キメラ抗原受容体T細胞) 安全性懸念、データ後退と勝利 ($ROIV、$ARGX、$XENE、$IVMT)、$REGN と $SNY が COPD へのデュピクセント承認拡大を模索、$SWTX 承認。

JAMA Internal Medicine 論文が希少疾病用医薬品の適用除外の撤廃を求める、$SLRN & $BIVI が臨床試験失敗における CRO のミスを指摘、X Prize $101M 賞が高齢化で受賞 + 資金調達/バイオテクノロジーセンチメント。

投資家がバイオセクターに投資すべき理由

バイオ医薬品会社の創設者兼CEOの Daphne Zohar (ダフネゾーハー) が本日の BiotechHangout (バイオテック・ハングアウト) をスタートさせた。投資家がこのセクターに投資すべき理由について、最近発表されたバイオテクノロジー・レポートのハイライトを紹介する:

1) バイオ株は過去30年間で20倍上昇し、過去の市場低迷期にはバイオ指数は3倍になった。
2) マクロ的な見方は、このセクターに有利にシフトしている。
3) 現在のバリュエーションは魅力的で、同セクターは70%のディスカウントとなっている。
4) 医療費は今後加速する。
5) トップ18の製薬会社だけで5,000億ドル以上のM&Aが行われている。

多くの優良企業が過小評価されている

BiotechTV のファウンダー Brad Loncar 氏は、投資家は何事にも忍耐力がなく、そのために多くの優良企業が過小評価されている、と述べる。

また、最近の $IMGN や Elahere のデータのように有望なものを指摘し、カタリストが6ヶ月や1年以上先だと投資家は資金を拘束されたくないので、人々はそこから逃げていると言っている。

ImmunoGen (イミュノジェン / IMGN) 買収までの流れ

業界のセグメント

josh schimmer 氏は、業界のセグメントについて次のように話す。今年うまくいったものを見てみると、ほとんど何もありませんでした。肥満症、ADC、自己免疫疾患に対する細胞治療が、本当に唯一うまくいったものです。

2023年買収されたバイオ企業の詳細

CAR-T に関する懸念

Brad Loncar 氏は、今、最もエキサイティングなことのひとつは、ループスのような自己免疫疾患に細胞療法を用いることだと考えている。自己免疫疾患であるため、リスクとリターンの比率が大きいのだ。

この CAR-T に関する懸念が暗雲を投げかけ、規制当局が自己免疫疾患に対する薬剤の開発方法についてより慎重になることはないのだろうか?それが注目すべき点だと彼は言う。

CAR-T の議論に加えて、josh schimmer 氏は、次のように語っている。曰く、株価の値動きを見ると、オンコロジー企業はあまり影響を受けていない。免疫学におけるリスク許容度は異なるが、重症の自己免疫患者には罹患率や死亡率の大きなリスクがある。

Daphne Zohar 氏は、安全性のシグナルが出る可能性は新しいものではなく、むしろ(CAR-Tが)強調された方法なのです。私たちは、CRISPR のオフターゲット効果の発表のように、このような安全性シグナルの話が出てきて、株価に影響するのを見てきた、と語る。

CAR-T の議論を総括して、アルナイラム・ファーマシューティカルズのCEOジョン・マラガノア氏は次のように語っている。科学の最前線で新しいモダリティを進めようとすると、このようなことが起こるのであり、CAR-T の問題を解決する必要がある。「FDAは透明性を保ち、臨床医のためにこれらの問題を明らかにする必要がある。

グループセッション : ゲノムバブル

グループセッションで、アーリーステージのバイオベンチャーVCのブルース・ブース氏は、最近の Year in Review レポートについて議論し、彼は、統合は興味深いものであり、ゲノムバブルは、我々が今いる場所について、本当に唯一の複数年比較であると指摘している。この20年間でエコシステムが大きく進化し、2000年代初頭のような厳しい状況にはならないことを願っています。

1990年代後半から2000年代前半にかけて発生したゲノミクス・バブルは、ゲノミクス関連企業に対する投資家の熱狂とバリュエーションの高さによって特徴づけられ、その後、市場は急激に調整された。

今週の $IVMT のポジティブなニュースを受けて、バイオテックのアナリスト、ヤロン・ワーバーは、I&I (炎症・免疫) の分野には多くの企業があり、スイートスポットは通常フェーズ1と2のデータの後であることを指摘し、同社がすぐに買収されるかどうか疑問に思う。

IVMT の最近の臨床試験から得られたポジティブなニュースは、同社の買収の可能性に関する憶測を呼び起こした。特に初期段階の臨床試験でポジティブな結果が出れば、大手製薬会社にとって会社の魅力が大幅に増す可能性がある。

ヤロン・ワーバー氏は、炎症・免疫(I&I)領域では、フェーズ1やフェーズ2の臨床試験データが成功した後に買収の「スイート・スポット」が訪れることが多いと指摘する。というのも、これらのフェーズでは医薬品の有効性と安全性の予備的証拠が得られるため、その企業はリスクの少ない投資先となるからだ。

ロイヴァント・サイエンスのCEOマット・グラインもホストに加わり、Roivant Science (ロイバント・サイエンシズ / ROIV) の臨床試験の失敗について、ループスは管理も研究も難しい病気だと語る。

臨床試験の失敗を CRO のせいにした ACELYRIN (アセリリン / SLRN) のニュースに関連して、ジョン・マラガノア氏は、プログラムミスを監督するのは最終的には企業の責任であると述べ、サードパーティ・ベンダーには課題があることは周知の事実であり、常にそれを把握しておく必要があると指摘した。最終的に指を指すことは答えではなく、それは企業の責任です。

ファイザーの減量薬開発の中止

ブルームバーグのサム・ファゼリがホストに加わり、今日の減量薬中止に関する Pfizer (ファイザー / PFE) のニュースについて議論している。「それは彼らの最大の機会の一つとして強調されている重要な薬であり、期待はかなり高かった」しかし、彼は時価総額から70億ドルはがっぽりだと思う。

ファイザーの減量薬の販売中止、期待されるキードラッグ減量剤はファイザーにとって大きなチャンスのひとつであり、大きな期待が寄せられていた。開発中止の決定は市場の認識に影響を与えた。

このニュースを受けてファイザーの時価総額が70億ドル減少したことは相当なことであり、市場がこの薬の開発中止に強く反応した可能性を示していると指摘している。

ファイザーとシージェンの契約

とはいえ、Pfizer と Seagen (シージェン / SGEN) の取引はパイプラインを強化するはずで、ESMO (European Society for Medical Oncology = 欧州臨床腫瘍学会) での Seagen のデータ (サム・ファゼリは、”身の毛がよだち、鳥肌が立った” と表現している) を見ればわかる。

パイプラインの強化 減量薬の挫折にもかかわらず、ファイザーとシージェンとの契約は、パイプラインを強化する前向きな動きと見られている。特に、欧州腫瘍学会(ESMO)で発表されたシージェンの印象的なデータを考えると、このことは重要である。

Pfizer の議論に加えて、ブラッド・ロンカー氏は、Pfizer は COVID の時に運が良かっただけではないと考えている。

「mRNAワクチンに賭けた賭けと、それがうまくいくとわかる前に製造に費やした数十億を考えれば、それは間違いなく運だけではない。シージェンの承認は彼らにとって大きな賭けである。彼らがどのように自己改革をするのか興味深い。」

ブラッド・ロンカー氏は、ファイザーが mRNA COVID-19 ワクチンで成功したのは単なる幸運ではなかったと強調している。むしろ、計算されたリスクと多額の投資の結果であった。

有効性が確認される前にもかかわらず、ワクチン製造に数十億ドルを投資するというファイザーの決断は、技術革新とリスク管理に対する戦略的かつ大胆なアプローチを示している。

ファイザーがバイオンテックと共同でmRNAワクチンの開発と展開に成功したことは、医薬イノベーションにおける重要なマイルストーンとなった。これは、世界的な健康危機に迅速に対応するファイザーの能力と、新技術の開発へのコミットメントを示すものでした。

ファイザー、シージェンの承認で大きな賭け

がんへの焦点 SGEN 買収の承認は、がん領域でのプレゼンス拡大に対するファイザーの強いコミットメントを示すものである。この動きは、ポートフォリオを多様化し、アンメット・メディカル・ニーズの高い分野に注力するという同社の戦略に沿ったものである。

ファイザーの再発明、シーゲンの買収とがん治療への注力は、ファイザーにとって極めて重要な瞬間である。ブラッド・ロンカー氏が指摘するように、この戦略的転換をきっかけにファイザーがどのように自己改革を行うかが注目される。

そのためには、がん治療ポートフォリオの拡大だけでなく、がん治療に対する新しい技術やアプローチを活用する可能性もある。

$VRTX/$CRSP PDUFA

来週のニュースを前に、ジョン・マラガノアとヤロン・ワーバーが、Vertex Pharmaceuticals (バーテックス・ファーマシューティカルズ / VRTX) / Crispr Therapeutics (クリスパー・セラピューティクス / CRSP) PDUFA (Prescription Drug User Fee Act = 処方薬使用料法) について、また、承認されればイノベーションにとって大きなマイルストーンとなることについて語る。

VRTX/$CRSP PDUFA とその意義

ジョン・マラガノアとヤロン・ワーバーは、$VRTX/$CRSP 共同研究の PDUFA について議論し、その承認がイノベーションにとって重要なマイルストーンになると指摘する。特に遺伝子編集と CRISPR 技術の分野にとっては、この最先端科学に基づく治療法の最初の主要な薬事承認のひとつとなるからである。

bluebird bio (ブルーバード・バイオ / BLUE) に注目

ブラッドロンカー氏は、CRISPR 企業に加え、bluebird bio (ブルーバード・バイオ / BLUE) にも注目することが重要だと主張している。鎌状赤血球は膨大なアンメット・ニーズがあり、遺伝子治療や CRISPR 治療が成功しなければ、この分野にとって本当に悪いことになる。

BLUE と鎌状赤血球症の重要性

鎌状赤血球症への注目: ブラッド・ロンカー氏は、bluebird bio、特に鎌状赤血球病に注目することが重要だと主張する。鎌状赤血球病はアンメット・メディカル・ニーズが高く、bluebird bio が開発したものを含め、遺伝子治療はこの課題に取り組む最前線にある。