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Lilly と ProQR が RNA 編集に関する共同研究を拡大

Lilly と ProQR が RNA 編集に関する共同研究を拡大。ProQR の Axiomer 技術を活用し、高い信念を持つターゲットに向けた追加資産の発見と開発を支援する新契約を締結。

Eli Lilly and Company (イーライリリー・アンド・カンパニー / NYSE：LLY) と ProQR Therapeutics N.V. (プロQRセラピューティック / Nasdaq: PRQR) は2022年12月22日、新しい遺伝子医薬品の発見、開発、商業化に焦点を当てたライセンスおよび提携契約を拡大することを発表しました。

2021年9月に発表されたこの提携は、ProQR 独自の Axiomer® RNA編集プラットフォームを応用し、肝臓と神経系の疾患をターゲットとしたものです。これまでの作業を通じて、プラットフォームの進歩により、編集効率が大幅に向上し、肝臓と神経系の両方における生体内分布が洗練され、既知の変異を修正するだけでなく、特定の転写物に保護変異を導入する新しいアプリケーションの可能性が開かれました。今回の提携拡大により、Lilly と ProQR は Axiomer プラットフォームのさらなる応用を模索し、アンメットメディカル ニーズの高い疾病を抱える人々のために新たな革新的治療法を開発します。

Lilly の遺伝子医療担当上級副社長で遺伝子医療研究所の共同所長である Andrew C. Adams 博士は、次のように述べています。

明日の薬を発見し開発するには、時間、持続的なイノベーション、そして最も重要なのはコラボレーションが必要です。我々は ProQR のパートナーとのこれまでの進展に感銘を受け、RNA編集が他のより永続的な治療法の重要な代替となり得ると確信しています。

ProQR の創設者兼CEOのダニエル・A・デボア氏は、次のように述べています。

当社の Axiomer RNA編集技術プラットフォームを活用した Lilly との当初の共同研究は順調に進展しており、Lilly がさらに選択できるオプションとともに、追加のターゲットを含めて提携を拡大できることを嬉しく思います。Lilly は RNA 治療薬のリーダーであり、今回の提携拡大は、ADAR を介したRNA編集における当社のリーダーシップ、強固なIP財産、そして広く適用可能な Axiomer プラットフォーム技術の可能性を改めて証明するものです。Lilly とともに、患者さんの生活にインパクトを与えることを楽しみにしています。

今回の契約拡大により、Lilly は ProQR の Axiomer プラットフォームにより、中枢神経系と末梢神経系における新たな標的へのアクセスを得ることになります。ProQR は、契約一時金と株式投資で75百万ドルを受け取ります。Lillyは、50百万ドルの対価でパートナーシップをさらに拡大するオプションを行使することができます。さらに、Lilly は、ProQR に、同社が100％保有するパイプラインのための独自のデリバリー技術へのアクセスを提供することを選択することができます。

2021年9月の当初の契約と本日発表した Lilly との拡大契約に基づき、ProQR は合計で最大約37億5000万ドルの研究・開発・商業化のマイルストーンと、製品売上に応じた最大1桁台半ばの比率の段階的ロイヤルティを受け取ることができます。

Axiomer® について

ProQR は、次世代のRNA塩基編集技術である Axiomer を開発し、様々な疾患に対する新しい医薬品を生み出す可能性があります。Axiomer の「編集オリゴヌクレオチド」（EON）は、ADAR（Adenosine Deaminase Acting on RNA）と呼ばれるヒト細胞内に存在する分子機構を用いて、RNA の一塩基を非常に特異的かつ標的として変化させるもので、RNA の塩基を編集することにより、様々な疾患に対する新しい治療薬を生み出す可能性があります。

Axiomer EONは、内因性に発現するADARをリクルートし、RNAのアデノシン（A）をイノシン（I）に変化させるように設計されています（イノシンはグアノシン（G）として翻訳されます）。病気を引き起こす変異を持つRNAを正常（野生型）RNAに戻す、タンパク質発現を調節する、あるいは病気の予防や治療に役立つ新しい機能を持つようにタンパク質を改変する、などです。

ProQR について

プロQRセラピューティックは、革新的なRNA治療薬の創製を通じて人々の生活を変えることに専心しています。Axiomer は、細胞内のADARと呼ばれる編集機構を用いてRNAの特定の一塩基を編集し、突然変異を修復したり、タンパク質の発現を調節する次世代RNA技術を開拓しており、アンメットニーズのある希少疾患と一般的な疾患の両方に対応する新しいクラスの医薬品を生み出す可能性を持っています。私たちは、独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づき、患者さんや愛する人のことを考えながらパイプラインを育てています。

Lilly について

Lilly は、思いやりと発見を融合させ、世界中の人々の生活をより良いものにする医薬品を開発しています。私たちは150年近くにわたり、人生を変えるような発見を先駆的に行っており、今日、私たちの医薬品は世界中の4700万人以上の人々を助けています。バイオテクノロジー、化学、遺伝子医学の力を活用し、当社の科学者たちは、世界で最も重要な健康問題の解決に向けて新しい発見を緊急に進めています。

糖尿病治療の再定義、肥満の治療とその最も破壊的な長期影響の抑制、アルツハイマー病との闘いの推進、最も衰弱した免疫系疾患への解決策、最も治療の難しい癌を管理可能な疾患へと変化させるなどです。より健康な世界へ向けての一歩一歩、私たちのモチベーションはただ一つ、より多くの人々の生活をより良いものにすることです。そのためには、世界の多様性を反映した革新的な臨床試験を実施し、私たちの医薬品が入手しやすく、安価であることを保証するための取り組みが必要です。

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