今回はライフサイエンスに特化したバイオファンド RA Capital のインキュベーション RAVen (RA Ventures) についてご紹介します。RAVen は、ボストンを拠点とするバイオテクノロジーおよびライフサイエンス投資会社 RA Capital Management, LP のベンチャーに特化した部門です。

RAVen のチームメンバーは、科学的に厳格で、絶え間なく創造的で、大胆なアイデアを現実の企業に変えることに熱心です。RAVen のインキュベーター内では、新興企業がそれぞれのニーズに合わせた専門的なインフラ・サポートを受けることができる。

RAVen は、バイオテクノロジー企業設立のためのワンストップショップであり、起業家が最高の人材を雇い、適切な実験を行い、持続的な拡大を促す信頼できる足場に沿って成長するのを支援します。アイデアから法人化、そしてその先まで、RAVen はあなたの大きなアイデアを本物にすることをかつてないほど簡単にします。

RAVen は、特定の治療分野における知識と市場のギャップを特定し、それに対応する革新的な企業を構築することを目指しています。

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RAVen の取組み

RAVen は、科学研究や医薬品開発の領域で新しいテクノロジーを同定し、それらが商業的に成功する可能性があるかを評価します。このプロセスには、包括的な市場調査や技術的な検証が含まれます。

検証されたアイデアは、新しいスタートアップ企業へと発展させられます。RAVenは、企業の初期段階での資金提供、経営陣の構築、戦略的指導を提供し、これらの新企業が成長し市場に進出できるようサポートします。

RAVen は、新しい企業が直面する可能性のあるさまざまな課題に対するアドバイスやガイダンスを提供しています。また、業界に新しい思考やアプローチをもたらすために、教育プログラムやワークショップも実施しています。

RAVen の取り組みは、科学的発見を有効な治療法に変え、それを商業的に成功させることによって、医療分野におけるイノベーションと患者のアクセスを向上させることを目指しています。

2024年に入って注目の動向としては RAVen が手掛けたオンコロジー企業 Mariana Oncology が Novartis に買収、インフルエンザと戦うために、Cidara Therapeutics の再編などを手掛けています。この事例について、以下で詳しくご紹介します。

Novartis による Mariana Oncology の買収

2024年5月2日、Novartis (ノバルティス) による Mariana Oncology (マリアナ・オンコロジー) の契約一時金10億ドルで買収が発表された。さらに7億5,000万ドルのマイルストーンが追加される可能性がある。

買収の目的

マリアナ・オンコロジーは、ライフサイエンスに特化したファンド RA Capital の RAVen インキュベーター内でインキュベートされ設立された会社で、放射性医薬品の分野を発展させるために開発された。

ノバルティスはマリアナを買収することで、腫瘍学と放射性医薬品における能力を強化し、マリアナの先進的なポートフォリオを臨床段階に押し上げ、がん治療の転帰を改善することを目指す。

買収の詳細

ノバルティスの買収には、10億ドルの契約一時金と、特定のマイルストーン達成に応じた7億5,000万ドルの追加金という重要な財務条件が含まれている。これは、マリアナの革新的なアプローチとがん治療における可能性が高く評価されたことを示している。

買収までのストーリー

マリアナ・オンコロジーは、「Project Activate」として始まりました。マリアナは、放射性医薬品、特に神経内分泌腫瘍と前立腺腫瘍という従来の重点領域以外のがん種をターゲットとする放射性医薬品分野のギャップを探り、埋めるために設立された。

RA Capital の TechAtlas チームは、従来のベータ線放出剤よりも優れた治療指標を提供する、強力なアルファ線放出アクチニウム系薬剤の新たな用途を特定した。

マリアナ・オンコロジーは、当初のアイデアから、放射性医薬品開発の包括的な機能を統合できる本格的な事業へと成長した。同社は、ターゲットの特定から製造、商品化まで、垂直統合されたソリューションを生み出すために戦略的に開発された。

今回の買収は、将来性の高いバイオベンチャーのインキュベーションと開発が成功したことを明確に示すものであり、業界大手を惹きつける企業の創出と成長における RA Capital のベンチャーモデルの有効性を示すものである。

インフルエンザと戦うために、RAVen が Cidara Therapeutics のピボットを主導する

RAVen は、インフルエンザ予防のための臨床段階の長時間作用型抗ウイルス剤「CD388」を再取得し、さらに開発するための RA Capital の戦略的投資と Cidara Therapeutics (シダラ・セラピューティクス / CDTX) との提携しました。

パイプライン「CD388」について

シダラの「CD388」は、インフルエンザの治療と予防のパラダイムを変革するためにデザインされた臨床段階の開発候補薬である。「CD388」は、独自の Cloudbreak® 技術を活用し、インフルエンザに対する長時間作用型の予防オプションを提供することを目指しており、これにより患者の転帰を改善し、医療システムの負担を軽減できる可能性があります。

Cloudbreak®プラットフォームはシダラの戦略の重要な要素である。Cloudbreak®プラットフォームは、シダラの戦略の重要な構成要素であり、身体の免疫系を利用して疾患細胞と直接闘い、排除することを目的とした薬剤-Fc結合体の開発を含む。この革新的なアプローチは、治療薬の標的への送達を可能にし、有効性を高め、副作用を軽減する可能性がある。

「CD388」は、従来のインフルエンザ・ワクチンと比較してより効果的なソリューションとして開発されており、1回の投与で長期にわたる予防効果を発揮する可能性がある。これは季節性インフルエンザの流行に対抗する上で特に有益であり、パンデミックの管理においても重要な役割を果たす可能性がある。

「CD388」と再取得の背景

Cidara Therapeutics のパイプライン「CD388」は当初シダラによって開発され、2021年に J&J (ジョンソン・エンド・ジョンソン) にライセンスされたが、J&J が特定の資産の売却を決定したため、シダラに戻った。

RA Capital のチームは、「CD388」がインフルエンザに対する長時間作用型防御を提供する可能性があり、特に現行のインフルエンザ・ワクチンには課題があり、H5N1 (鳥インフルエンザ) への懸念が高まる中、より優れた予防薬が必要とされていることから、有望な候補であると判断した。

戦略的買収と開発

買収プロセスは複雑で、複数の利害関係者が関与し、複雑な交渉が行われた。RA Capital は、「CD388」の再取得を迅速化するため、そのリソースと専門知識を活用し、この取り組みの先頭に立ちました。この動きは、プロジェクト・コンドル (RAVen) の下、大手の製薬会社によって優先順位を下げられたり、棚上げにされた有望な資産を再生させるという RA Capital の広範な戦略の一環である。

今後の計画

再買収の完了により、シダラは2024年までに「CD388」をフェーズ2b臨床試験に進める計画である。この戦略には、インフルエンザの季節性に効果的に対処するため、臨床試験デザインを最適化し、開発スケジュールを早めることも含まれる。シダラ社との提携は、「CD388」の開発を迅速に推進するために、同社の既存の知識とインフラを活用した統合的なアプローチを可能にする。

CDTX のパイプライン「CD388」の特性

上記の表が示すように、Cidara Therapeutics のパイプライン「CD388」が他社よりも優れているポイントには次のような点があります。

・モダリティ
Cidara Therapeutics は、DFC (CD388) を使用しています。これに対して他社は主に特定株に対するワクチンやユニバーサルワクチン、モノクローナル抗体を使用しています。

・開発段階
Cidara Therapeutics の「CD388」は現在第2相試験中（P2）です。他社の特定株ワクチンは既に承認済みまたは第3相試験中、ユニバーサルワクチンは第2/3相試験中、モノクローナル抗体は失敗または中止されています。

・スペクトラム
Cidara Therapeutics の「CD388」はユニバーサル (全株対応) であるのに対し、他社の特定株ワクチンは特定株に限定されています。ユニバーサルワクチンもユニバーサル対応ですが、モノクローナル抗体はインフルエンザA型に限られています。

・高リスク集団における有効性
Cidara Therapeutics の「CD388」は、高リスク集団に対して有効であるとされています。他社の特定株ワクチンは低いまたは無効、ユニバーサルワクチンは低いまたは無効であり、モノクローナル抗体は有効です。

・投与経路
Cidara Therapeutics の「CD388」は、皮下投与（SC）または筋肉内投与（IM）が可能です。他社のワクチンも同様にSC/IMで投与されますが、モノクローナル抗体は静脈内投与（IV）が必要です。

このように、Cidara Therapeutics の「CD388」はユニバーサル対応であり、高リスク集団に対する有効性も確認されている点で他社製品と比較して優れていることが示されています。