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【VSTM】Verastem のカタリストとロードマップ

投稿日 : 2025.08.16 / 更新日 : 2025.08.16

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Verastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は、米国マサチューセッツ州ニーダム拠点の開発ステージのバイオ医薬品企業です。がん治療薬の研究開発および商業化に注力しています。

「がん患者が治療の選択肢を尽くされることのない社会を目指す」というミッションのもと、RAS経路（KRAS / NRAS / HRASなど）主導のがんに対して革新的な治療を提供することを志向しています。

パイプライン
Avutometinib：RAF/MEKクランプ機構によるRAS経路遮断薬。
Defactinib：FAK阻害薬。RAS経路の補償活性を阻止し、増殖を抑制。組み合わせ戦略の中心にある開発薬です。

新たなシグナル伝達のカスケードを包括的に阻害するアプローチに特徴があり、Avutometinib × Defactinib などの組み合わせにより “より深く持続性ある反応を引き出す” 戦略を追求しています。

承認済み製品

Avutometinib + Defactinib

適応症：KRAS変異再発性低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）

承認状況：FDA加速承認取得済み

PDUFA日：2025年6月30日

市販展開中
優先審査

主要臨床成績

44%

KRAS変異患者ORR
(RAMP 201)

22

ヶ月 mPFS
(KRAS変異患者)

58%

ORR (FRAME試験
KRAS変異LGSOC)

68.8%

VS-7375 ORR
(KRAS G12D)

臨床試験パイプライン

Phase 2

RAMP 201

対象：再発LGSOC

治療：Avutometinib + Defactinib

全体ORR:
31%

KRAS変異ORR:
44%

mPFS:
22ヶ月

Phase 1

FRAME

対象：各種固形腫瘍

治療：Avutometinib + Defactinib

KRAS変異LGSOC ORR:
58%

mPFS:
30.8ヶ月

論文掲載:
Nature Medicine

Phase 1/2a

VS-7375

対象：KRAS G12D変異がん

治療：VS-7375単独

パンがんORR:
68.8%

NSCLC ORR:
57.7%

疾患制御率:
93.8%

Fast Track指定

Phase 2-3

RAMP 301/203/205

対象：NSCLC、膵がんなど

治療：Avutometinib + Defactinib

進行中

開発ロードマップ

2025年6月30日

PDUFA アクション日

Avutometinib + Defactinib の最終FDA承認決定予定

2025年上半期

商業展開強化 & VS-7375 進展

・承認済み治療薬の市場展開開始
・VS-7375 Phase 1/2a 試験の初期データ発表

2025年下半期

パイプライン拡大

・RAMP 205（膵がん）などの結果更新
・VS-7375の国際展開検討

2026年以降

次世代開発

・他適応症向けPhase 3試験開始
・日本・欧州での承認戦略実行
・新たなNDA/BLA提出検討

注目すべきカタリスト

短期カタリスト（2025年前半）
市場展開開始、VS-7375臨床データ更新

中期カタリスト（2025年後半）
他腫瘍適応試験結果、国際展開戦略

長期カタリスト（2026年〜）
確証的Phase 3試験、新規適応症承認申請