PDUFA日が予定されている上場バイオ企業

ティッカー	PDUFA日	パイプライン詳細	規制デザイン	領域	市場規模	結果
BFRI	2026年9月28日	Ameluz + RhodoLED PDT — 成人superficial basal cell carcinoma	sNDA	皮膚がん / 皮膚科	小〜中	承認（9/14） PDUFAを約2週間前倒し
NUVL	2026年9月18日	zidesamtinib（JIDEYTRO）— previously treated ROS1+ NSCLC	NDA	がん / 肺がん / precision oncology	中〜大	承認（7/22）大幅な前倒し承認
RARE	2026年9月19日	UX111 / rebisufligene etisparvovec（FAYUVI）— MPS IIIA / Sanfilippo syndrome type A	BLA / Priority Review / RMAT / Fast Track / Orphan Drug	希少疾患 / 遺伝子治療	小〜中	FDA承認（9/17）
MRK	2026年9月21日	WINREVAIR（sotatercept-csrk）— HYPERION Phase 3データに基づくPAH label update	sBLA	循環器 / pulmonary arterial hypertension	大	審査中
IONS	2026年9月22日	zilganersen — Alexander disease向けRNA-targeted antisense therapy	NDA / Priority Review	希少神経疾患	小〜中	審査中
MIRM / INCY	2026年9月26日	zilurgisertib — ALK2 inhibitor、Fibrodysplasia Ossificans Progressiva（FOP）	NDA / Priority Review	超希少疾患 / 骨形成異常	小	審査中
EGTX	2026年9月28日	Emcitate（tiratricol）— MCT8 deficiency / Allan-Herndon-Dudley syndrome	NDA / Priority Review / Breakthrough Therapy / Orphan Drug / Rare Pediatric Disease	希少内分泌 / 神経発達疾患	小：超希少疾患・高薬価型	審査中
BMY	2026年9月30日	Camzyos（mavacamten）— adolescent symptomatic obstructive HCMへのlabel expansion	sNDA / Priority Review	循環器 / 心筋症	大	審査中
SRRK	2026年9月30日	apitegromab — myostatin inhibitor、Spinal Muscular Atrophy（SMA）	BLA	希少神経筋疾患	中〜大	審査中
MRK / ESALY	2026年10月4日	WELIREG（belzutifan）+ LENVIMA — PD-(L)1治療後advanced renal cell carcinoma	sNDA	がん / 腎細胞がん	大	審査中
MRK / DSNKY	2026年10月10日	ifinatamab deruxtecan（I-DXd）— B7-H3 ADC、platinum後ES-SCLC	BLA / Priority Review	がん / 小細胞肺がん / ADC	大	審査中
PHAR	2026年10月24日	Joenja（leniolisib）— APDS、4〜11歳・体重27kg以上へのpediatric expansion	sNDA再提出	希少免疫疾患	小〜中	審査中
GSK	2026年10月26日	bepirovirsen — chronic hepatitis B向けantisense oligonucleotide	NDA / Priority Review / Breakthrough Therapy / Fast Track	感染症 / HBV	特大	審査中
INO	2026年10月30日	INO-3107 — Recurrent Respiratory Papillomatosis（RRP）	BLA / Accelerated Approval pathway / Standard Review	希少疾患 / HPV関連	中	審査中
AGIO	2026年11月1日	mitapivat — sickle cell disease向けoral pyruvate kinase activator	sNDA / Priority Review / Accelerated Approval pathway	血液 / Sickle Cell Disease	大	審査中
BTAI	2026年11月14日	IGALMI（dexmedetomidine sublingual film）— bipolar disorder / schizophreniaに伴うacute agitationのat-home use	sNDA	中枢神経 / 精神疾患	大	審査中
SMMT	2026年11月14日	ivonescimab + chemotherapy — EGFR-mutated nonsquamous NSCLC、EGFR-TKI後	BLA	がん / 肺がん / bispecific antibody	特大	審査中
CAPR	2026年11月22日旧：8月22日	deramiocel — Duchenne muscular dystrophy向けcell therapy	BLA / Priority Review / 3か月延長	希少疾患 / 筋疾患	中	審査中 major amendmentによりPDUFA延長
SVRA	2026年11月22日	molgramostim — inhaled GM-CSF、autoimmune pulmonary alveolar proteinosis	BLA / Priority Review / 3か月延長	希少肺疾患	小〜中	審査中
BBIO	2026年11月27日	BBP-418 — Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9	NDA / Priority Review	希少筋疾患	小〜中	審査中 AdCom予定なし
NUVL	2026年11月27日	neladalkib — previously treated ALK-positive NSCLC	NDA / Priority Review	がん / 肺がん / precision oncology	中〜大	審査中
PYPD	2026年11月28日	D-PLEX100 — abdominal colorectal surgery後のsurgical-site infection予防	NDA / Priority Review	感染症 / 外科	中〜大	審査中
COGT	2026年11月30日	bezuclastinib + sunitinib — imatinib既治療GIST	NDA / Priority Review	がん / GIST / KIT	中	審査中
EXEL	2026年12月3日	zanzalintinib + atezolizumab — previously treated metastatic colorectal cancer	NDA / Standard Review	がん / 大腸がん	大	審査中
VNDA	2026年12月12日	imsidolimab — generalized pustular psoriasis（GPP）	BLA	皮膚 / 希少自己免疫疾患	小〜中	審査中
RHHBY	2026年12月18日	giredestrant + everolimus — ESR1-mutated ER+ / HER2− advanced / metastatic breast cancer	NDA	がん / 乳がん	大	審査中
HNSA	2026年12月19日	imlifidase — highly sensitized kidney transplant candidatesのdesensitization	BLA	移植 / 希少免疫	中	審査中
PRAX	2026年12月27日旧：9月27日	relutrigine — SCN2A / SCN8A developmental and epileptic encephalopathies	NDA / Priority Review / Breakthrough Therapy	希少神経疾患 / 小児てんかん	中	審査中 major amendmentにより3か月延長
COGT	2026年12月30日	bezuclastinib — Non-Advanced Systemic Mastocytosis（NonAdvSM）	NDA	希少疾患 / KIT-driven mast cell disease	中	審査中 AdCom予定なし
IBRX	2027年1月6日	ANKTIVA + BCG — BCG-unresponsive NMIBC papillary diseaseへのlabel expansion	sBLA	がん / 膀胱がん	大	審査中
PRAX	2027年1月29日	ulixacaltamide HCl — adult Essential Tremor	NDA / Breakthrough Therapy	神経 / 運動障害	大	審査中 AdCom予定なし
APMD	2027年2月28日	AD109 / Oxnimbi（aroxybutynin + atomoxetine）— adult obstructive sleep apnea	NDA	睡眠 / 呼吸器	特大	審査中
NTLA	2027年3月10日	lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）— hereditary angioedema向けone-time in vivo CRISPR gene editing	BLA / Priority Review	希少疾患 / HAE / gene editing	大	審査中 AdCom予定なし
IMNM	2027年4月28日	varegacestat — oral gamma-secretase inhibitor、adult desmoid tumors	NDA	がん / desmoid tumor	中	審査中
BBIO	2027年5月8日	encaleret — CaSR antagonist、Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1（ADH1）	NDA / Priority Review	希少内分泌疾患	中	審査中 AdCom予定なし
BMY	2027年5月13日	mezigdomide + carfilzomib + dexamethasone（MeziKd）— relapsed / refractory multiple myeloma	NDA	血液がん / Multiple Myeloma	大	審査中
COGT	2027年6月29日	bezuclastinib — Advanced Systemic Mastocytosis（AdvSM）	NDA	希少疾患 / 血液 / KIT-driven disease	中	審査中 AdCom予定なし

PDUFAで「承認（Approval）」となれば、その時点でFDA承認が確定します。通常はラベリング最終化・REMSの要否・供給体制などの実務をクリアし次第、数日〜数週間で発売に移れます（会社の準備状況次第)。

PDUFA は早まることもあります。FDAは目標日より前に結論（承認またはCRL）を出すことがあります。一方で、審査中に “重大な追補（major amendment）が入ると最大3か月の延長も起こり得ます（1回のみ）。

PDUFA 日に起こり得ること

・承認（Approval）
ラベリング最終調整やREMSが付く場合あり。承認なら上市準備・市販後要件へ。

・CRL（Complete Response Letter）再発行
追加対応（例：CMC/査察・分析法・不純物データなど）を求められます。会社が対応して改訂NDAを再提出すると新たな審査クロック（新PDUFA）が付きます（提出内容が大きければ通常“Class 2”で約6か月目安、軽微なら“Class 1”で約2か月目安）。

・審査期間の延長（最大3か月）
期日直前に “重大な改訂（major amendment）” や追加データが入った、査察の所見評価に時間が要る等の理由で、FDAが自ら延長することがあります。

その場合は新しい目標日（延長後PDUFA）が通知されます。承認以外の結果でも “やり直し（再提出→新PDUFA）” や “延長” というルートが残ります。

統計的に製造問題後のFDA承認率は70～90％という情報もあります。

PAST

ティッカー	PDUFA日	パイプライン詳細	規制デザイン	領域	市場規模	結果
INCY	2025年9月19日	Ruxolitinib Cream（Opzelura®）	（特別指定なし／sNDA審査中）	皮膚疾患（アトピー性皮膚炎など）	大：既存適応拡大で売上拡張	◯
IONS	2025年9月22日	SPINRAZA（nusinersen）高用量 — 脊髄性筋萎縮症（SMA）	Orphan（適応領域）	中枢神経・希少	中	×
SRRK	2025年9月22日	Apitegromab（SRK-015）	Priority Review, Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	脊髄性筋萎縮症（SMA）	中：神経筋疾患領域	×
MRK	2025年9月23日	KEYTRUDA® + Berahyaluronidase Alfa（皮下製剤）	（特別指定なし／BLA審査中）	がん免疫療法コンボ	特大：キイトルーダ市場拡大	◯
CRNX	2025年9月25日	Paltusotine — 先端巨大症（経口ソマトスタチン受容体作動薬）	Orphan Drug	内分泌疾患（先端巨大症）	中：約10億ドル市場規模	◯
SAN	2025年9月28日	Tolebrutinib	Breakthrough Therapy, Priority Review	多発性硬化症（MS）	大：MS市場拡大	×
FBIO	2025年9月30日	CUTX-101 — 銅ヒスチジン製剤、メンケス病	Priority Review, Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	小児希少疾患	小：数億ドル規模（超オーファン市場）	×
AMGN	2025年10月19日	Tezspire — 慢性副鼻腔炎（鼻茸合併, CRSwNP）	—	呼吸器・耳鼻科	大	◯
MRK	2025年10月25日	WINREVAIR（sotatercept-csrk）— ZENITH試験ラベル追加	Priority Review（sBLA）, Breakthrough Therapy, Orphan Drug	肺動脈性肺高血圧症（PAH）	大：新機序での拡張性あり	◯
BAYRY	2025年10月26日	Elinzanetant	（特別指定なし／NDA審査延長）	中等度〜重度の血管運動症状（更年期関連）	中：女性ヘルス領域	×
ABCL	2025年10月26日	Elinzanetant — 更年期の中等度〜重度血管運動症状（VMS）	—	女性医療	大	×
RYTM	2025年11月5日	Imcivree®（setmelanotide）— 小児・遺伝性肥満症候群向け適応拡大	Orphan Drug, Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease	代謝・内分泌疾患（遺伝性肥満症）	中：希少疾患だが適応拡大で潜在市場拡大	×（CRL）
ARWR	2025年11月18日	Plozasiran — siRNA製剤、家族性キロミクロン血症（FCS）	Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	代謝性疾患（重度脂質異常症）	小：10億ドル未満（超オーファン市場）	—
OTSKY	2025年11月28日	Sibeprenlimab — IgA腎症に対する抗APRIL抗体	Breakthrough Therapy, Priority Review	腎疾患（IgAN）	特大：50億ドル規模以上（IgAN市場拡大中）	—
ASND	2025年11月30日	TransCon CNP（navepegritide）	Priority Review, Orphan Drug	軟骨無形成症（Achondroplasia）	中：小児希少疾患市場	—
KURA	2025年11月30日	Ziftomenib — NPM1変異陽性AML（経口選択的Menin阻害剤）	Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug, Priority Review	血液がん（AML）	大：数十億ドル規模（AML治療薬全体）	◯
AGIO	2025年12月7日（審査延長）	Mitapivat（PYRUKYND®） — サラセミア適応拡大	Orphan Drug, Fast Track	希少疾患（血液疾患：サラセミア）	中：数十億ドル規模（希少血液疾患プレミア価格）	—
BCRX	2025年12月12日	Orladeyo 拡張適応 — 遺伝性血管性浮腫（HAE）	Priority Review, Orphan Drug	免疫・希少疾患	中：20〜30億ドル規模（グローバル）	◯
MIST	2025年12月13日	CARDAMYST™（etripamil 経鼻）：在宅自己投与の速効性L型Ca拮抗薬／PSVT発作時の洞調律復帰	NDA審査中（CRL対応済・CMC論点／再審査）	循環器（不整脈・PSVT）	中：未充足高、在宅自己投与で新規需要創出	◯
OMER	2025年12月26日	Narsoplimab（OMS721）— Hematopoietic Stem Cell Transplant-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)	BLA Resubmission Review（Extension） — Priority Review 申請	免疫・希少疾患（血管障害）	中：希少疾患だが未治療ニーズ高	◯
CYTK	2025年12月19日	Aficamten — 経口心ミオシン阻害剤、閉塞性HCM	Breakthrough Therapy, Orphan Drug（REMS関連で審査延長）	心筋症（閉塞性肥大型心筋症）	大：潜在的に数十億ドル規模（HCM市場）	◯
AMGN	2025年12月14日	Uplizna — 全身型重症筋無力症（gMG）適応拡大	Orphan（領域）	自己免疫・神経	大	—
CORT	2025年12月17日	Relacorilant — 高コルチゾール血症（Cushing症候群）	Priority Review, Orphan Drug	内分泌・希少疾患	中：10〜20億ドル規模（グローバル）	—
OTLK	2025年12月31日	ONS-5010 / LYTENAVA™（bevacizumab-vikg）— Wet AMD（滲出型加齢黄斑変性）	Resubmitted BLA（Class 1）＝60日審査	眼科（網膜）	大：Wet AMD（抗VEGF市場）	—
CAPR	2025年後半（推定）	CAP-1002 — デュシェンヌ型筋ジストロフィー	RMAT, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	希少疾患（神経・筋疾患）	大：数十億ドル規模（希少疾患プレミア価格）	—
TVTX	2026年1月13日	Filspari — 巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）	Priority（想定）	腎・希少	中	—
VTVT	2026年1月13日	TTP399 — 経口グルコキナーゼアクチベーター（T1D補助療法）	Breakthrough Therapy	代謝性疾患（1型糖尿病）	特大：数百億ドル規模（糖尿病市場）	—
PHAR	2026年1月31日	Leniolisib（sNDA：APDS 小児 4–11歳）	優先審査／sNDA受理	遺伝性免疫不全（APDS）	小：超希少小児適応の追加	—
AQST	2026年1月31日	Anaphylm（舌下エピネフリン・フィルム） — アナフィラキシー/重度アレルギー反応の救急用	Fast Track, AdCom不要（諮問委員会なし）	アレルギー・アナフィラキシー（救急）	大：数十億ドル規模（エピネフリン救急投与市場）	—
RGNX	2026年2月8日	Clemetisogene lanparvovec（RGX-121）— MPS II（ハンター症候群）遺伝子治療	Orphan, Priority（想定）	遺伝子治療・希少	小	—
BMRN	2026年2月28日	PALYNZIQ（pegvaliase）— sBLA：PKU（フェニルケトン尿症）12–17歳への適応拡大	Priority Review（sBLA受理）	希少代謝疾患（PKU）	小〜中：1–10億ドル（適応拡大の上乗せ）	—
RCKT	2026年3月28日	KRESLADI™（marnetegragene autotemcel；marne-cel）／重症LAD-I（遺伝性免疫不全）	RMAT・Fast Track・Orphan・Rare Pediatric（PRV対象）	希少・小児（原発性免疫不全）	極小〜小（超希少）	–
DNLI	2026年4月5日 (延長)	Tividenso fusp alfa（DNL310）— ムコ多糖症Ⅱ型（MPS II／ハンター症候群）	Orphan, Priority（想定）	希少・代謝	小	—
ORCB	2026年4月6日	Orca-T — 同種（allogeneic）T細胞免疫療法、造血器腫瘍（AML/ALL/MDS など）	Priority Review（BLA受理）	血液がん	大：10–50億ドル規模（適応広め）	—
REPL	2026年4月10日	RP1 + nivolumab — 抗PD-1治療後に進行したadvanced melanoma	BLA再提出	がん / 免疫腫瘍	中〜大	CRL
GRCE	2026年4月23日	GTx-104 — aSAH（動脈瘤性くも膜下出血）向けIV nimodipine	NDA / Orphan Drug	神経 / 急性期脳疾患	中	CRL CMC・非臨床・製造施設関連。追加臨床データ要求なし
MRK	2026年4月28日	doravirine / islatravir（IDVYNSO）— virologically suppressed HIV-1成人向け1日1回2剤配合	NDA / Priority Review	感染症 / HIV	大	承認（4/21） PDUFA前倒し
CING	2026年5月31日	CTx-1301 — ADHD向け1日1回dexmethylphenidate、 Precision Timed Release™	505(b)(2) NDA	中枢神経 / ADHD	大	CRL（6/1）主にCMC関連。臨床安全性・有効性への新たな懸念なし
ARVN	2026年6月5日	vepdegestrant（VEPPANU）— ESR1m / ER+ / HER2− advanced / metastatic breast cancer、 PROTAC ER degrader	NDA / Fast Track	がん / 乳がん	特大	承認（5/1）初のFDA承認PROTAC
UNCY	2026年6月27日	Oxylanthanum Carbonate（OLC）— 透析CKD患者の高リン血症向けリン吸着剤	NDA再提出	腎・透析	中〜大	CRL（6/30）第三者製造施設関連。臨床 efficacy / safetyへの懸念なし
VRDN	2026年6月30日	veligrotug-vvze（LUMVOA）— active / chronic Thyroid Eye Disease（TED）	BLA / Priority Review	眼科 / 自己免疫	大	承認（6/26）・即日launch
ACE	2026年7月3日	Orviglance — 重度腎機能障害患者向け、 gadoliniumを使用しない肝MRI造影剤	NDA	画像診断 / 希少がん	小〜中	CRL 追加clinical dataおよびproduct documentationを要求
VERA	2026年7月7日	atacicept-vymj（TRUTAKNA）— BAFF / APRIL二重阻害、成人primary IgA nephropathy	BLA / Priority Review / Breakthrough Therapy / Accelerated Approval	腎臓 / 自己免疫	大	Accelerated Approval（7/7）
CORT	2026年7月11日	relacorilant（LIFYORLI）+ nab-paclitaxel — platinum-resistant ovarian cancer	NDA	がん / 婦人科がん	中	承認（3/25）大幅な前倒し承認
CELC	2026年7月17日	gedatolisib（REVTORPYK）— HR+ / HER2−、PIK3CA wild-type advanced / metastatic breast cancer	NDA / Priority Review / RTOR	がん / 乳がん	大	承認（7/14）
MNKD	2026年7月26日	FUROSCIX ReadyFlow™ Autoinjector — CHF / CKD成人のedema向け皮下furosemide	sNDA	循環器 / 腎臓	中	承認（7/24） ※旧SCPH。MannKindによる買収後
REPL	2026年8月2日	RP1（vusolimogene oderparepvec）+ nivolumab — anti-PD-1後advanced cutaneous melanoma	BLA再提出 / Accelerated Approval	がん / 免疫腫瘍	中〜大	承認（8/6）
MRNA	2026年8月5日	mRNA-1010 / MFLUSIVA — 50歳以上向けmRNA季節性インフルエンザワクチン	BLA	ワクチン / 感染症	大	承認（8/5）
LNTH	2026年8月13日	florquinitau F 18 / MK-6240（TAUKLARIFY）— Alzheimer’s disease tau PET tracer	NDA / Fast Track	診断 / 神経画像	中	承認（8/14）
RARE	2026年8月23日	DTX401 / pariglasgene brecaparvovec（GENGLYCOS）— Glycogen Storage Disease Type Ia	BLA / Accelerated Approval	希少代謝疾患 / 遺伝子治療	小〜中	Accelerated Approval（8/19）
ZYME / JAZZ	2026年8月25日	Ziihera（zanidatamab）— HER2+ gastric / GEJ adenocarcinoma、1L combination	sBLA	がん / 消化器がん	中〜大	承認（8/25）
ITM	2026年8月28日	177Lu-edotreotide（ITM-11）— GEP-NETs向けradioligand therapy	NDA	腫瘍 / 神経内分泌腫瘍	中	CRL（8/7）主にCMC / commercial manufacturing facility関連
TLX	2026年9月11日	TLX101-Px / Pixclara（18F-FET）— 成人・小児gliomaのPET imaging	NDA再提出 / Fast Track / Orphan Drug	腫瘍 / CNS / 画像診断	中	承認