2026年4月：Cellaresと10年の商業製造契約を締結。rese-celについて、Cellares の自動化 Cell Shuttle / 将来の Cell Q プラットフォームを活用し、商業化後に数千人規模 / 年へ供給拡大できる製造体制を整える方針を示した。
2026年3月：2025年通期決算・事業アップデートを発表。rese-cel の myositis registrational cohortが登録中で、成功すれば2027年のBLA提出を支える可能性があると説明。
2026年3月：SLEおよびループス腎炎（LN）について、各約25例の単群 pivotal cohortデザインを提示。SScについても2026年Q2までにデザイン発表予定とした。
2026年：no-preconditioning rese-celの開発を前進。RESET-PVで前処置なし投与の初期データを得た後、RESET-SLEにも前処置なし用量漸増コホートを追加。
2026年：Cellares製造 rese-celの初期臨床・translational dataを2026年Q2に、長期データを2026年Q3〜Q4に予定。製造GMP readiness、物流、スケールアップ可能性の確認が焦点。
2025年6月：EULAR 2025で、rese-cel の Myositis / SLE / LN / SSc データを発表。Myositisでは8例中7例が臨床的に意味のあるTIS responseを達成し、SLE/LNではSLEDAI-2K低下、SScではmRSS改善が示された。
2025年〜2026年：旧来のDSG3-CAART / MuSK-CAART / FVIII-CAARTは、rese-cel中心戦略のもと、ロングテールのプラットフォーム拡張オプションとして位置付けられる。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：rese-cel（resecabtagene autoleucel / 旧 CABA-201）— 完全ヒト CD19 CAR-T。SLE / ループス腎炎、筋炎（DM / ASyS / IMNM / JM）、全身性強皮症（SSc）、全身型重症筋無力症（gMG）、天疱瘡（PV）などの難治性自己免疫疾患を対象。
補足：CABA は、現在ほぼ rese-cel を中心とした自己免疫CD19 CAR-T企業に再編されている。DSG3-CAART、MuSK-CAART、FVIII-CAART は、rese-cel の商業化・レジストレーションパス確立後に展開し得る選択的オプションとして見るのが自然。
対象：皮膚筋炎（DM）、抗合成酵素症候群（ASyS）、免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）、若年性筋炎（JM）など
作用：完全ヒト CD19 CAR-T（4-1BB 共刺激）によるB細胞リセット
対象：全身性エリテマトーデス（SLE）およびループス腎炎（LN）
作用：CD19+ B細胞の深い一過性枯渇により、自己抗体ネットワークのリセットを狙う
対象：全身性強皮症（SSc、皮膚＋臓器病変を有する患者）
作用：線維化・自己免疫ドライブに関与するB細胞群の深いリセット
対象：全身型重症筋無力症（gMG）
作用：CD19+ B細胞枯渇により、病的抗体産生をリセット
対象：天疱瘡（PV、mPV含む）
作用：CD19 CAR-TによるB細胞リセット。前処置なし投与の可能性も探索
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rese-cel — Myositis | DM / ASyS / IMNM / JM など難治性炎症性筋疾患 | Registrational cohort / Phase 1/2 | DM / ASyS cohort 登録中。17例、16週時点の moderate または major TIS response が主要評価。成功すれば2027年BLA提出を支える可能性 | 主なAESI：CRS、ICANS、感染症、血球減少。自己免疫CAR-Tではオンコロジーより良好な安全性プロファイルが期待される | 単回静注。標準的には前処置あり。外来投与オプションも視野 | 中〜大：希少だが高アンメットの炎症性筋疾患クラスター | rese-celの最初のBLA候補。 あなたの分類では②寄りの③、ほぼregistrationalポジション。 |
| rese-cel — SLE | 中〜重症SLE | Pivotal cohort 設計提示 / Phase 1/2 | 約25例の単群 pivotal cohort デザインを提示。前処置ありデータと前処置なしデータを踏まえてレジパスを具体化 | 感染症、CRS、ICANS、低ガンマグロブリン血症、血球減少を重点監視 | 単回投与。前処置ありに加えて、前処置なし用量漸増コホートを追加 | 大：自己免疫領域の中でも大型市場 | drug-free remission のシグナルが強ければ非常に大きい。 Myositisに次ぐ第2のregistrational領域候補。 |
| rese-cel — Lupus Nephritis | ループス腎炎（LN） | Pivotal cohort 設計提示 / Phase 1/2 | 約25例の単群 pivotal cohort デザインを提示。腎機能・蛋白尿・ステロイド/免疫抑制薬離脱が焦点 | 感染症、腎機能悪化、CRS、ICANS、血球減少を重点監視 | 単回投与。深いB細胞枯渇により腎炎再燃抑制と長期寛解を狙う | 大：SLEの中でも高アンメット・高医療費領域 | SLE本体より規制評価が明確化しやすい可能性。 ただし腎アウトカムの持続性が重要。 |
| rese-cel — SSc | 全身性強皮症 | Phase 1/2 / registrational design 準備 | 2026年Q2までにSSc design発表予定。mRSS、CRISS、臓器病変評価、自然歴比較が論点 | SSc特有の血管合併症、肺高血圧、ILD、感染症リスクを重点監視 | 単回投与。将来的にはHSCTより低侵襲なone-time optionを目指す | 中：希少だが治療選択肢が乏しく高プレミアム領域 | Myositis / SLEに続く3本目の柱候補。 デザイン発表が次の重要材料。 |
| rese-cel — gMG | 全身型重症筋無力症 | Phase 1/2 | 適応探索P1/2。既存治療（FcRn / complement）との比較を見据えたデザイン | 筋無力症クリーゼリスク、感染症、神経系イベント、CRS/ICANSを重点監視 | 単回投与。中長期的には維持療法なしでMG-ADL / QMG改善を狙う | 中：既存高価バイオが普及しているが、one-and-doneで置き換え余地 | まだデータ初期の③枠。プラットフォーム拡張としてのupside。 |
| rese-cel — PV | 天疱瘡（PV / mPV） | Phase 1/2 / no-preconditioning cohort | 前処置なし用量漸増が進行中。2026年を通じてdose-ranging durability dataを更新予定 | 皮膚感染、創部治癒遅延、感染症、CRS、ICANSを慎重にモニター | 前処置なしrese-celの可能性を検証。既存RTXより深く長い再燃抑制を狙う | 小〜中：まれだが高価値 orphan 領域 | 商業的にはニッチだが、前処置なしCAR-Tの実証として重要。 |
| DSG3-CAART | 粘膜型天疱瘡（mPV） | Phase 1/2（早期） | 安全性重視の用量漸増。自己抗体特異的CAR-Tというfirst-in-class枠 | on-target off-tissue毒性、皮膚・粘膜毒性、サイトカイン関連事象を重点監視 | 自己抗体産生B細胞を選択的に削減するCAART。rese-cel中心戦略のもと優先度は低下 | 小：オーファンだが高価格設定が可能な領域 | rese-celシフトにより会社内優先度は低下。 長期的な差別化オプション。 |
| MuSK-CAART | MuSK抗体陽性MG | Phase 1/2（初期） | 探索的P1/2。MuSK+サブセットに特化したprecision CAART概念 | 神経筋接合部に関連する安全性シグナル、CRS/ICANSを重点的にモニター | 単回投与。rese-celのgMGデータ次第で役割分担を判断 | 小：MuSK+ MGはニッチだが高単価領域 | rese-celのgMGデータ次第で、続行か選択的継続かが決まる③＋④枠。 |
| FVIII-CAART | インヒビターを有する血友病A | Discovery | 前臨床コンセプト検証段階 | オンターゲット止血異常や免疫学的AESIを非臨床レベルで精査 | 単回投与でインヒビター産生B細胞を持続的に除去することを狙う | 中：高コスト患者が集中するニッチだが経済的インパクトは大 | rese-celを軸にした後、長期的に展開し得るプラットフォーム拡張（④）。 |
- 事業構造：CABAは、旧来のCAART企業から、rese-celを軸に自己免疫CD19 CAR-Tを複数疾患へ展開する会社へ明確にシフトしている。
- 最重要適応：現時点の最初のBLAラインはMyositis。DM / ASyS registrational cohort が進行中で、成功すれば2027年BLA提出を支える可能性がある。
- SLE / LNの重要性：各約25例の単群 pivotal cohort デザインが提示され、Myositisに続く大型自己免疫適応として期待値が高い。
- 前処置なし戦略：RESET-PVとRESET-SLEで、no-preconditioning rese-celを探索。成功すれば、自己免疫CAR-Tの商業的ハードルを大きく下げる可能性がある。
- 製造スケール：Cellaresとの10年契約により、商業化後の製造キャパ・コスト・物流の課題を先回りして解決しようとしている。
- 財務面：2025年末時点でキャッシュ・投資は約$133.6M。2026年初めの資金調達を含めても、会社ガイダンス上のランウェイは2026年Q4までであり、以前の2027年後半という記載は更新が必要。
現フェーズの CABA は、rese-cel による自己免疫疾患向け CD19 CAR-T の PoC が Myositis / SLE / SSc で明確化し、さらに Myositis では registrational cohort から 2027年BLA提出を狙う段階に入っているため、「②寄りの③」から、Myositisについては一部「registrational / pre-BLA寄り」へ進みつつある銘柄と捉えやすい状況です。
一方で、自己免疫CAR-Tは有効性だけでなく、前処置、外来投与、製造コスト、スケール、長期安全性が商業化のボトルネックになります。そのため、専門バイオファンドが見るポイントは、単なるP1/2の反応率ではなく、2026年の no-preconditioning data、Cellares製造データ、Myositis registrational cohort の進捗、そして資金調達リスクのバランスになると考えられます。
EULAR 2025：Myositis / SLE / SSc データ更新
MyositisでTIS response、SLE / LNでSLEDAI-2K低下、SScでmRSS改善を示し、rese-celの自己免疫横断PoCを補強。
ACR Convergence 2025：RESET-Myositis™ 詳細データ
DM / ASyS コホートの反応、免疫抑制薬フリー寛解、安全性、外来投与可能性をアップデート。
DM / ASyS registrational cohort 登録
17例、16週時点のTIS responseを主要評価。成功すれば2027年のBLA提出を支える最重要試験。
Cellares製造 rese-cel 初期データ
自動化Cell Shuttleで製造されたrese-celの初期臨床・translational dataを発表予定。GMP readiness、物流、品質、スケール性が焦点。
SSc registrational design 発表予定
SScでの将来pivotal cohort設計、主要評価項目、患者選定、自然歴比較の考え方が焦点。
No-preconditioning rese-cel データ更新
RESET-PVおよびRESET-SLEで、前処置なし投与の初期活性、安全性、durability dataを順次更新予定。
Cellares製造 rese-cel 長期データ
自動化製造品を投与された患者の長期臨床データを確認し、商業供給・低コスト製造の実現性を検証。
MyositisでのBLA提出目標
DM / ASyS registrational cohort が成功すれば、rese-cel の最初のBLA提出ラインとして Myositis が中心になる。
Cellares製造 rese-cel の初期臨床・translational data、SSc registrational design の発表、no-preconditioning SLE / PV データ更新。
前処置なしrese-celのdurability data、Cellares製造品の長期データ、DM / ASyS registrational cohort の登録進捗。
MyositisでのBLA提出、SLE / LN / SSc のpivotal cohort進展、自己免疫CAR-Tの商業化・製造スケール実証。