承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Tralesinidase alfa（TA-ERT：rhNAGLU）— MPS IIIB 向け中枢送達型ERT。2025年Q4にFDA BTD取得、2026年Q1–Q2にBLA申請計画。
補足：tildacerfont（CRF1拮抗）— MDD（HPA不全サブタイプ）でP2進行中（HMNCと共同）。CAH/PCOSは2024年末に縮小・停止。
主要臨床成績
2025年Q4
TA-ERT：FDA BTD（画期的治療薬）取得
2026年Q1–Q2
TA-ERT：BLA申請（加速承認を視野）
2025年Q3
tildacerfont（MDD）：P2 初回投与完了
2026年Q1–Q2
tildacerfont（MDD）：P2 トップライン
臨床試験パイプライン
Phase 2/3（統合）→ BLA準備
Tralesinidase alfa（TA-ERT：MPS IIIB）
対象：MPS IIIB（サンフィリッポ症候群B型）
作用：中枢志向の酵素補充療法（rhNAGLU）
進捗：長期統合データで一貫した有効性・安全性シグナル
規制：2025年Q4 BTD取得、2026年Q1–Q2 BLA申請予定
出自：BMN-250 → AX-250（Allievex）→ 2025年4月 Spruceが取得
Phase 2 進行中
tildacerfont（MDD：HPA不全サブタイプ）
対象：大うつ病性障害（生物学的サブタイプ選択）
作用：CRF1 拮抗（HPA軸調整）
設計：P2「TAMARIND」：400mg BID vs PBO、HMNCと共同
進捗：2025年Q3 初回投与完了、登録継続
読出し：2026年Q1–Q2 トップライン
プログラム縮小 / 停止
tildacerfont（CAH/PCOS：参考）
対象：先天性副腎過形成（成人 203/204）ほか
備考：成人CAH P2b未達などを受け、2024年Q4に縮小・停止。リソースをTA-ERTとMDDへ集中。
今後：再開予定なし（現時点）
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Tralesinidase alfa（TA-ERT：rhNAGLU） | MPS IIIB | Phase 2/3 統合 → BLA準備 | BTD取得（2025年Q4）／加速承認視野 | 中枢送達ERTのAESI（髄腔内/髄膜刺激徴候等）を継続監視 | 投与設計は既存試験継承、長期投与で機能維持を評価 | 希少疾患（超希少） | 未充足大。BLA審査でのバイオマーカー妥当性が焦点 |
| tildacerfont（CRF1拮抗） | MDD（HPA不全サブタイプ） | Phase 2 | 生物学的サブタイプ選択のP2（TAMARIND） | 中枢系イベント・肝酵素・代謝関連を監視 | 経口単剤（BID）。将来は標準抗うつ薬との併用最適化余地 | 大：精神科（選択集団） | 患者選択が鍵。トップライン（2026年Q1–Q2）で再評価 |
| tildacerfont（参考：CAH/PCOS） | 成人CAH / PCOS | 縮小・停止（2024年Q4） | — | — | — | 希少内分泌 | 資源配分をTA-ERT/MDDへ集中 |
ポイント
- 規制面の前進：TA-ERTがBTDを獲得し、2026年Q1–Q2のBLA申請を明確化。
- 開発集中：CAHを縮小し、希少中枢疾患（MPS IIIB）とプレシジョン精神科（MDD）に注力。
- 外部連携：tildacerfontのHMNC共同で患者選択（HPA軸）を活用し、成功確率の最適化を狙う。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
tildacerfont（MDD）P2 初回投与
「TAMARIND」で初回投与を完了。以降、登録・追跡を継続。
完了：2025年Q4
TA-ERT：FDA BTD 取得
長期統合データを背景に、MPS IIIBで画期的治療薬指定を獲得。
2026年Q1–Q2
TA-ERT：BLA 申請
加速承認スキームを視野に、米国でBLA提出を計画。
2026年Q1–Q2
tildacerfont（MDD）P2 トップライン
生物学的サブタイプ選択の有効性検証データを読出し予定。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
TA-ERT BTDの詳細開示（審査面の支援内容）／MDD 登録進捗
TA-ERT BTDの詳細開示（審査面の支援内容）／MDD 登録進捗
中期（2026年Q1–Q2）
TA-ERT BLA提出、tildacerfont P2 トップライン
TA-ERT BLA提出、tildacerfont P2 トップライン
長期（2026年〜）
TA-ERT 審査進捗・承認可否、MDD 後期試験デザイン確定
TA-ERT 審査進捗・承認可否、MDD 後期試験デザイン確定