GH Research PLC (GHRS) は、精神疾患・神経疾患の治療を変革することを目的にした、臨床ステージのバイオ医薬品企業です。主に、5‑MeO‑DMT（メブフォテニン）を活用した治療候補（製剤技術）を複数開発中です。
開発中の中核製品「GH001（吸入型5‑MeO‑DMT）」をはじめとして、トリートメント抵抗性うつ病（TRD）、双極性II型うつエピソード（BDII）、産後うつ（PPD）など、難治の抑うつ症に着目した開発プログラムが進行中です。
GHRS の現状
「GH001」の臨床保留について、FDAと協議継続中。GHRS は、2026年にグローバルpivotal開始を明言。米国外は各国規制下で進め得ます（米国用には解除後に合流）。
今後の進行、超前倒し・うまく行った場合でも、pivotal開始＝2026年 → 読出し・安全性データ積み上げ → NDAドラフトまで考えると、“早くても2027年後半” が限界ライン。
現実的なベースケースは、2028年以降の方が妥当です（2本の十分かつ適切な試験、曝露安全性データ、製造CMC、米国IND事情を踏まえると）。
※“外国データのみ” でもFDAは受理可能ですが、厳格なGCP要件を満たし、全体証拠の一貫性が必要。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：GH001（吸入型メブフォテニン）— TRD を対象。
補足：GH002（静注型メブフォテニン）も前臨床/初期臨床から IND 提出準備中。
p<0.0001
対象：治療抵抗性うつ病（TRD）
投与：吸入型メブフォテニン（用量最適化レジメン）
解析：寛解維持と安全性の継続評価
対象：健常/初期臨床
所見：安全性および迅速な精神作用を確認
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| GH001（吸入型メブフォテニン） | 治療抵抗性うつ病（TRD） | Phase 2b | 2023年にFDAよりclinical hold。 プロトコール最適化・追加要件と当局対話を継続 |
急性の精神症状（不安・解離・パニック）、 血圧・心拍上昇など循環器変動、悪心/頭痛、 希少な過敏反応。自殺念慮の系統的モニタ |
吸入による単回〜少回投与（監視下）。 併用注意：MAOI/SSRI等セロトニン作動薬はプロトコールに準拠 |
大：MDD領域のサブセット（既治療難治群） | 主要評価（MADRS）達成：Day 8差 −15.5（p<0.0001）。 重篤な安全性懸念は現時点で報告なし。 |
| GH001 オープンラベル延長（OLE） | TRD（寛解維持・安全性追跡） | 継続解析 | オープンラベル延長で長期曝露と維持効果を評価 | 上記AESIを長期でモニタ（精神症状・循環器・過敏反応）。 自殺関連事象の継続監視 |
必要時に追加投与（施設監視下）。 維持間隔や基礎薬の調整は症状に応じ最適化 |
大：既存TRD患者層の長期管理 | 6か月寛解率73%。自殺関連/重篤事象なし（報告範囲内）。 長期データがP3/BLA設計の根拠に。 |
| GH002（静注メブフォテニン） | 健常/初期臨床 | Phase 1 | FIH（SAD/MAD）設計。 INDを2025年Q4提出予定 |
急性の精神症状、循環器変動、悪心/頭痛、 注入関連反応。自殺念慮・行動の早期スクリーニング |
静注の単回/短時間投与で急速発現を確認。 GH001と同様のPKプロファイルを想定／併用注意は同上 |
ライン拡張候補（適応拡大余地） | 安全性と迅速な精神作用を確認。 GH001とのPK整合性がプラットフォーム価値を補強。 |
2023年9月に FDA から受けた臨床保留（Clinical Hold）がまだ解除されておらず、保留トピックは残り1つとなりました。FDA は、先に発表したラットにおける呼吸器組織学的所見に関する追加データまたは更なる正当な理由の提出を求めています。
この臨床保留がクリアされると、GHRS の株価の重しが取れると思います。
GH001 P2b 主要達成 / OLE 73%
主要評価項目（MADRS）達成。OLE 6か月で寛解維持 73% を確認。
FDA 対応（IND 残件） & EOP2 準備
ラット肺のヒストロジー所見（種特異的）への対応。P3 プロトコール設計・サイト準備。
GH002 IND 提出
静注製剤 GH002 の IND 提出でポートフォリオ拡張。
GH001 グローバル ピボタル試験（P3）開始
EOP2 を経て、国際的な確証試験を開始予定。
申請（NDA / Accelerated Approval の選択肢）
ピボタル成功を前提に申請フェーズへ。
FDA IND 残件の解消、EOP2 資料整備、KOL/CRO 選定・サイト準備
GH002 IND 提出・受理、P3 デザイン確定と開始準備
GH001 ピボタル開始 → 中間解析 → 申請（BLA/AA）