GERN の近況
Q2’25売上：「RYTELO」の売上$49.0M、前四半期比+24%と公式に開示。需要（新規導入）が+17%に改善、販促人員20%増も完了と説明。
EU承認と展開：2025年3月にEU承認。2026年に一部EUでの上市準備を進めると会社は述べています。
MF（IMpactMF）P3のタイムライン：登録95%超、2025年末に登録完了見込み。OSの中間解析はH2’26、最終解析はH2’28予定
MFでの有効性根拠（P2）：IMbark 9.4mg/kg群でOS中央値29.9か月。JAK阻害薬不応集団のRWD/BAT（実臨床対照）~12–16か月より良好という解析が複数提示されています。ただし非ランダム化比較の限界に留意。
どこが強く、どこが弱い？評価点
・強み
– Q2の実績（$49M、QoQ+24%）と需要の実増は明確。ストーリーが“完全に死んでいない”ことは数字が示す。
– MFのオッズ：P2/外部比較のOSシグナルは一貫。P3の主要評価項目がOSで、H2’26中間という見通しも投資上の“待てる”材料。
– 知財/独占：2037/2038のシナリオが“会社想定のベース”。「2031年で終わる」だけを拠り所にしたベア説は単純化が過ぎる。
・弱み
– ボラタイルな四半期：導入の山谷（大型施設→中小）や骨髄抑制（好中球・血小板）に起因する治療中断・減量が実需のノイズに。（FDA承認記事・PIでも血液毒性が主要AE）
– 価格とアクセス：WACは高額。ペイヤーの事前認可やステップ療法の影響で1/2Lの広がりは時間差が出やすい。
– MFは“勝てば天国、負ければ…”：OSエンドポイントは時間もイベント数も左右されやすく、中間データの解釈も難しい。
承認済み製品：あり（上市済み）
主力候補：RYTELO®／imetelstat（テロメラーゼ阻害オリゴ：点滴）— 低～中間-1 リスクMDSにおける輸血依存性貧血（ESA不応/不適合）。
補足：米国（2024/06 承認）／EU（2025年 承認）。MF（再発/難治）では継続開発中。
対象：成人の低～中間-1 リスクMDS（non-del(5q)含む）、ESA不応/不適合で8週にRBC≥4単位輸血が必要
投与：静注 q4w（US ラベル）
対象：JAK阻害剤 再発/難治 の中～高リスク骨髄線維症
投与：静注（プロトコール規定）
対象：初発MF領域（ruxolitinib 併用等の探索）
所見：症状・脾容積・生物学的指標の改善シグナルを評価
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RYTELO® / imetelstat | LR-MDS（輸血依存性貧血） | Approved（US/EU） | US：成人 LR-MDS の RBC輸血依存（ESA不応/不適合） EU：very low/low/intermediate-risk のTD-MDS（non-del5q含む） |
好中球減少・血小板減少、肝酵素上昇、感染 | 静注 q4w（US ラベル）／RWE・市販後要件を遂行 | 希少だが明確なアンメット。 実臨床での広がりに期待 |
四半期売上の伸長と施設拡大が指標。 アクセス整備と安全性管理が継続論点。 |
| imetelstat（R/R MF） | JAK阻害剤 R/R のMF | Phase 3（IMpactMF） | 無作為化／対照：BAT／主要：OS／登録完了 2025年Q4 目標 | 骨髄抑制（好中球・血小板）、肝機能、感染 | 静注（プロトコール）／症状・脾縮小等も副次 | 中～高リスクMFで潜在市場 | OS中間（H2 2026）で方向性判定。 安全性とベネフィットのバランスが鍵。 |
- 商用軌道：RYTELO は Q/Qで需要・施設が拡大。販売・MSL 体制を増強し採用を促進。
- MFピボタル：IMpactMF は2025年Q4 登録完了見込み、H2 2026 中間OS、H2 2028 最終OS を想定。
- EU展開：2026年にかけて段階的な国別ローンチ準備を進行。
- 資金・収益性：手元資金と米国売上で当面の運転資金を賄える見通し（会社見解）。
RYTELO 商用拡大（米）／EU 承認取得
Q2 売上 $49.0M、注文施設 >1,000。EUは2025年に承認、国別ローンチ準備へ。
IMpactMF 登録完了見込み
約320例の登録完遂を目標に運用最終化。
IMpactMF 中間OS解析
全生存期間（約35%イベント）で初回の主要解析。
EU 国別ローンチ
価格・償還プロセスを経て販売開始国を順次拡大。
IMpactMF 最終OS解析
約50%イベントで最終解析・規制戦略の最終化へ。
IMpactMF 登録完了／米国での RYTELO 採用拡大とアクセス整備
IMpactMF 中間OS（H2）、EU 国別ローンチ開始
IMpactMF 最終OS → 規制・商用戦略の最終化