承認済み製品 / 現状
承認済み製品：あり（子会社ポートフォリオによる商業展開）
主力：Journey Medical の Emrosi™（酒さの炎症性病変；40mgミノサイクリンER）— 2024年11月 FDA承認 → 2025年4月 本格発売。Q2’25の連結売上 $16.4M のうち $15.0M を皮膚科製品が構成。
補足：希少疾患 CUTX-101（銅ヒスチジン；メンケス病） は 優先審査中に2025/10/1 CRL（主に製造施設指摘）— Sentynl（Zydus子会社）と是正→再申請方針。承認時に PRV 付与見込み（Cyprium保有）。
主要臨床成績
2025年Q2
連結売上 $16.4M／連結現金 $74.4M（決算開示）
2025年Q3
MB-101（IL13Rα2 CAR-T）に FDA ODD 付与（悪性神経膠腫）
2025/10/1
CUTX-101：CRL 受領（製造是正→再申請へ）
2025年Q3–Q4
Emrosi™：フォーミュラリ拡大・処方KPI更新（四半期）
臨床試験パイプライン
NDA（CRL対応中）
CUTX-101（銅ヒスチジン；メンケス病）
対象：先天性銅代謝異常（メンケス病）
作用：銅補充療法（静注）
進捗：優先審査→2025/10/1 CRL。製造施設の観察事項是正→再申請準備
レギュラトリー：承認時は PRV 付与見込み（Cyprium保有）
次読出し：再申請方式（Class1/2）・審査スケジュールの開示
Phase 1
MB-101（±MB-108, 悪性神経膠腫）
対象：再発/難治性 悪性神経膠腫
作用：IL13Rα2 標的 CAR-T（±溶瘍ウイルス MB-108 併用）
進捗：2025年Q3 ODD 取得。併用の投与順序・間隔など運営設計を最適化
着目：反応持続・安全性のバランス／併用でのTME“ホット化”指標
次読出し：初期臨床/前臨床アップデート（学会・IR）
市販後（RWE/アクセス）
Emrosi™（酒さ）
対象：酒さの炎症性病変
作用：ミノサイクリン ER 40mg（経口）
進捗：2024/11 承認→2025/4 発売。カバレッジ 1億人超へ拡大
運用：フォーミュラリ改善・継続率向上の施策を継続
KPI：処方増／再処方／アクセス改善の四半期開示
市販後RWEと償還最適化が売上曲線の鍵
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CUTX-101（銅ヒスチジン） | メンケス病 | NDA（CRL対応） | 優先審査→2025/10/1 CRL（製造施設指摘）。是正→再申請予定 | 製造・品質是正（臨床上の重大懸念は示されず） | 静注。早期介入と継続投与の現実解を提示 | 小：超希少だが高未充足 | PRV付与見込み（承認時）— モネタイズ余地が大 |
| MB-101（±MB-108） | 悪性神経膠腫 | Phase 1 | ODD取得済（2025年Q3） | 神経毒性・サイトカイン関連事象の監視 | 局所/反復投与最適化。溶瘍ウイルス併用でTME改変 | 中：高未充足・差別化余地 | 併用最適化と反応持続データが再評価の鍵 |
| Emrosi™（ミノサイクリンER40mg） | 酒さの炎症性病変 | 承認済（市販後） | — | 抗菌薬関連AESI（GI/皮疹 等）を市販後監視 | 経口単剤。実臨床での継続率・スイッチ理由の可視化 | 中：皮膚科フランチャイズ | フォーミュラリ改善とRWEが売上の角度を規定 |
ポイント
- ポートフォリオ経営：自社＋子会社（設立子会社含む）で「希少疾患×腫瘍×皮膚科」を分散。
- 規制イベント：CUTX-101 は製造是正後の再申請とPRV獲得が財務レバレッジ。
- 臨床前進：MB-101（±MB-108）の併用最適化と初期データ更新。
- 商業KPI：Emrosi™ の処方増/継続率/アクセスで皮膚科収益を牽引。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
Q2’25 決算・ポートフォリオ更新
連結売上 $16.4M／連結現金 $74.4M。Emrosi™ のカバレッジ拡大、資産モネタイズを進捗。
完了：2025年Q3
MB-101 に ODD 付与
悪性神経膠腫で FDA オーファンドラッグ指定。併用設計の最適化へ。
完了：2025年Q4
CUTX-101：CRL 受領（10/1）
製造施設に関する指摘。是正計画の策定と再申請準備を進行。
2025年Q4–2026年Q2
CUTX-101：再申請（予定）→ 審査開始
Class 1/2 に応じたレビュー期間で審査進行。承認時に PRV 取得見込み。
2026年Q1〜
Emrosi™：市販後RWE／アクセス最適化
処方トレンド・継続率・フォーミュラリの改善度合いを四半期で更新。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
Emrosi™ のフォーミュラリ拡大／処方KPI、CUTX-101 の是正計画開示、MB-101 の運営アップデート
Emrosi™ のフォーミュラリ拡大／処方KPI、CUTX-101 の是正計画開示、MB-101 の運営アップデート
中期（2026年Q1–Q2）
CUTX-101 再申請の受理・審査進捗、Emrosi™ のRWE初期解析
CUTX-101 再申請の受理・審査進捗、Emrosi™ のRWE初期解析
長期（2026年〜）
CUTX-101 承認時の PRVモネタイズ、MB-101（±MB-108）初期有効性の可視化
CUTX-101 承認時の PRVモネタイズ、MB-101（±MB-108）初期有効性の可視化