承認済み製品 / 現状
承認済み製品：LUMRYZ®（sodium oxybate 徐放 / FT218）
適応：ナルコレプシーに伴う過度の昼間の眠気（EDS）およびカタプレキシー。米国で商用化済み（成人→7歳以上まで拡大）。
特長：就寝時1回投与の徐放設計（夜間追加内服不要）。P3 REST-ONで主要評価項目を達成、実臨床KPIと学会発表を継続。
主要臨床成績
Q2 2025
売上 $68.1M / 患者数 3,100名（IR開示）
Q4 2025
World Sleep 等で LUMRYZ 追加データ提示 目安
Q4 2025
IH試験（REVITALYZ） 登録完了目標（約150例）
2026
IH P3 トップライン（陽性なら sNDA へ）
臨床試験パイプライン
Commercial
LUMRYZ®（ナルコレプシー：EDS/カタプレキシー）
対象：成人および小児（7歳以上）ナルコレプシー
作用：就寝時1回投与の sodium oxybate 徐放（経口懸濁）
根拠試験：P3 REST-ON：EDSほか主要項目を達成
実臨床：継続率・切替率・在庫回転などKPIを四半期更新
次読出し：Q4 2025 学会・解析アップデート
Phase 3
LUMRYZ（FT218）— 特発性過眠症（IH）
対象：成人IH
作用：就寝時1回投与の sodium oxybate 徐放
デザイン：二重盲検・ランダム化離脱、目標約150例、ODD取得
進捗：Q4 2025 登録完了目標
次読出し：2026 トップライン → 良好なら sNDA 構想
Preclinical / Early
Valiloxybate（ソルトフリー就寝時オキシベート）
対象：睡眠医療領域（適応TBD）
作用：塩分を含まない一次就寝投与設計（ライフサイクル後継/拡張）
進捗：グローバルライセンスをQ3 2025 に締結
初期計画：非臨床→初期PoC/IND計画の開示待ち
“塩負荷”課題の解決を狙う新世代候補
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| LUMRYZ®（FT218, sodium oxybate 徐放） | ナルコレプシー（EDS/カタプレキシー） | Commercial | P3 REST-ON（RDBPC）→ 承認 | クラス注意：中枢抑制、睡眠関連有害事象、悪用防止管理 | 就寝時1回内服。IR製剤からの切替戦略/Rx継続率が鍵 | 中〜大：既存市場の切替＋新規診断で拡大余地 | “夜中に起きない”利便性で差別化。売上・患者数KPIを四半期更新 |
| LUMRYZ（FT218）— IH | 特発性過眠症（成人） | Phase 3 | 二重盲検・ランダム化離脱、ODD | 上記クラス注意を踏襲。日中過眠/機能指標の変化をモニター | 就寝時1回でアドヒアランス優位を検証 | 中：未充足高。承認なら新規領域の創出 | Q4 2025 登録完了 → 2026 トップライン |
| Valiloxybate（ソルトフリー oxybate） | 睡眠医療領域（TBD） | Preclinical / Early | 非臨床→初期PoC/IND計画策定 | 長期安全性（心腎負荷低減）に着目 | 就寝時1回の継承＋塩分フリーで差別化 | 中：ライフサイクル/後継技術 | Q3 2025 ライセンス締結。計画開示が次の焦点 |
ポイント
- 商用基盤：LUMRYZ の就寝時1回投与で利便性を前面に、Q2 2025時点で患者数3,100名・売上$68.1M。
- 成長ドライバー：IHのPhase 3（REVITALYZ）と小児適応拡大後の処方拡大、学会でのRWE提示。
- 次世代：Valiloxybate（塩分フリー）でクラス課題に対応、ライフサイクルを強化。
ファンドのポジション
ロイヤルティ・ファイナンス枠での出資例があり、商用売上に連動したキャッシュ創出が評価軸。エクイティ×ロイヤルティの併用により、イベントボラを平準化しつつ成長性を確保する構図。
開発ロードマップ
完了：Q2 2025
LUMRYZ 商用KPI更新
売上$68.1M・患者数3,100名を開示。ガイダンスを上方修正。
完了：Q3 2025
Valiloxybate ライセンス取得
“塩分なし・就寝時1回”の次世代候補を獲得（非臨床→初期PoC計画へ）。
Q4 2025
REVITALYZ（IH） 登録完了目標
約150例の組入れを完了見込み。解析準備へ移行。
Q4 2025
LUMRYZ 追加データ（学会）
World Sleep ほかでRWE/サブ解析を発表予定。
2026
REVITALYZ トップライン → sNDA 検討
陽性なら適応拡大の申請準備へ。商用面では販路・償還最適化を継続。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
LUMRYZ の追加データ提示、IH 登録完了、四半期ごとの患者数/売上KPI更新
LUMRYZ の追加データ提示、IH 登録完了、四半期ごとの患者数/売上KPI更新
中期（2026）
IH P3 トップライン（ランダム化離脱デザイン）→ sNDA 可否、LUMRYZ 商用最適化の進捗
IH P3 トップライン（ランダム化離脱デザイン）→ sNDA 可否、LUMRYZ 商用最適化の進捗
長期（2026以降）
Valiloxybate の初期PoC/IND方針の開示 → 臨床入り
Valiloxybate の初期PoC/IND方針の開示 → 臨床入り