承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ALTO-101（CIAS：統合失調症関連認知機能障害）— 精密精神医療（バイオマーカー選択）による POC 試験が最前線。
補足：ALTO-300（MDD：大うつ病、P2b）、ALTO-100（双極性うつ補助、P2b）、ALTO-203（覚醒/認知、P2 POC）、ALTO-207（TRD、P2b 準備）を進行。
対象：統合失調症関連認知機能障害
作用：脳由来バイオマーカーで被験者選定する精密精神医療アプローチ
対象：大うつ病（単剤/補助の最適化は試験ごとに定義）
作用：バイオマーカー選択によるレスポンダー集団の特定
対象：双極性うつ（既存治療への補助）
作用：神経可塑性の増強を志向する経口薬＋BM選択
対象：覚醒/認知の低下を伴う適応（適応選定を最終化中）
作用：非刺激薬としての覚醒・認知改善（θ/β比でtarget engagementと反応予測を確認）
対象：抗うつ薬不応の TRD
作用：ドパミン作動薬の併用設計（導入資産、PAX-D相当の強い効果を背景）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ALTO-101 | CIAS（統合失調症関連認知機能障害） | Phase 2 POC | Fast Track（2025/10/03）。BM選択型 P2、theta ITCを主要評価に採用 | 中枢系イベント（傾眠・頭痛等）をモニター | 経口単剤。認知指標＋機能アウトカムの改善を狙う | 中：未充足大（有効薬乏しい） | BM一貫性の裏付け強化。 読出し：Q4 2025 |
| ALTO-300 | MDD（大うつ病） | Phase 2b | 中間解析で継続＋BM陽性を~200例に拡大 | 自殺念慮/賦活化/睡眠関連などを監視 | 経口単剤/補助最適化。早期応答と持続性を評価 | 大：MDD主流市場 | 精密精神医療で差別化。 TL：mid-2026 |
| ALTO-100 | 双極性うつ（補助療法） | Phase 2b | 補助療法 P2b。盲検PKで96% PK陽性 | 賦活化/躁転、体重・代謝を監視 | 既存治療へ追加。症状・機能の双方を評価 | 中：有効薬限られる | BM＋PK管理でリスク低減。 TL：H2 2026 |
| ALTO-203 | 覚醒/認知低下（適応選定中） | Phase 2 POC | PD/バイオマーカー駆動 P2（θ/β比でTE＋反応予測を確認） | 不眠/心血管/依存性の懸念は低い設計を想定 | 非刺激薬・経口。日中覚醒と認知を改善 | 中：適応次第で拡大 | PD陽性で次試験設計へ。 設計更新を随時 |
| ALTO-207 | TRD（治療抵抗性うつ） | Phase 2b 準備 | potentially pivotal想定（FDA協議済） | 賦活化/精神運動不穏を監視 | ドパミン作動薬併用。BMでレスポンダー選択 | 大：高未充足のTRD | P2b開始：mid-2026／2027早期にP3開始方針 |
- 精密精神医療：EEG・行動課題・ウェアラブル等の脳由来バイオマーカーでレスポンダーを事前選別、試験感度と成功確率を高める設計。
- 分散ポートフォリオ：認知（CIAS/203）と気分障害（MDD/BPD/TRD）に跨るレイト段階群（P2b中心）で価値の層を形成。
- 財務余力：会社見通しで2028年までのランウェイ（複数トップラインを通過可能）。
Perceptive Advisors が筆頭投資家としてコミット：
2025年10月20日に実施の $50M パイプド・ファイナンス（私募増資）を主導。調達資金は ALTO-207（TRD） の開発加速（P2b立ち上げ→早期 P3準備）に充当予定。
Perceptive の大量保有（13G）：
2025年10月10日提出の Schedule 13G で1,989,393株（7.3%） を開示。四半期末発行済株式数 27,076,629 株に基づく比率。
BlackRock の保有推移：
2025年7月16日付 13G/A で561,363株（2.1%） を開示（2024年11月時点の 1,445,734 株から減少）。
資本政策の整理：
私募増資実施に先立ち、2025年10月末付で ATMプログラムを終了（下期はATM未使用）。希薄化手段の明確化と開発資金の一括確保を示唆。
資金余力のアップデート：
Q2’25時点の $148.1M に私募資金を加え、2028年 までのランウェイ見通しを再確認。
ALTO-203 POC：PD/BM確立
覚醒・認知の薬力学効果と患者選択バイオマーカー（EEG高θ/β比）を特定、次試験設計へ活用。
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン
Fast Track取得後の初読出し。認知・機能アウトカムでの分離に注目。
ALTO-300 P2b トップライン / ALTO-207 P2b 開始
MDD主要読出し（中間解析でBM陽性を拡大）と、TRDでのpotentially pivotal設計のP2bを開始（FDA協議を反映）。
ALTO-100（双極性うつ補助）P2b トップライン
補助療法での実用性（有効性×安全性）を評価し、次段階を判断。
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン（Fast Track背景）、ALTO-203 の設計更新・次試験の方針公表
ALTO-300 P2b トップライン、ALTO-207（TRD）P2b開始（potentially pivotal想定）
ALTO-100 P2b トップライン → 次段階方針、ALTO-207のP3早期2027開始方針（規制整合次第）