承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：latozinemab（AL001）— 遺伝性 FTD（GRN 変異）を対象。
補足：AL101（GSK4527226, 抗Sortilin 抗体）— 早期アルツハイマー病（AD）で P2 進行中。
主要臨床成績
Q4 2025
AL001（INFRONT-3）
トップライン予定
トップライン予定
Q2 2025
AL101（PROGRESS-AD）
登録完了
登録完了
2026
AL101 初期有効性解析の想定
PGRN
PGRN 経路へ経営資源集中
臨床試験パイプライン
Phase 3
latozinemab（AL001）／FTD-GRN
対象：遺伝性前頭側頭型認知症（GRN 変異）
試験：INFRONT-3（確証, 無作為化, 二重盲検）
主要評価：疾患進行抑制（機能・臨床複合）
進捗：読出し Q4 2025 予定
作用機序：PGRN 経路の回復
Phase 2
AL101（GSK4527226）／早期AD
対象：早期アルツハイマー病
試験：PROGRESS-AD（無作為化, 盲検, P2）
主要評価：PGRN 上昇に基づく臨床・バイオ標識
進捗：Q2 2025 登録完了 → 解析中
次ステップ：2026 初期有効性の可視化想定
参考
AL002（TREM2）
状況：P2 主要未達により開発終了。パイプラインは PGRN 軸へ集中。
教訓：適応・経路の再優先付けを実施
反映：AL001/AL101 の推進強化
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| latozinemab（AL001） | 遺伝性 FTD（GRN 変異） | Phase 3 | — | 希少：FTD-GRN の遺伝性サブセット | 確証試験 INFRONT-3 が進行中。 トップラインは Q4 2025 予定。 |
| AL101（GSK4527226） | 早期アルツハイマー病 | Phase 2 | — | 大：AD の疾患修飾候補 | Q2 2025 登録完了。 2026 に初期有効性解析の想定。 |
ポイント
最重要イベントは AL001（INFRONT-3）Q4 2025 トップライン。結果が良好なら申請スキーム協議へ進み得ます。
一方、AL101（PROGRESS-AD）は Q2 2025 に登録完了済みで、2026 の初期有効性データが次の分岐点。
AL002（TREM2）は P2 主要未達で終了しており、現在は PGRN 経路（AL001/AL101）へ集中しています。
開発ロードマップ
Q2 2025
AL101（PROGRESS-AD）登録完了
盲検下フォロー〜解析フェーズへ移行。
Q4 2025
AL001（INFRONT-3）トップライン
有効性・安全性の一貫性が出れば当局協議・提出計画を具体化。
2026
AL101 初期有効性の可視化
結果に応じて拡大型/登録試験デザインを確定。
ポスト-2026
AL001 申請準備／AL101 P3 移行是非判断
INFRONT-3 が良好なら BLA 準備、AL101 は疾患修飾の示唆次第で P3 へ。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年）
AL001（INFRONT-3）トップライン（Q4 2025）
AL001（INFRONT-3）トップライン（Q4 2025）
中期（2026年）
AL101（PROGRESS-AD）初期有効性解析 → 拡大型/登録試験設計
AL101（PROGRESS-AD）初期有効性解析 → 拡大型/登録試験設計
長期（ポスト-2026）
AL001：申請準備／AL101：P3 開始の是非判断
AL001：申請準備／AL101：P3 開始の是非判断