現在、FDA が承認している MASH/NASH 薬は Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）の経口 THR-β 作動薬「Rezdiffra（resmetirom）」のみです。
2024年3月14日に FDA が加速承認（Accelerated Approval）を付与し、対象は非肝硬変の MASH（中等度～高度線維化：F2–F3）。承認は生検ヒストロジーに基づくサロゲートで与えられており、最終有効性を検証する 54 か月のアウトカム試験が現在も進行中です。
上市後の売上は力強く立ち上がっており、四半期ごとの純売上は次のとおりです:
– 2024Q2：$14.6M（発売開始は 2024年4月）
– 2024Q3：$62.2M（※2024通期 $180.1M − Q2 $14.6M − Q4 $103.3M から算出）
– 2024Q4：$103.3M
– 2025Q1：$137.3M
– 2025Q2：$212.8M
この結果、2024年通期 $180.1M、2025年上期合計 $350.1M（Q1+Q2）と、四半期ごとに連続加速しています。伸長の背景として、
（1）保険カバレッジの拡大
発売初期の 2024Q2 時点で民間保険の50%超をカバー、かつ生検要件は 5% 未満という運用と、
（2）患者数の着実な増加
2025Q1 時点で 1.7 万人超、2025Q2 時点で 2.3 万人超が Rezdiffra を処方中という需給面の追い風が確認できます。
売上のモメンタムも顕著で、2024Q4 → 2025Q1 が +33%、2025Q1 → Q2 が +55%の増加。専門薬局ネットワークを通じた供給体制、臨床ガイドラインでの位置づけ、そして適応患者の受診・診断フローの整備が、普及の初期ボトルネックを早期に緩和したことが寄与しています。
要するに、現時点の MASH 市場は「Rezdiffra」の独走であり、規制（加速承認）・保険（カバレッジ）・需給（患者数増）の三拍子が揃って、上市後わずか数四半期で年率ベース 7～8 億ドル級のランレートをうかがう水準まで立ち上がっている、というのが足元の全体像です。
MASH 領域、FDA の “追い風”
2025年に入り、MASH 領域は FDA の “追い風” がはっきり可視化されました。主な根拠はこの3点です。
・Novo Nordisk「Wegovy（セマグルチド）」の MASH 適応が8月15日に米国で承認（加速承認）。F2–F3の成人MASHを対象に、72週時点の生検所見に基づく主要評価で有効性を示した扱いです。既存の肥満薬クラスが MASH で初の承認を得たインパクトは大きい。
・“合理的に臨床便益を予測しうる代替指標（RLSE）” を MASH で受け入れるという FDA の発表（8月27日）。最終アウトカム（全死因・肝関連事象）に結びつくことを前提に、開発上のハードル設計が具体化しました。
・FDA の “代替エンドポイント一覧” の更新（8月29日）。MASH 領域での適用可能なサロゲートの整理が進み、非侵襲バイオマーカーの活用（生検依存からの移行）に関する前向きなシグナルが増えています。
結果として、89bio（FGF21）、Akero (FGF21）、Inventiva (PPAR) のような後期開発群にとって、承認クラス（GLP-1）誕生による “疾患カテゴリの既成化”、エンドポイント設計・同意形成の前進（RLSE/非侵襲指標の受容拡大）、の2点で明確に追い風です。
もちろん最終的には臨床アウトカム（死亡・移植・肝関連事象）での検証が重要ですが、試験設計の実務がやりやすくなった年と言えます。要するに、「今年はFDAが承認実績と規制シグナルの両面で MASH 開発を押し上げた」と言えます。
最近の買収事例
GSK（GSK）は 2025年5月14日に未上場の Boston Pharmaceuticals から FGF21アナログ「efimosfermin alfa」（旧BOS-580）を取得する契約を発表し、7月7日にクロージングを完了。
月1回皮下投与の Phase 3 準備完了（phase III-ready）アセットとして、MASH/SLD の後期開発に即投入できる体制を整えました。
直前の学会（DDW/EASL）では24週でのコラーゲン関連バイオマーカーや肝脂肪指標の改善など、P2データの拡張解析が相次いで提示されています。
Roche（RHHBY）は 2025年9月18日、上場企業 89bio (ETNB) の買収で合意。株主は1株$14.50の現金に加え、最大$6/株のCVR（商業マイルストン連動）を受け取る条件で、総額最大約$35億の取引となります。
Roche はこれにより、FGF21アナログ「pegozafermin」（ENLIGHTEN-Fibrosis / ENLIGHTEN-Cirrhosis など第3相進行中）を自社の心腎代謝ポートフォリオに取り込みました。
こうした動きは2025年に入ってMASH/SLD資産への買収が明確に増勢であることを示します。背景には、**FDAがMASHで“臨床便益を合理的に予測しうる代替指標（RLSE）”の受容を明確化（8月27日）し、代替エンドポイント表を更新（8月29日）**するなど、開発・承認パスの見通しが改善した規制面の追い風があります。結果として、既知メカ（FGF21など）の後期アセットに対するメガファーマの取り込みが一段と加速しています。
MASH 領域のプレイヤー
・89bio「pegozafermin（FGF21アナログ）」
89bio (ETNB) の「pegozafermin（FGF21アナログ）」は、現在第3相 ENLIGHTEN プログラム進行中（F2–F3の線維化や代償性肝硬変を対象）です。2025年9月に大手製薬会社ロシュによる買収されました。
・Akero「efruxifermin（EFX, FGF21アナログ）」
Akero Therapeutics (AKRO) の「FGF21アナログ（efruxifermin, EFX）」も現在第3相「SYNCHRONY」3試験が進行中です。第2b（HARMONY等）や学会発表を経てP3本格化。初回P3の速報は2026上期見込みです。
・Inventiva「lanifibranor（PPARパン作動薬）」
Inventiva (IVA) の「lanifibranor（PPARパン作動薬）」も現在第3相 NATiV3 が2025年上期に組み入れ完了、トップラインは2026年下期見込みです。
・Viking Therapeutics「THR-β作動薬（VK2809）」
Viking Therapeutics (VKTX) のTHR-β作動薬「VK2809」は、第2b VOYAGE で主要/副次評価項目を達成し、有望な生検ヒストロジー結果を提示。次段階（P3）に向け準備中です。
・Sagimet Biosciences「FASN阻害薬（denifanstat）」
Sagimet Biosciences (SGMT) のFASN阻害薬「denifanstat」は、MASH で単剤/併用の開発を継続。2025年に resmetirom との併用KOLイベントや併用PK試験の計画を更新（2H25開始予定）。
・Galectin Therapeutics「ガレクチン-3阻害薬（belapectin）」
Galectin Therapeutics (GALT) 「ガレクチン-3阻害薬（belapectin)」は、代償性MASH肝硬変・門脈圧亢進領域で開発継続（NAVIGATE など）。資金計画や試験アップデートを適宜公表。
・Terns Pharmaceuticals「THR-β作動薬（TERN-501）」
Terns Pharmaceuticals (TERN) 「THR-β作動薬（TERN-501）」は、THR-βは前向きデータを持つ一方、2025年8月にメタボ領域の追加投資を年内で停止し、パートナー探索へ舵切りの方針を発表（状況は変動中）。
・Novo Nordisk「semaglutide（Wegovy）」
Novo Nordisk (NVO)「semaglutide（Wegovy）」は、2025年8月15日に MASH 適応で米FDAが加速承認。F2–F3の成人MASH対象（ESSENCE Part 1ベース）。
・Eli Lilly「tirzepatide」
Eli Lilly (LLY)「tirzepatide」は、第3相相当の臨床で MASH 解消（線維化悪化なし）など良好なデータを複数提示（NEJM 2024 ほか）。開発継続中。
・Altimmune「pemvidutide（GLP-1/グルカゴン）」
Altimmune (ALT)「pemvidutide（GLP-1/グルカゴン）」は、2025年6月にIMPACT P2bポジティブを発表、8月決算でもMASH薬としての差別化可能性に言及。
・Poxel「PXL065（R-ピオグリタゾン：脱水素化体）」
Poxel (POXEL.PA)「PXL065（R-ピオグリタゾン：脱水素化体）」は、DESTINY-1 P2で主要評価達成と説明（会社開示）。ピボタル検証の要否を明記。
・NGM Biopharmaceuticals「aldafermin（FGF19アナログ）」
NGM Biopharmaceuticals (NGM)「aldafermin（FGF19アナログ）」は、代償性NASH肝硬変での試験実施履歴と有効性シグナルの報告（学術）。開発方針は段階的に見直しつつ継続の形。
NGM の買収（非公開化）は、MASH アセット目当てというより、既存大株主（The Column Group）によるバリュエーション是正と事業再編の色が濃いです。いわゆる大手製薬が MASH 目的で買ったケースではありません。
・Hepion Pharmaceuticals「rencofilstat（シクロフィリン阻害薬）」
Hepion Pharmaceuticals (HEPA)「rencofilstat」は、資金制約で P2b ASCEND-NASH の縮小/終了手続きに入ったが、同薬のMASH開発自体は選択肢として維持。
・Can-Fite BioPharma (CANF) — namodenoson（A3AR作動薬）
Can-Fite BioPharma (CANF) 「namodenoson（A3AR作動薬）」は、P2b を掲げて MASH 適応の開発を継続（臨床登録/企業開示）。
MASH 領域薬開発のバイオ企業比較表
| 企業/ティッカー | リード資産（MASH） | 作用機序/クラス | 開発段階 | 規制デザイン | 直近の主要マイルストン |
|---|---|---|---|---|---|
| Madrigal (MDGL) | Rezdiffra（resmetirom） | THR-β作動薬（経口） | FDA承認済（2024/3/14・加速承認） | 加速承認（RLSEサロゲート：生検ヒストロジー）。転帰イベントで最終検証継続 | 初のMASH治療薬として承認。市販後/併用試験進行。 |
| Novo Nordisk (NVO) | semaglutide（Wegovy） | GLP-1受容体作動薬 | FDA承認済（2025/8/15・加速承認） | 加速承認（中等度〜高度線維化のMASH）。最終転帰で検証 | MASH適応が追加承認。適応拡張と併用設計が加速。 |
| Boston Pharmaceuticals（→ GSK） | efimosfermin alfa（旧BOS-580） | FGF21アナログ（月1回SC） | 後期開発入り（Phase 3準備完了／2025/7/7 GSK取得クローズ） | ヒストロジーで加速承認（AA）を志向し、転帰イベント（肝関連事象・死亡）で本承認 | 2025/5/14 GSKが取得合意、2025/7/7取引完了。P3開始準備（試験設計・サイト起動）。 |
| 89bio → Roche (ETNB) | pegozafermin | FGF21アナログ | P3（ENLIGHTEN-Fibrosis/Cirrhosis） | ヒストロジー（MASH解消/線維化改善）でAAを狙い、転帰で本承認 | 2025/9/18 Rocheが最大$3.5Bで買収合意。P3継続。 |
| Akero (AKRO) | efruxifermin（EFX） | FGF21アナログ | P3（SYNCHRONY：Histology/Outcomes/RWE） | まずヒストロジーでAA、本承認は転帰イベント | P3群進行中（登録/運用更新）。 |
| Inventiva (IVA) | lanifibranor | パンPPAR作動薬 | P3（NATiV3） | ヒストロジーでAAを想定、転帰で本承認 | 2025上期に組入れ完了発表、Toplineは2026年後半見込み。 |
| Viking (VKTX) | VK2809 | THR-β作動薬（経口） | P2b完了 → P3準備 | P3はヒストロジーAA設計が基本線 | VOYAGE最終解析で主要/副次達成、P3設計へ。 |
| Sagimet (SGMT) | denifanstat | FASN阻害 | P2b後の次段階計画中 | P3設計（ヒストロジーAA）検討域 | 併用/PKなどの後続計画をアップデート。 |
| Galectin (GALT) | belapectin | ガレクチン-3阻害 | P2b/3（門脈圧・静脈瘤リスク領域） | アウトカム寄り設計（HVPG/静脈瘤イベント） | NAVIGATE解析・学会提示など継続。 |
| Terns (TERN) | TERN-501 | THR-β作動薬（経口） | 開発継続だがパートナー探索へ転換 | ヒストロジーAA設計を下敷きに提携先で再構築見込み | 2025/8にメタボ領域への自社投資縮小を発表。 |
| Altimmune (ALT) | pemvidutide | GLP-1/グルカゴン二重作動 | P2b陽性 | 次段階でヒストロジーAAを視野 | 2025/6 IMPACT P2bポジティブを発表。 |
| Eli Lilly (LLY) | tirzepatide | GIP/GLP-1二重作動薬 | 開発中 | 生検ヒストロジー主体の設計（AA経路を意識）。転帰フォロー | 学術報告でMASH解消シグナル提示、開発継続。 |
| NGM Bio (NGM) | aldafermin（NGM282） | FGF19アナログ | P2/PoCデータ段階 | 設計再考中（適応/線維化ステージの再定義） | 代償性肝硬変などでの指標改善報告。 |
| Hepion (HEPA) | rencofilstat | シクロフィリン阻害 | P2b縮小/終了（資金制約） | 再設計（対象/エンドポイント再定義）へ | 2024〜2025に試験ウィンドダウンを公表。 |
| Can-Fite (CANF) | namodenoson | A3アデノシン受容体作動 | P2b | 小規模P2bでシグナル確認→次段階判断 | 2025上期の事業報告でMASH継続を明記。 |
注: 「規制デザイン」は各社開示とFDAの一般的枠組みに基づく整理です。MASHは生検ヒストロジーによる加速承認（AA）→転帰イベントで本承認という二段構えが基本線になっています。