GH Research PLC (GHRS) は、精神疾患・神経疾患の治療を変革することを目的にした、臨床ステージのバイオ医薬品企業です。主に、5‑MeO‑DMT（メブフォテニン）を活用した治療候補（製剤技術）を複数開発中です。
開発中の中核製品「GH001（吸入型5‑MeO‑DMT）」をはじめとして、トリートメント抵抗性うつ病（TRD）、双極性II型うつエピソード（BDII）、産後うつ（PPD）など、難治の抑うつ症に着目した開発プログラムが進行中です。
GHRS の現状
「GH001」の臨床保留について、FDAと協議継続中。GHRS は、2026年にグローバルpivotal開始を明言。米国外は各国規制下で進め得ます（米国用には解除後に合流）。
今後の進行、超前倒し・うまく行った場合でも、pivotal開始＝2026年 → 読出し・安全性データ積み上げ → NDAドラフトまで考えると、“早くても2027年後半” が限界ライン。
現実的なベースケースは、2028年以降の方が妥当です（2本の十分かつ適切な試験、曝露安全性データ、製造CMC、米国IND事情を踏まえると）。
※“外国データのみ” でもFDAは受理可能ですが、厳格なGCP要件を満たし、全体証拠の一貫性が必要。
主な更新点（反映済み）
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：GH001（吸入型メブフォテニン）— TRD を対象。2026年1月5日、FDAがINDのClinical Holdを解除し、米国での被験者登録が可能に。
補足：GH002（静注型メブフォテニン）は Phase 1（健常）完了。IND提出に向け準備中（会社ガイダンス：2025年Q4提出見込み）。
p<0.0001
平均~4回投与
Clinical Hold 解除
開始目標（FDAと整合）
対象：治療抵抗性うつ病（TRD）
投与：吸入型メブフォテニン（施設内・監視下）
解析：寛解維持と安全性の継続評価（投与回数は比較的少回）
対象：健常（臨床薬理/用量探索）
所見：忍容性良好・超短時間の精神作用を確認（公表範囲）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| GH001（吸入型メブフォテニン） | 治療抵抗性うつ病（TRD） | Phase 2b 完了 → Phase 3 準備 |
2026年1月5日、FDAがINDのClinical Holdを解除（米国での被験者登録が可能に）。 次に、グローバルP3（P2bの設計を再現）についてFDAと整合を図る方針。 |
急性の精神症状（不安・解離・パニック等）、 血圧・心拍上昇など循環器変動、悪心/頭痛、 希少な過敏反応。自殺関連事象の系統的モニタ。 |
施設内・監視下の短時間投与。 体験中央値 ~11分、99%が1時間以内に退室可能（公表データ）。 併用注意：セロトニン作動薬等はプロトコールに準拠。 |
大：MDD領域のサブセット（既治療難治群） |
Day 8のMADRS差 −15.5（p<0.0001）。 寛解：Day 8 57.5%／6か月 73%（公表データ）。 治療関連の重篤SAEなし（公表範囲）。 |
| GH001 オープンラベル延長（OLE） | TRD（寛解維持・安全性追跡） | 継続解析 | 長期曝露と維持効果を評価（投与は比較的少回）。 | 上記AESIを長期でモニタ（精神症状・循環器・過敏反応等）。 | 必要時に追加投与（施設監視下）。維持間隔は臨床的に最適化。 | 大：既存TRD患者層の長期管理 | 6か月寛解率73%（公表範囲）。P3設計/ラベリング議論の根拠に。 |
| GH002（静注メブフォテニン） | 精神疾患（ライン拡張候補） | Phase 1（健常）完了 | IND提出に向け準備中（会社ガイダンス：2025年Q4提出見込み）。 | 急性の精神症状、循環器変動、悪心/頭痛、注入関連反応などを想定し監視。 | 静注の単回/短時間投与。PKはGH001と同等プロファイル（公表範囲）。 | ライン拡張候補（適応拡大余地） | Phase 1で忍容性良好・超短時間の精神作用（公表範囲）。 |
2026年1月5日、FDAがGH001のINDに対するClinical Holdを解除しました。これにより、米国での被験者登録が可能となり、
開発の重しになっていた規制面の不確実性が大きく後退しました。
次の焦点は、会社が言及している通り「P2b設計を再現するグローバルP3」について、FDAと要件をすり合わせること（当局整合）と、
2026年中のピボタル開始（実行面）です。
GH001 P2b 主要達成 / 長期データで6か月寛解 73%
主要評価項目（MADRS）達成。長期データで寛解維持（6か月 73%）を確認。
GH001：Clinical Hold 解除に向けた対応（完全回答を提出）
FDAからの要求に対し、追加データ/正当化を含む対応を提出（公表範囲）。
GH001：FDAがClinical Holdを解除
米国での被験者登録が可能に。グローバル開発（P3）へ前進。
GH001 グローバル ピボタル試験（P3）開始（目標）
当局整合（P3設計）→ サイト立ち上げ → 登録開始。
申請（NDA 等の選択肢）
ピボタル成功と当局要件を前提に申請フェーズへ。
FDAとのP3要件/デザイン整合（EOP2相当の当局対話）、P3プロトコール確定、サイト起動
GH001 グローバルP3開始（登録進捗アップデート等）
GH002：IND提出（公表があれば）→ 米国試験の開始可否・適応戦略