GH Research PLC (GHRS) は、精神疾患・神経疾患の治療を変革することを目的にした、臨床ステージのバイオ医薬品企業です。主に、5‑MeO‑DMT（メブフォテニン）を活用した治療候補（製剤技術）を複数開発中です。
開発中の中核製品「GH001（吸入型5‑MeO‑DMT）」をはじめとして、トリートメント抵抗性うつ病（TRD）、双極性II型うつエピソード（BDII）、産後うつ（PPD）など、難治の抑うつ症に着目した開発プログラムが進行中です。
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：GH001（吸入型メブフォテニン）— TRD を対象。
補足：GH002（静注型メブフォテニン）も前臨床/初期臨床から IND 提出準備中。
主要臨床成績
−15.5
MADRS差 (Day 8, GH001 P2b)
p<0.0001
p<0.0001
73%
寛解維持 (6か月, OLE)
Q4 2025
GH002 IND 提出予定
2026
GH001 グローバル P3 開始予定
臨床試験パイプライン
Phase 2b
GH001（TRD）
対象：治療抵抗性うつ病（TRD）
投与：吸入型メブフォテニン（用量最適化レジメン）
主要評価項目：MADRS 改善 達成
Day 8 差：−15.5（p<0.0001）
安全性：重篤な懸念なし
OLE
GH001 オープンラベル延長
解析：寛解維持と安全性の継続評価
6か月寛解：73%
安全性：自殺関連/重篤事象なし
Phase 1
GH002（静注）
対象：健常/初期臨床
所見：安全性および迅速な精神作用を確認
PK：GH001 と同様プロファイル
次ステップ：IND を 2025年Q4 提出予定
ライン拡張候補
ポイント
2023年9月に FDA から受けた臨床保留（Clinical Hold）がまだ解除されておらず、保留トピックは残り1つとなりました。FDA は、先に発表したラットにおける呼吸器組織学的所見に関する追加データまたは更なる正当な理由の提出を求めています。
この臨床保留がクリアされると、GHRS の株価の重しが取れると思います。
開発ロードマップ
完了：2025年2月
GH001 P2b 主要達成 / OLE 73%
主要評価項目（MADRS）達成。OLE 6か月で寛解維持 73% を確認。
2025年前半〜中
FDA 対応（IND 残件） & EOP2 準備
ラット肺のヒストロジー所見（種特異的）への対応。P3 プロトコール設計・サイト準備。
2025年Q4
GH002 IND 提出
静注製剤 GH002 の IND 提出でポートフォリオ拡張。
2026年
GH001 グローバル ピボタル試験（P3）開始
EOP2 を経て、国際的な確証試験を開始予定。
ポスト-2026
申請（BLA / Accelerated Approval の選択肢）
ピボタル成功を前提に申請フェーズへ。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年前半）
FDA IND 残件の解消、EOP2 資料整備、KOL/CRO 選定・サイト準備
FDA IND 残件の解消、EOP2 資料整備、KOL/CRO 選定・サイト準備
中期（2025年後半）
GH002 IND 提出・受理、P3 デザイン確定と開始準備
GH002 IND 提出・受理、P3 デザイン確定と開始準備
長期（2026年〜）
GH001 ピボタル開始 → 中間解析 → 申請（BLA/AA）
GH001 ピボタル開始 → 中間解析 → 申請（BLA/AA）