承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：rezatapopt（PC14586・p53 Y220C 再活性化）— 腫瘍横断（tumor-agnostic）で進行。
補足：rezatapopt＋pembrolizumab の併用（探索的）、次世代 p53 リフォールダーが続く。
主要臨床成績
Q3–Q4 2025
PYNNACLE（P2）腫瘍横断コホート 追加読出し
Q4 2025
腫瘍種別コホートの抄録/解析更新
2026
当局協議（腫瘍横断 vs 腫瘍特異の申請方針）
2026 End
運転資金の目処（Q2’25 時点開示）
臨床試験パイプライン
Phase 2
rezatapopt 単剤（p53 Y220C）
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：Y220C 変異 p53 のリフォールディング/再活性化（経口）
進捗：PYNNACLE（登録指向 P2）進行中。中間で ORR 33%（暫定）、卵巣がん ORR 43%/DoR 中央 7.6か月
安全性/PD：クラス留意：中枢/GI/肝酵素などを継続監視
次読出し：Q3–Q4 2025 にコホート追加読出し
Phase 1/2（探索）
rezatapopt ＋ pembrolizumab
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：p53 再活性化 × 免疫チェックポイント阻害の併用
設計：安全性/至適用量と初期活性の探索（P1/2 フレーム内）
位置づけ：単剤の有効性を補強しうるレジ戦略オプション
Preclinical / IND-enabling
次世代 p53 リフォールダー/ライフサイクル
対象：p53 変異サブタイプの拡張
作用：構造安定化/転写機能回復の最適化
進捗：非臨床〜前 IND 準備（探索段階）
FIH 時期：別途開示ベースで更新
適応/併用の水平展開を視野
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rezatapopt 単剤 | p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断） | Phase 2 | 単群 P2（登録指向、腫瘍種別コホート） | 中枢/GI/肝酵素などクラス留意を監視 | 経口単剤；腫瘍種別の最適用量/スケジュール探索 | 中：希少変異だが多腫瘍に存在 | 中間で ORR 33%（暫定）。卵巣がんで強いシグナル |
| rezatapopt ＋ pembrolizumab | p53 Y220C 固形がん | Phase 1/2（探索） | SAD/MAD/拡大で初期有効性を評価 | 免疫関連/肝酵素を重点監視 | 併用最適化；単剤の有効性を補強 | 中：レジ戦略の選択肢 | 腫瘍種別での申請パスを後押しし得る |
| 次世代 p53 リフォールダー | p53 変異拡張 | Preclinical | 前 IND（最適化） | クラス横断の中枢/GI/肝を評価 | 経口想定；併用含め設計中 | 中：アセット厚みの強化 | フランチャイズ拡張の起点 |
ポイント
- 腫瘍横断×精密医療：p53 Y220C 特異の初の本格候補。Fast Track 下でコホート別に登録志向。
- データ質：単群 P2 のためORR/DoR の一貫性と腫瘍種別の規模感がレジ戦略の鍵。
- 財務余力：Q2’25 時点のキャッシュ等で 2026年末 まで運営資金の見通し。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
初期臨床データの学会提示
PYNNACLE に橋渡し（安全性/初期活性の確認）。
2025年Q3–Q4
PYNNACLE（P2） 主要コホートの読出し
腫瘍種別の応答と持続（ORR/DoR）を更新、レジ設計の基礎データに。
2025年Q4
抄録/解析の追加公開
主要学会/IR でのアップデート。
2026年
当局協議→申請パス明確化
腫瘍横断 vs 腫瘍特異の方針決定、必要に応じ追跡試験設計。
2026年 End
資金ランウェイ
追加コホート読出し〜当局協議までの橋渡し水準。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
PYNNACLE 追加読出し、腫瘍種別コホートの抄録/解析更新
PYNNACLE 追加読出し、腫瘍種別コホートの抄録/解析更新
中期（2026〜）
当局協議での申請パス確立、必要時の追跡試験設計
当局協議での申請パス確立、必要時の追跡試験設計
長期（〜2026 End）
併用戦略の前進、資本/提携オプションの検討
併用戦略の前進、資本/提携オプションの検討