承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：rezatapopt（PC14586・p53 Y220C 再活性化）— 腫瘍横断（tumor-agnostic）で進行。
補足：rezatapopt＋pembrolizumab の併用（探索的）、次世代 p53 リフォールダーが続く。
主要臨床成績
Q3–Q4 2025
PYNNACLE（P2）腫瘍横断コホート 追加読出し
Q4 2025
腫瘍種別コホートの抄録/解析更新
2026
当局協議（腫瘍横断 vs 腫瘍特異の申請方針）
2026 End
運転資金の目処（Q2’25 時点開示）
臨床試験パイプライン
Phase 2
rezatapopt 単剤（p53 Y220C）
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：Y220C 変異 p53 のリフォールディング/再活性化（経口）
進捗：PYNNACLE（登録指向 P2）進行中。最新中間（2025/09/04 データカット）で ORR 34%（35/103）、卵巣がん ORR 46%（48例中22例；CR1）。確定奏効は8腫瘍種で確認。DoR 中央7.6か月（全体）/ 8.0か月（卵巣）
安全性/PD：多くが Grade 1–2。食事併用で消化器系の忍容性が Phase 1 比で改善傾向
次読出し：2026年にかけて継続更新予定／2027年Q1 に卵巣がんで NDA 提出予定
Phase 1b（登録中止）
rezatapopt ＋ pembrolizumab
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：p53 再活性化 × 免疫チェックポイント阻害の併用
設計：初期安全性/活性の探索（19例登録）
現状：DLT 発現により 2024年に登録中止（単剤プログラムに注力）
Preclinical / IND-enabling
次世代 p53 リフォールダー/ライフサイクル
対象：p53 変異サブタイプの拡張
作用：構造安定化/転写機能回復の最適化
進捗：非臨床〜前 IND 準備（探索段階）
FIH 時期：別途開示ベースで更新
適応/併用の水平展開を視野
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rezatapopt 単剤 | p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断） | Phase 2 | 単群 P2（登録指向、腫瘍種別コホート） | 主に Grade 1–2。GI/肝酵素等を監視 | 経口単剤；腫瘍種別で最適スケジュール探索 | 中：希少変異だが多腫瘍に存在 | 最新中間：ORR 34%、卵巣がんORR 46%、DoR 中央7.6/8.0か月。2027年Q1 NDA（卵巣）予定 |
| rezatapopt ＋ pembrolizumab | p53 Y220C 固形がん | Phase 1b（登録中止） | 初期安全性/活性の探索 | 免疫関連/肝酵素を重点監視 | — | — | DLT を受け 2024年に登録停止。単剤に注力 |
| 次世代 p53 リフォールダー | p53 変異拡張 | Preclinical | 前 IND（最適化） | クラス横断の中枢/GI/肝を評価 | 経口想定；併用含め設計中 | 中：アセット厚みの強化 | フランチャイズ拡張の起点 |
ポイント
- 腫瘍横断×精密医療：p53 Y220C 特異の初の本格候補。Fast Track 下で進行。
- データ質：単群 P2のためORR/DoR の一貫性と腫瘍種別の規模感がレジ戦略の鍵。最新ではORR 34%／卵巣 46%まで上昇。
- 規制見通し：2027年Q1 に卵巣がんで NDA 提出予定（白金抵抗/難治）。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
初期臨床データの学会提示
PYNNACLE に橋渡し（安全性/初期活性の確認）。
完了：2025年Q4
PYNNACLE（P2） 最新中間データ（口演）
ORR/DoR を更新、卵巣コホートの強いシグナルを確認。
2026年
追加アップデート
登録・追跡データの更新（学会/IR）。
2027年Q1
卵巣がん（白金抵抗/難治）で NDA 提出
単剤データに基づく最初の申請。
注目すべきカタリスト
中期（2026）
PYNNACLE 追跡データ更新（学会/IR）。腫瘍種別解析の拡充
PYNNACLE 追跡データ更新（学会/IR）。腫瘍種別解析の拡充
長期（2027年Q1）
卵巣がんで NDA 提出（白金抵抗/難治）
卵巣がんで NDA 提出（白金抵抗/難治）