注意 : 2026年1月9日に Athira Pharma から LeonaBio に社名を変更。
2026年5月7日：LeonaBio（旧 Athira Pharma）が2026年1Q決算を発表。現金・現金同等物・投資 $67.7M（2026/3/31時点）。ELAINE-3は登録完了を2026年Q4、トップラインを2027年2Hに見込む。
2026年5月7日：取締役会を強化。Fred Callori（Perceptive Advisors Partner / Managing Director）、Natalie Holles、Peter B. Silvermanが取締役に就任。特に Perceptive のボード関与は資本政策・戦略面で重要。
2026年5月7日：Perceptive Advisorsが LONA の19.990%を保有する13D/Aを提出。保有株数は1,882,370株。19.99%のBeneficial Ownership Limitationがあり、追加行使可能分は23,048株に制限。
2026年4月21日：AACR 2026で、Virginia Commonwealth University の独立研究により、lasofoxifeneの骨保護的作用とER陽性乳がんモデルでの抗腫瘍活性を支持する非臨床データが発表。骨転移・骨微小環境に対する差別化仮説を補強。
2026年1月12日：Athira PharmaからLeonaBio, Inc.へ社名変更し、ティッカーをATHA → LONAへ変更。lasofoxifene導入後のオンコロジー中心の新体制を反映。
2025年12月18日：lasofoxifene（SERM）のPhase 3（ELAINE-3）プログラムを、Sermonix Pharmaceuticals からアジア等を除き独占導入。$90Mの私募を実施し、ワラント行使により追加最大$146M、合計最大$236M規模の資金確保余地。
2025年9月18日：ナスダック要件対応として1-for-10 逆分割を実施。
2024年9月17日：LIFT-AD（fosgonimeton）トップライン後、開発フォーカスをATH-1105へシフト。その後、2025年12月のlasofoxifene導入により、現在はオンコロジー（lasofoxifene）＋ALS（ATH-1105）の2本柱へ再編。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：lasofoxifene（SERM）— ER+/HER2-・ESR1変異の転移性乳がん（ELAINE-3：Phase 3）。abemaciclib併用で、内分泌療法抵抗性の患者群を狙う。
次点：ATH-1105（経口・HGF系モジュレーター）— ALS。Phase 1完了済みで、ALS患者を対象とするPhase 2 PoC試験を2026年2Hに開始予定。
補足：fosgonimeton（AD）はLIFT-AD後、会社方針として中心から外れた。現在の価値ドライバーは、lasofoxifeneのPhase 3成功可能性とATH-1105のALS PoC。
対象：ER+/HER2-・ESR1変異の転移性乳がん（abemaciclib併用）
作用：SERM（選択的エストロゲン受容体モジュレーター）。野生型およびESR1変異型ERに対する活性を持ち、内分泌療法抵抗性を狙う
対象：ALS（将来的にAD/PDも言及）
作用：経口・脳移行性のHGF系モジュレーター（神経栄養系の正の調整）
対象：軽度〜中等度アルツハイマー病
作用：HGF系モジュレーター（注射剤）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| lasofoxifene（SERM） | ER+/HER2-・ESR1変異の転移性乳がん（abemaciclib併用） | Phase 3 |
ELAINE-3（ピボタル意図P3）。主要評価項目はBICR判定のPFS。 登録数を500例 → 最大600例へ拡大予定。 登録完了：2026年Q4、トップライン：2027年2H予定。 |
SERMクラス留意：血栓塞栓、子宮内膜関連イベント、更年期様症状などを重点監視。abemaciclib併用に伴う下痢、好中球減少、肝機能なども確認ポイント | 経口 lasofoxifene + abemaciclib 併用。内分泌療法抵抗性・ESR1変異陽性のER+/HER2-転移性乳がんで標準治療化を狙う | 大：ER+/HER2-乳がんのうちESR1変異サブセット。既存SERD/SERM/経口ER分解薬との競争領域 |
LONAの主力価値ドライバー。 ELAINE-1では fulvestrant 比でPFS・ORRの改善傾向、ELAINE-2では abemaciclib併用でmPFS約13か月、ORR 56%、CBR 65.5%が示されており、P3成功なら大きい。 一方、読出しは2027年2Hで、当面は登録進捗・KOL評価・資金面が主材料。 |
| ATH-1105（経口・HGF系モジュレーター） | ALS（将来的にAD/PDも言及） | Phase 1 完了 → Phase 2 PoC 準備 |
健常者80名のPhase 1を完了。 ALS患者で2026年2HにPhase 2 PoC試験開始予定。 |
中枢移行に伴うCNS関連AESI、肝機能、血液、心電、消化器症状などを臨床で監視。Phase 1では安全性・忍容性、用量比例的PK、CNS移行を確認 | 経口単剤中心。ALSでPoCを取り、その後AD/PDなど神経変性疾患への展開余地を検討 | 中〜大：ALSは患者数は限定的だが、未充足ニーズが非常に高く、臨床的価値は大きい |
以前の「2026年Q1開始予定」から、最新アップデートでは2026年2H開始予定へ更新。 近い材料はPhase 2開始。真の価値判断はALS患者でのPoCデータ待ち。 |
| fosgonimeton（AD：旧主力） | アルツハイマー病（軽度〜中等度） | Phase 2/3 完了 → 重点外 | LIFT-AD（P2/3）トップライン後、会社方針として中心から外れた | 注射剤としての局所反応や全身AEなど（詳細は過去開示に準拠） | 注射剤。現時点では開発優先度低 | 大：AD | 現在の価値ドライバーではない。LONAの投資ストーリーは、旧AD企業から、オンコロジーP3＋ALS PoC企業へ変化 |
- 社名・投資ストーリーが完全に変化：旧 Athira Pharma / ATHA から LeonaBio / LONA へ。AD中心の会社ではなく、現在はlasofoxifeneを主軸にしたオンコロジーP3企業。
- 主力はlasofoxifene：ER+/HER2-・ESR1変異の転移性乳がんで、abemaciclib併用のELAINE-3を進行中。登録完了は2026年Q4、トップラインは2027年2H予定。
- ATH-1105は少し後ろ倒し：以前は2026年Q1開始予定だったALS Phase 2は、最新では2026年2H開始予定。近いPoC材料ではあるが、データ価値化はまだ先。
- 資金面：2026年3月末の現金・投資は$67.7M。2025年12月の$90M私募に加え、ワラント行使で追加最大$146Mの可能性。
- Perceptiveの関与が濃い：Perceptiveは19.99%保有し、Fred Callori氏が取締役に就任。単なる受動的保有というより、資本政策・事業戦略への関与を意識させる布陣。
- 市場評価の焦点：短期はPerceptive/ボード/資金面、2026年はELAINE-3登録完了とATH-1105 P2開始、2027年はELAINE-3トップラインが最大イベント。
直近で最も重要なのは、Perceptive Advisorsの関与です。2026年5月7日の13D/Aでは、
Perceptive関連ファンドが1,882,370株、19.990%を保有していることが示されています。
内訳として、Perceptive Life Sciences Master Fund が1,552,614株、
Perceptive Xontogeny Venture Fund II が352,804株を保有。
19.99%のBeneficial Ownership Limitationにより、ワラントやpre-funded warrantの行使は保有比率がこの上限を超えない範囲に制限されています。
さらに、Perceptive の Partner / Managing Director であるFred Calloriが
LeonaBio の取締役に就任しました。これは単なるファンド保有ではなく、
ボードレベルでの関与を意味します。
2025年12月の資金調達では、Commodore / Perceptive / TCGXが共同リードし、
NEA、Blackstone Multi-Asset Investing、Ligand、ADAR1、Kalehua、Spruce Street、9vc なども参加。
投資家目線では、ELAINE-3完走と規制イベントまで支えるための専門バイオ投資家連合と見るのが自然です。
ATH-1105 Phase 1（健常者）完了
80名でSAD/MADを実施。安全性・忍容性、用量比例的PK、CNS移行を確認。
1-for-10 逆分割
ナスダック上場維持要件への対応として逆分割を実施。
lasofoxifene導入＋最大$236M規模の資金調達枠
Sermonixからアジア等を除く権利を導入。$90M私募に加え、ワラント行使で追加最大$146M。
Athira Pharma → LeonaBio / ティッカー LONA へ変更
旧AD中心の会社から、lasofoxifeneを中心とする新体制へリブランディング。
AACR 2026でlasofoxifene関連の独立非臨床データ
骨微小環境・骨転移モデルでの骨保護的作用と抗腫瘍活性を支持するデータが発表。
Perceptiveの19.99%保有＋取締役就任
Perceptive Advisors の Fred Callori 氏が取締役に就任。資本市場・戦略面の関与が強まる。
ATH-1105（ALS）Phase 2 PoC 開始予定
Phase 1の安全性/PK/CNS移行を踏まえ、ALS患者でのPoCへ進む予定。
ELAINE-3 登録完了予定
lasofoxifene + abemaciclib のPhase 3で、最大600例規模へ拡大予定。
ELAINE-3 トップライン
結果に応じて、規制申請方針、提携、追加資本政策、買収可能性が焦点。
Perceptiveのボード関与、KOLイベント後の機関投資家評価、ELAINE-3登録進捗、追加の13D/13G・13F確認
ATH-1105（ALS）Phase 2 PoC 開始、ELAINE-3の登録進捗、プロトコル改訂後の症例数・イベント数に関するアップデート
ELAINE-3 登録完了予定。P3の進行確度が高まる重要マイルストーン
ELAINE-3 トップライン。成功すれば申請・商業化・提携・買収の議論が本格化
- LeonaBio IR：2026年1Q決算＆事業アップデート（2026/05/07）
- LeonaBio IR：取締役会強化（Fred Callori / Natalie Holles / Peter Silverman）（2026/05/07）
- LeonaBio IR：AACR 2026 lasofoxifene 非臨床データ（2026/04/21）
- LeonaBio IR：Athira Pharma から LeonaBio へ社名変更 / ティッカー LONA（2026/01/09）
- Athira IR：Lasofoxifene（ELAINE-3）導入＋資金調達（2025/12/18）
- Athira：ATH-1105 Phase 1 結果（2025/08/14）
- GlobeNewswire：1-for-10 逆分割（2025/09/11）