Kyverna Therapeutics, Inc.（Nasdaq: KYTX） は、細胞療法の治癒的可能性によって患者を解放することに注力する、臨床段階のバイオ医薬品企業です。
同社の主力候補である CAR-T細胞療法「KYV-101」 は、スティッフパーソン症候群および重症筋無力症を対象とした承認申請を目的とした後期臨床試験を進めており、さらに ループス腎炎患者を対象とした多施設共同の第1/2相試験が2件進行中です。
また、同社は 多発性硬化症 を含むその他の KYSA試験や研究者主導治験 から得られる知見を活かし、次に重点的に後期開発へ進めるべき適応症の選定を行っています。
さらにパイプラインには、自家型・同種型の次世代CAR-T細胞療法が含まれており、自己免疫疾患の幅広い領域への展開を効率的に進めるとともに、独自の「全血迅速製造プロセス」を用いた KYV-102 によって、より多くの患者に治療を届けられる可能性を広げています。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：miv-cel / KYV-101（mivocabtagene autoleucel、自家CD19 CAR-T）— 自己免疫疾患向けのB細胞標的CAR-T。SPSではrolling BLA submissionを開始済み。
補足：KYV-102（次世代自家CD19 CAR-T：全血・迅速製造）は、2025年12月にINDを提出し、2026年1月にFDAに受理済み。KYV-201（同種CD19 CAR-T：CRISPR編集）は前臨床段階。
対象：SPS（stiff person syndrome / 強直性脊髄症候群）
投与：自家CD19 CAR-T 単回静注（前処置後）
対象：全身型重症筋無力症（generalized myasthenia gravis / gMG）
投与：自家CD19 CAR-T
対象：多発性硬化症（MS）
所見：進行性MSを含むIITで、CNSへのCAR-T浸透、EDSS改善などの初期シグナルを報告。
対象：ループス腎炎（米：KYSA-1／独：KYSA-3）
所見：多施設オープンラベルで安全性・有効性を探索。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| miv-cel / KYV-101（自家CD19 CAR-T） | SPS / gMG / MS / LN / SSc / RA | SPS：BLA提出中 gMG：Phase 2/3 MS：Phase 2 / IIT LN/SSc：Phase 1/2 |
SPS：単群Reg P2でFDAとBLAパッケージ合意。rolling BLA submission開始済み。 gMG：Reg P2/3。 |
CRS / ICANS、好中球減少、感染症リスク。SPS主解析では高グレードCRS・ICANSなし | 前処置（Flu/Cy）後に単回静注。 慢性免疫療法からの離脱・薬剤フリー寛解を狙う |
大：自己免疫×B細胞リセットの新治療領域 | SPSで自己免疫CAR-T初のBLA提出に進行。gMG成功なら市場性が大きく拡大 |
| KYV-102（次世代自家CD19 CAR-T） | 自己免疫（製造迅速化プラットフォーム） | IND受理済み | 全血・迅速製造（Ingenui-T）。アフェレーシス不要化とTAT短縮を狙う | CAR-T クラスに準拠（CRS/ICANS、血球減少、感染症等） | 全血から迅速製造。供給性・コスト・患者アクセス改善を狙う | 大：自己免疫CAR-T普及に向けた製造改善 | 商業化・普及性の鍵。KYV-101の有効性をより使いやすい製造モデルへ展開 |
| KYV-201（同種CD19 CAR-T） | 自己免疫 | 前臨床 | CRISPR編集（Intellia連携） | 同種製剤特有：GVHD・拒絶・感染管理 | “オフ・ザ・シェルフ”化でアクセス拡大 | 大：同種化でスケール利点 | 前臨床段階。長期的には自己免疫CAR-Tの大量普及モデルになり得る |
- 最大カタリストはSPSのBLA：KYSA-8は主解析で主要・副次評価項目すべてに有意な改善を示し、FDAとのpre-BLA meeting後にrolling BLA submissionを開始済み。
- BLA完了予定：rolling submissionの完了は2026年Q4予定。承認されれば、自己免疫疾患におけるCAR-Tの重要な先行事例になる可能性。
- gMGが大型化の鍵：SPSは希少疾患だが、gMGは市場規模が大きく、KYSA-6 Phase 3の進行が中長期の企業価値を左右する。
- 製造戦略：KYV-102はIND受理済み。全血・迅速製造により、CAR-Tのコスト、製造期間、患者アクセス改善を狙う。
- 資金面：2026年Q1末時点で現金・現金同等物・有価証券は約$144.6M。会社は2027年下半期までのランウェイを見込む。
KYSA-8（SPS）登録完了
単群・レジストラショナル Phase 2 の登録を完了。
MS IIT データ（ECTRIMS）
進行性MSなどで初期有効性・安全性の外部学会発表。
KYV-102 IND提出・受理
次世代自家CAR-T（KYV-102）のINDを2025年12月に提出し、2026年1月にFDAが受理。
SPS KYSA-8 主解析データ発表
miv-cel単回投与で、16週時点のT25FWを含む主要・副次評価項目で統計的に有意な改善を示す。
SPS rolling BLA submission開始
FDAとのpre-BLA meetingで、単群KYSA-8試験をBLAの中核データとする方針に合意。rolling BLAを開始。
SPS BLA submission完了
RMAT指定のもと、priority reviewを目指してBLA提出完了を予定。
gMG Phase 3 / ローンチ準備
gMG Phase 3組み入れを進めるとともに、SPSでの2027年ローンチ準備を進行。
SPS rolling BLA submissionの進捗、KYSA-8の1年フォローアップデータ、gMG Phase 2長期フォローアップ更新
SPS BLA submission完了予定。RMAT指定のもとpriority reviewを目指す
SPS承認・上市の可能性、gMG Phase 3進捗、KYV-102の臨床展開、LN/MS/RAなど適応拡大方針