バイオファンドの2025年第2四半期（Q2）の13F報告書を見ていて気になったのが、CTMX です。私も以前ロングしていたのですが、ものすごいハイボラで一度手放していました。
かなり多くのバイオファンドや、バイオにセンスの良いコーエンの Point72 Asset Management も新規ポジをこのタイミングで開始しており注目したいと思います。
「CX-2051」の総合評価
$CTMX – Perceptive – Point72 – Baker -BVF – VIVO – Orbimed – money slide on $CTMX https://t.co/vwJATZG3TQ pic.twitter.com/k5sAzCjBtA
— dough (@semodough) August 22, 2025
強い初期シグナル：ORR 28%、DCR 94% は既承認薬と比べ突出。
mPFS も良好：Bev併用のFTD/TPIに並び、それを単剤で実現。
課題：OS データ未成熟、安全性プロファイルの開示不足（初期Ph1なのでサンプル小）。
もし再現性があるなら「3L+ CRC でのベストインクラス候補」。既存薬のORRが低い領域で、これだけのレスポンスを出す新規メカニズムは価値が高い。しかし、Ph1データは往々にしてポジティブに見えがち。サンプルサイズ拡大で成績が下がるリスクは常にある。
「CX-2051」は初期ながら、現行標準治療を圧倒的に上回る奏効率と病勢制御率を示しており、非常に有望なシグナルです。ただし、まだ 全生存データと安全性の検証が不足しており、今後の拡大試験（Phase 2/3）で「再現性」が確認されることが最大のカタリストになります。
大腸がん（CRC）以外にも “パン・チューマー” で広く狙える？
Been a while since we had a cool ADC in town. Bring it back!
Some serious TAMs there.$CTMX pic.twitter.com/ujbrCG7ev5
— Adam May (@A_May_MD) May 12, 2025
CTMX（の EpCAM 標的ADC「CX-2051」は、大腸がん（CRC）以外にも “パン・チューマー” で広く狙えると主張している図です。円グラフは各がん種で “高発現の EpCAM 陽性患者の割合” を示しています。
見出しの “Beyond CRC” は、CRC 以外のがんでも EpCAM 高発現が多い＝適応拡大の余地が大きいです。
がん種別の想定アドレス可能患者（米国）
・NSCLC：135,000人 × 80% ≈ 108,000人
・卵巣がん：45,000人 × 83% ≈ 37,350人
・膵がん（PDAC）：32,000人 × 50% ≈ 16,000人
・胃がん：31,000人 × 79% ≈ 24,490人
・子宮体がん：36,000人 × 73% ≈ 26,280人
・TNBC：21,000人 × 83% ≈ 17,430人
合計：約23万人/年（これでも “CRC を除く” 分だけ）。CRC を足せば TAM はさらに大きい。（円グラフの患者数 × 緑の割合 ≒ EpCAM高発現の人数）
EpCAM は多くの固形がんで高頻度に発現しており、CX-2051 は CRC だけでなく複数腫瘍で試せる。TAM がかなり大きいので、臨床で安全性と有効性が確認できれば横展開のスピード感が出る。
これは患者 “数” ベースのトップダウン試算で、実際の “治療対象” は ライン・バイオマーカー閾値・競合治療などで目減りします。EpCAM は正常上皮にも発現するためオンターゲット/オフターマー毒性が課題になりがち。CTMX の強みは “マスク付き” ADC（Probody）で正常組織での活性を抑え、腫瘍局所で外すという設計にあります。
要するに、CX-2051 が臨床で当たれば、CRC以外にも広い横展開が見込めるかもしれません。
（該当なし：全プログラム開発中）
主力パイプライン：Varseta-M / CX-2051（EpCAM PROBODY® ADC / Topo-1）、CX-801（PROBODY® IFN-α2b）
提携先：Amgen、Bristol Myers Squibb、Regeneron、Moderna。Astellas提携は2026年Q2に終了予定。
提携あり
対象：EpCAM高発現固形がん。中核はlate-line転移性大腸がん（CRC）
治療：単剤Q3W、bevacizumab併用、今後はbevacizumab＋化学療法併用へ拡張
2026年3月にPhase 1拡大データを発表。late-line mCRC 93例登録、拡大用量7.2 / 8.6 / 10 mg/kg Q3Wで56例が有効性評価可能。
確認ORRは10 mg/kgで32%、8.6 mg/kgで20%。推定PFSは10 mg/kgで7.1か月、8.6 mg/kgで6.8か月。
最適化済み予防レジメン下でGrade 3下痢率は10%。ILD、発熱性好中球減少、膵炎は観察されていない。
2026年中にFDAと登録試験デザインのアラインを目指す。追加Phase 1データは2026年の主要学会で提示予定。
対象：主に進行メラノーマ。他の固形腫瘍への応用可能性も視野
構成：単剤用量漸増→KEYTRUDA®併用用量漸増
単剤用量漸増は第4用量レベルまで到達。KEYTRUDA併用は2025年5月に開始し、現在第2用量レベルを登録中。
SITC 2025で単剤のバイオマーカー/機序データを発表。腫瘍内IFNシグナル活性化、ISG発現上昇、T/NK細胞活性化を示唆。
単剤は承認済み非マスク型IFNα2bの公称用量を超える用量でも概ね良好な忍容性を報告。
KEYTRUDA併用の初期臨床データを2026年Q4までに見込む。
内容：固形腫瘍向けTCE、二重特異性免疫療法、条件付き活性化型バイオロジクスの創薬を継続。
注：旧CX-904は2025年Q1の再編で終結。
BMS、Amgen、Regeneron、Modernaとの研究提携は継続。Astellasは残存前臨床プログラムを進めない判断を行い、提携は2026年Q2に終了予定。
SITC 2025でCDH3×CD3のCX-908前臨床を発表。未マスク型と比較して許容性改善とサイトカイン低減を示唆。
資金：$137.1M（2025/12/31時点）／ランウェイ 2027年Q2
収益：2025年通期売上$76.2M。2024年の$138.1Mから減少。
2025年通期営業費用は$98.6M。R&D費用は$68.7Mで、2025年1月の再編とCX-904費用減少により前年から減少。
2026年Q1決算は2026年5月7日に発表予定。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Varseta-M / CX-2051（EpCAM 指向 PROBODY® ADC／Topo-1） | late-line転移性CRC中心。将来的にEpCAM発現固形がんへ拡張 | Phase 1 / 登録試験準備 | Phase 1拡大データ発表済み。10 mg/kgと8.6 mg/kgを中心に用量最適化。2026年中にFDAとlate-line CRC単剤の登録試験デザインを協議予定 | Topo-1 ADCクラス：下痢、悪心、嘔吐、低カリウム血症、貧血、脱水、AKI、腸炎など。最適化済み予防レジメン下でGrade 3下痢10% | 単剤Q3W。bevacizumab併用Phase 1は開始済み。bevacizumab＋化学療法併用Phase 1b/2は2026年Q4までに開始予定 | 大：CRCほか上皮系腫瘍 | 確認ORRは10 mg/kgで32%、8.6 mg/kgで20%。 焦点：FDAとの登録試験デザイン合意、用量選択、下痢管理 |
| CX-801（IFN-α2b PROBODY® サイトカイン） | 進行メラノーマ 他 | Phase 1（単剤→KEYTRUDA併用） | 単剤で腫瘍内IFN活性化の機序データを提示。KEYTRUDA併用は用量漸増中で、初期臨床データは2026年Q4までに見込み | IFNクラス由来の全身毒性をProbody化で低減志向。インフル様症状、骨髄抑制、肝酵素上昇、免疫関連毒性などを監視 | IV。単剤→抗PD-1併用へ段階移行。進行メラノーマでバイオマーカーと臨床活性を確認 | 中：IO不応領域の補完 | 機序裏付けは出たため、次はKEYTRUDA併用で臨床活性が出るかが焦点。 |
| PROBODY® TCE 群（提携） | 固形腫瘍 | 研究〜前臨床 | パートナー創薬継続。BMS、Amgen、Regeneron、Modernaと研究提携。Astellas提携は2026年Q2に終了予定 | CRS、ICANS、肝毒性、血球減少などTCEクラスリスクに留意 | 静注。ステップアップ投与・初期サイクル厳格管理が想定される | 大：固形腫瘍TCEの未充足 | 腫瘍選択性で安全域×有効域の両立を狙うが、株価ドライバーは現状Varseta-M中心。 |
（参考）SITC 2025：CX-801 単剤 機序データ
腫瘍内IFNシグナル活性化、ISG発現上昇、T/NK細胞活性化などの初期バイオマーカー所見を提示。
Varseta-M（CX-2051：EpCAM PROBODY Topo-1 ADC）Phase 1 データ更新
late-line mCRCでPhase 1拡大データを発表。10 mg/kg Q3Wで確認ORR32%、推定PFS7.1か月。8.6 mg/kg Q3Wで確認ORR20%、推定PFS6.8か月。
Varseta-M（CX-2051）＋ bevacizumab：CRC Phase 1 開始
bevacizumab併用試験を開始。将来的な前倒しライン開発に向け、忍容性・有効性の上積みを探索。
Varseta-M（CX-2051）単剤：FDAとの登録試験デザイン協議
late-line CRC単剤での潜在的registrational trial designについてFDAとのアラインを目指す。対象ライン、主要評価項目、用量選択が焦点。
Varseta-M（CX-2051）：追加EpCAM発現がんでPhase 1拡大コホート開始予定
CRC以外のEpCAM発現がんへ適応拡張を開始予定。腫瘍種選択と初期PoCが次の論点。
Varseta-M（CX-2051）＋ bevacizumab＋化学療法：Phase 1b/2開始予定
CRCのより前方ラインを見据えた併用開発。単剤の登録路線と並行して、前倒しラインでの治療ポジションを探索。
CX-801（PROBODY IFNα-2b）＋ KEYTRUDA：初期臨床データ提示
進行メラノーマでの併用データを提示予定。安全性、IFNクラス毒性の低減、免疫賦活から奏効につながるかが焦点。
資金ランウェイ目安
手元資金$137.1M（2025/12/31時点）に基づく運営可能期間の会社見通し。
Varseta-M / CX-2051 単剤のlate-line CRC登録試験デザインについてFDAと協議。用量選択、下痢管理、ORR/DOR/PFSの見え方が焦点。
Varseta-M の追加Phase 1データを主要学会で提示予定。CRC以外のEpCAM発現がんでPhase 1拡大コホート開始予定。
Varseta-M＋bevacizumab＋化学療法のPhase 1b/2開始、CX-801＋KEYTRUDA初期データ、bevacizumab併用Phase 1の初期データ、資金ランウェイの確認。