承認済み製品：なし（審査段階入り）
主力候補：bezuclastinib（CGT9486；高選択的KIT阻害剤）— 肥満細胞症（SM）/ GIST を対象に開発が大きく前進。NonAdvSMではNDAが受理済み、GISTではNDA提出済み、AdvSMではAPEXトップライン陽性後にNDA提出準備中。
補足：CGT4859（FGFR2/3選択的阻害剤）は Phase 1/2 で進行中。加えて、CGT1815（pan-KRAS(ON)）、CGT1145（JAK2 V617F） のIND提出、CGT4255（ErbB2） と CGT6297（PI3Kα） の用量漸増完了が2026年の開発マイルストンです。
PDUFA目標日
vs 9.2 mo
per mIWG
運転資金は2028年まで
対象：非進行型肥満細胞症（症状の強い成人）
進捗：2025年12月にNDA提出、2026年3月16日にFDA受理。PDUFA目標日は2026年12月30日。
対象：進行型肥満細胞症
進捗：2025年12月にトップライン陽性。会社は2026年上期（1H 2026）にNDA提出予定。
対象：イマチニブ既治療GIST（2次治療）
進捗：2025年11月にPhase 3トップライン陽性。2026年4月1日にNDA提出完了。提出はRTOR下で進められ、BTDも取得済み。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| bezuclastinib（CGT9486） | 非進行型肥満細胞症（NonAdvSM） | NDA受理済み | NDA受理済み PDUFA：2026年12月30日 |
主なTRAEは毛髪色変化、味覚変化、ALT/AST上昇。慢性投与を支える忍容性が重要。 | 経口単剤。慢性症状コントロールを前提に継続投与。 | 希少疾患だが、症候性NonAdvSMは患者母数が比較的大きい | SUMMIT陽性を受けて最も承認に近い案件。Ayvakitの安全性課題に対する選択肢として見られやすく、初回商業化の柱。 |
| bezuclastinib | 進行型肥満細胞症（AdvSM） | 登録指向試験完了 | APEXトップライン陽性 1H 2026 NDA提出予定 |
主なTRAEは毛髪色変化、好中球減少、味覚変化、血小板減少、ALT/AST上昇。治療関連中止0、減量14.8%。 | 150mg QD経口単剤。高選択的KIT阻害で深い病勢抑制を狙う。 | 希少血液腫瘍・高アンメット | APEXでORR 57%、PPRベースでは80%。有効性と忍容性のバランスが評価材料で、AdvSMでも申請圏入り。 |
| bezuclastinib＋スニチニブ | GIST（2L；イマチニブ既治療） | Phase 3完了 / NDA提出済み | RTOR BTD取得 NDA提出済み |
スニチニブ既知の安全性プロファイルと概ね整合的で、新規のユニークリスクなし。主なGrade 3+ AEは高血圧、好中球減少など。 | bezuclastinib＋スニチニブ併用。さらに会社は2026年半ばにexon 9変異1L GISTでPhase 2併用試験開始予定。 | 中：2次治療GISTの標準治療更新余地 | PEAKでmPFS 16.5か月 vs 9.2か月、ORR 46% vs 26%。20年以上ぶりの2L GIST新標準候補として評価されやすい。 |
| CGT4859（FGFR2/3選択的阻害剤） | FGFR2/3遺伝子異常を有する固形腫瘍 | Phase 1/2 | 規制デザイン未公表 | FGFR1回避により、pan-FGFR阻害薬で問題になりやすい高リン血症などの用量制限毒性の低減を狙う設計。臨床AESIは今後のデータ確認待ち。 | 経口単剤。FGFR2/3活性化変異・耐性変異を広くカバーする戦略。 | 中：胆管がん、尿路上皮がんなどの精密医療市場 | FGFR1を避けつつFGFR2/3を強く叩くのが差別化。既存FGFR薬の忍容性課題を改善できれば、best-in-class余地が意識される。 |
COGTは2025年にbezuclastinibで3本のピボタル試験をすべて陽性化し、2026年は申請・審査・商業化準備の年に移行。
NonAdvSMはNDA受理済みで、最も近い重要日程は2026年12月30日のPDUFA。
GISTはNDA提出完了、しかもRTORとBTDを伴うため、審査効率の面でも追い風。
AdvSMもAPEX陽性で、1H26のNDA提出が次の規制カタリスト。
研究パイプラインでは、CGT4859の臨床データ、CGT1815 / CGT1145のINDが次の成長オプション。
資金面は2025年末で$900.8M、会社は2028年までの運転資金を見込んでおり、希薄化懸念は足元では相対的に低い。
PEAKトップライン陽性（GIST）
mPFS 16.5か月、ORR 46%で2L GISTの新標準候補に浮上。
SUMMIT NDA提出 / APEXトップライン陽性
NonAdvSMは申請入り、AdvSMは申請準備段階へ進展。
NonAdvSM NDA受理
PDUFA目標日は2026年12月30日。現時点でAdCom予定なし。
GIST NDA提出完了
RTOR下で提出完了。BTD取得済みで審査進展が注目点。
AdvSM NDA提出予定
APEX陽性データを基に、3本目の申請案件へ。
初回商業化準備 / ローンチ見込み
会社はFDA承認を前提に、2026年後半の商業ローンチを想定。
NonAdvSM PDUFA
最重要規制イベントは2026年12月30日。
パイプライン拡張と財務安定
CGT4859データ、CGT1815/CGT1145 IND、研究群前進。資金は2028年まで見通し。
AdvSM の NDA提出、PEAK/APEX の詳細データ開示、CGT4859 の臨床データ共有。
GIST審査進捗、商業化準備、NonAdvSM PDUFA（2026年12月30日）。
複数適応での上市拡大、CGT1815 と CGT1145 の臨床入り、ErbB2/PI3Kα研究群の進展。