ライフサイエンス企業の Solid Biosciences (ソリッド・バイオサイエンス / Nasdaq: SLDB) は、神経筋疾患や心疾患に対する精密遺伝子医薬品の開発に積極的に取り組んでいます。

ソリッド・バイオサイエンシズの社長兼最高経営責任者（CEO）であるボー・クンボは、2023年11月30日に開催されたパイパー・サンドラー・ヘルスケア・カンファレンスで次のようにプレゼンテーションを行っています。

多様なパイプライン

ソリッド・バイオサイエンス社は、神経筋疾患や心疾患をターゲットとした遺伝子治療候補化合物やプログラムのポートフォリオに取り組んでいる。これにはデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした「SGT-003」、カテコールアミン作動性多形性心室頻拍（CPVT）を対象とした「SGT-501」、BAG3を介する拡張型心筋症を対象とした「AVB-401」、フリードライヒ失調症を対象とした「AVB-202-TT」、その他致死的心疾患を対象とした資産などが含まれる。

CPVTへの注力

ソリッドバイオサイエンスの特筆すべき点は、CPVT (カテコラミン誘発性多型性心室頻拍) 治療薬「SGT-501」の開発である。CPVTは、身体活動や精神的ストレスに反応する異常な心臓のリズム（不整脈）を特徴とする、希少で致死的な遺伝的心臓リズム障害である。

患者ケアへの取り組み

ソリッドバイオサイエンスは、壊滅的な神経筋疾患や心疾患を抱える患者さんの日常生活を改善することを重視している。ソリッドバイオサイエンス社は科学、技術、疾病管理、ケアの専門知識と患者中心の哲学を組み合わせたアプローチを行っている。

リーダーシップと経験値

Bo Cumbo (ボー・クンボ) のリーダーシップとソリッド・バイオサイエンスのチームは、バイオテクノロジー分野での豊富な経験を結集し、遺伝子医療分野の発展を目指します。

投資家の視点

バイオ分野に精通した投資家が注目しているのは、米国で2万人の患者を抱えながら、FDAが承認した治療法がない CPVT (カテコラミン誘発多形性心室頻拍) の分野だと言う。

CPVT とは、運動や情動の変化、あるいはカテコラミン投与で、二方向性あるいは多形性の心室頻拍が誘発され、心室細動に移行して失神、突然死を起こす致死的不整脈の一つです。

個人的に私が注目しているのは、2024年1月に入って、Ra Capital、Cormorant、Perceptive Advisors、Kersten Dirk、ARTAL INTERNATIONAL などヘルスケアセクターに精通したファンドがソリッドバイオサイエンスの株式を購入していることです。

ソリッドバイオサイエンスとは？

ソリッドバイオサイエンス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy: Duchenne）治療薬SGT-003を含む、遺伝子治療薬候補と神経筋・心臓プログラムのポートフォリオの推進に注力しているライフサイエンス企業である。

多彩なパイプライン、SGT-003、カテコールアミン作動性多形性心室頻拍（CPVT）治療薬SGT-501、BAG3介在性拡張型心筋症治療薬AVB-401、フリードライヒ失調症治療薬AVB-202-TT、および致死的心疾患治療薬の追加資産を含む。

ソリッドバイオサイエンスは、科学、技術、疾病管理、ケアの専門家を結集し、希少神経筋疾患と心疾患にわたる多様なパイプラインを推進している。患者に焦点を当て、直接影響を受けている人々によって設立されたソリッドの使命は、これらの壊滅的な疾患と共に生きる患者の日常生活を改善することです。