2026年3月26日：PALSONIFY（paltusotine）について、ブラジルでacromegaly向けMAAを提出。米国承認後の地域拡大が進展。
2026年2月：FY2025 Q4 / 通期業績と事業アップデートを発表。2025年Q4のPALSONIFY売上は $5.4M、2025年末現金・現金同等物・投資有価証券は $1.2B。
2026年1月22日：atumelnantのpediatric CAH向けBALANCE-CAH Phase 2/3でfirst patient dosedを発表。
2025年11月：paltusotineのcarcinoid syndrome向けCAREFNDR Phase 3でfirst patient randomizedを発表。
2025年12月：CRN09682のBRAVESST2 Phase 1/2でfirst patient dosedを発表。NDCプラットフォーム初の臨床入り。
2025年9月25日：PALSONIFY（paltusotine）が成人acromegaly向けにFDA承認。1日1回経口の初の承認治療として商業化へ。
承認済み製品：あり（commercial-stage）
承認済み製品：PALSONIFY（paltusotine）— 成人acromegaly向け、2025年9月25日FDA承認。1日1回経口の初の承認治療。
主力後期候補：atumelnant — adult CAHでPhase 3、pediatric CAHでPhase 2/3、ACTH-dependent Cushing’s syndromeでseamless Phase 2/3 準備〜開始段階。
補足：paltusotine は carcinoid syndrome でもPhase 3、CRN09682 は oncology でPhase 1/2進行中。
対象：acromegaly、carcinoid syndrome associated with NETs
作用：経口 SST2 作用薬
対象：adult CAH、pediatric CAH、ACTH-dependent Cushing’s syndrome
作用：1日1回経口 ACTH receptor antagonist
対象：neuroendocrine tumors and other SST2-expressing solid tumors
作用：nonpeptide drug conjugate（NDC）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PALSONIFY（paltusotine） | acromegaly | 承認済み | FDA承認済み、地域拡大中（ブラジルMAA提出） | 胃腸症状、肝機能、胆道関連、ホルモン抑制過多を実臨床で監視 | 1日1回経口単剤、注射SSAからのスイッチ需要を狙う | 中〜大：acromegaly | 初の経口承認治療。 評価軸は売上立ち上がり・継続率・地域拡大 |
| paltusotine（CAREFNDR） | carcinoid syndrome associated with NETs | Phase 3 | pivotal Phase 3 | 消化器症状、胆道関連、ホルモン関連AEを監視 | 経口単剤。既存注射治療からの置換・補完余地 | 中：NET関連症状 | 承認済み資産のラベル拡大案件。 商業レバレッジが効きやすい |
| atumelnant（adult CAH） | congenital adrenal hyperplasia | Phase 3 | CALM-CAH Phase 3 | 副腎関連ホルモン変動、電解質、肝機能、過度ACTH抑制を監視 | 1日1回経口単剤、glucocorticoid 減量と疾患制御の両立を狙う | 中：希少内分泌 | CRNX の後期価値の中核。 best-in-class 候補かが焦点 |
| atumelnant（pediatric CAH） | pediatric CAH | Phase 2/3 | BALANCE-CAH Phase 2/3（Part A: Phase 2、Part B: Phase 3、Part C: OLE） | 成長・発達への影響、ホルモン関連AE、肝機能を監視 | 経口単剤、potential registrational study | 中：小児希少疾患 | 2026年1月 first patient dosed。 Orphan Drug Designation取得済み |
| atumelnant（ACTH-dependent Cushing’s syndrome） | ACTH-dependent Cushing’s syndrome | seamless Phase 2/3 | EQUILIBRIUM seamless Phase 2/3 準備〜開始段階 | 副腎不全、代謝異常、肝機能、ホルモン変動を監視 | 経口単剤 | 中：希少内分泌 | 2026年Q2の試験開始進捗が焦点 |
| CRN09682 | NETs、その他 SST2-expressing solid tumors | Phase 1/2 | 用量漸増 → expansion → selected tumors でPhase 2 | NDCクラスとして血液毒性、肝機能、消化器毒性、off-target毒性を監視 | SST2選択的結合 → internalization → payload送達 | 中〜大：oncology | NDCプラットフォーム初号機。 endocrine 以外の上振れ候補 |
| discovery / preclinical 群 | Graves’ disease、TED、PKD、hyperparathyroidism、diabetes、obesity など | 前臨床 | 探索研究 / 前臨床最適化 | 各標的ごとに非臨床で精査 | GPCR-targeted small molecule 中心 | 中〜大：将来オプション | 現時点ではプラットフォーム価値として評価 |
- commercial-stage へ移行：PALSONIFY が承認済みとなり、2025年Q4に初売上 $5.4M を計上。
- 後期価値の本丸は atumelnant：adult CAH（Phase 3）、pediatric CAH（Phase 2/3）、Cushing’s syndrome（seamless Phase 2/3）の3方向で展開。
- ラベル拡大余地：paltusotine は carcinoid syndrome Phase 3 も進行中で、二本目の商業柱になれるかが焦点。
- 財務余力：2025年末の現金・現金同等物・投資有価証券は $1.2B。
主要ファンドのポジションからの考察を加えるなら、CRNX は「承認済み1本＋late-stage複数本」へ移行しつつある点が重要です。ファンド目線では、PALSONIFY の上市速度、atumelnant の registrational execution、carcinoid syndrome への適応拡大が主な論点で、CRN09682 は将来の上振れオプションとして見られやすい構図です。
PALSONIFY FDA承認
2025年9月25日に成人acromegaly向けに承認取得。commercial-stage へ移行。
CAREFNDR Phase 3 / CRN09682 Phase 1/2 開始
paltusotine の carcinoid syndrome Phase 3 で first patient randomized、CRN09682 で first patient dosed。
BALANCE-CAH Phase 2/3 開始 / ブラジルMAA提出
atumelnant の pediatric CAH 試験で first patient dosed。PALSONIFY はブラジルで MAA 提出。
EQUILIBRIUM seamless Phase 2/3 の進展
ACTH-dependent Cushing’s syndrome 向け試験で first patient enrollment の実現可否が注目点。
commercial / late-stage execution の本格化
PALSONIFY 売上進捗、CALM-CAH / BALANCE-CAH の登録進捗、CAREFNDR の組み入れ進捗、CRN09682 の初期安全性・PKが焦点。
PALSONIFY の上市初期進捗、EQUILIBRIUM seamless Phase 2/3 の開始状況、ブラジルMAAの進展
CALM-CAH / BALANCE-CAH の進捗、CAREFNDR Phase 3 の登録進展、CRN09682 の初期データ準備
atumelnant の後期読出し、paltusotine の適応拡大、CRN09682 のPoC進展、追加GPCRパイプラインの臨床入り