2026年2月3日：WORLDSymposium™ 2026（2/2–2/6）にて、PLX-200 の Krabbe disease 前臨床データ（Late-Breaker）発表を告知。SOTERIA（Phase 2 バスケット）開始準備の進捗をアップデート。
2025年10月：FDA より safe-to-proceed letter を受領（SOTERIA 関連）。
2026年上期：SOTERIA（Phase 2、オープンラベル/単群）を米国＋欧州＋アジア等で開始予定（会社見通し）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：PLX-200（経口・小分子／gemfibrozil ベース）— 小児希少リソソーム病（LSD）を対象に、SOTERIA（Phase 2）＋CLN2（Phase 2 単一pivotal想定）＋CLN3（Phase 3 STARLIGHT）の3本立てで開発。
補足：規制面では 505(b)(2) 経路での開発方針。PLX-200 は ODD（NCL全13サブタイプ、GM2、Krabbe）、さらに CLN3でFast Track を取得。
対象：CLN2、CLN3、Krabbe disease、Sandhoff disease
設計：オープンラベル／単群（proof-of-concept）
対象：mild-to-moderate “classic” CLN2
設計：単群・オープンラベル＋自然歴（synthetic control）比較
対象：mild-to-moderate CLN3
設計：ランダム化・二重盲検・プラセボ対照
対象：NCL（Batten disease領域）
作用/構成：PLX-200（PPARα agonist）＋ Vitamin A（RXRα agonist）
対象：GM2 gangliosidosis、Krabbe disease、NPD type A/B
作用/構成：主成分は cinnamic acid（抗酸化・抗炎症活性が示唆）＋ PPARα agonist
対象：CLN2、CLN3（初期フォーカス）
コンセプト：リソソーム遺伝子を適切なAAVベクターで送達
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PLX-200（gemfibrozil ベース） | CLN2 / CLN3 / Krabbe / Sandhoff（LSD） | Phase 2（SOTERIA） | PoC：オープンラベル単群（バスケット） ※将来の registrable へブリッジ |
既知成分由来の留意：肝機能、消化器症状、筋障害（横紋筋融解）リスク、薬物相互作用などを重点監視（小児適用の確立が焦点） | 経口（新規製剤設計）。複数適応を同一枠組みで検証し、適応別の後続試験を最適化 | 小（超希少）だが高単価になり得るオーファン領域 | 505(b)(2)＋ODD/FTD/RPDDで開発効率を狙う。 まずは 2026年上期の開始が最重要イベント |
| PLX-200（CLN2） | CLN2（mild-to-moderate “classic”） | Phase 2（単一pivotal想定） | 単群＋synthetic control（自然歴比較） | 同上（小児長期曝露の安全性プロファイルが鍵） | 経口。主要評価は Week 96 のTDS低下率差（Adapted Hamburg Rating Scale） | 小（超希少） | 単一pivotal想定ゆえ、設計と自然歴マッチングの妥当性が重要 |
| PLX-200（CLN3：STARLIGHT） | CLN3（mild-to-moderate） | Phase 3（単一registrable） | ランダム化・二重盲検・プラセボ対照 主要評価：60週後 motor score（Hamburg Rating Scale） |
同上＋長期維持投与での安全性/忍容性（脱落率、肝機能、筋障害等） | 経口。SOTERIA所見を踏まえデザイン最適化→FDA整合を継続 | 小（超希少） | Fast Track（CLN3） を背景に、レジストラブル設計の実行力が焦点 |
| PLX-100（PLX-200＋Vitamin A） | NCL（全サブタイプ） | 前臨床 | —（前臨床段階） | 成分安全性は既知だが、小児・長期・併用での安全域確認が必要 | 経口コンボ（PPARα＋RXRα） | 小（オーファン） | NCL全サブタイプで ODD 取得 |
| PLX-300（cinnamic acid など） | GM2 / Krabbe / NPD A・B | 前臨床 | —（前臨床段階） | 抗酸化/抗炎症の文脈だが、用量・長期安全性と相互作用を評価 | 経口コンボ。臨床前進の可能性を評価中 | 小（希少小児オーファン） | ODD＋RPDD 取得（対象：GM2/Krabbe/NPD A・B） |
| PLX-400（遺伝子治療） | CLN2 / CLN3（初期） | 前臨床 | —（前臨床段階） | 遺伝子治療のAESI（免疫反応、肝毒性、神経毒性、長期フォロー）を前提に設計 | AAV等でリソソーム遺伝子送達。単剤または PLX-200 併用も探索 | 小（希少） | 小分子の確立後、長期的な拡張オプション |
- 開発の要：まずは SOTERIA（Phase 2） を2026年上期に立ち上げ、4疾患での安全性/臨床活動性を横串で検証。
- 規制戦略：505(b)(2) 経路＋ ODD/FTD/RPDD を活用し、希少小児LSDでの開発効率を狙う。
- 後続設計：CLN2（単群＋自然歴）とCLN3（RCT）の“二刀流”。SOTERIA所見で各適応のレジストレーション・パスを磨く方針。
主要ファンドの持ち分（13F/13D/13G等）を反映するには、最新のフォーム提出情報が必要です。該当の提出（13G/13D/13F）を提示いただければ、この欄に反映します。
SOTERIA：FDA safe-to-proceed
FDA より safe-to-proceed letter（2025年10月）を受領し、CROと開始準備を進行。
WORLDSymposium 2026：Krabbe 前臨床（Late-Breaker）
Krabbe disease マウスモデルでのPLX-200前臨床所見を発表し、SOTERIAの科学的根拠を強化。
SOTERIA（Phase 2）開始
CLN2/CLN3/Krabbe/Sandhoff を対象に、オープンラベル単群のPoCバスケット試験を開始（会社見通し：2026年上期）。
SOTERIA 進捗アップデート → 後続（registrable）設計の明確化
サイト立上げ、登録進捗、適応別の開発方針を更新。SOTERIAの所見が CLN2/CLN3 を含む各適応の“明確なパス”形成に寄与する想定。
WORLDSymposium 2026：Krabbe 前臨床（Late-Breaker）発表、SOTERIA準備状況のアップデート
SOTERIA 試験開始（会社見通し：2026年上期）
SOTERIA所見を踏まえた CLN2/CLN3（単一pivotal想定/RCT）の設計最適化と規制整合、データ読出し時期の明確化