2026年1月12日：Corporate Presentation（Jan 2026）を更新（EBD™の新規非臨床データ／パイプライン更新を反映）。
2025年12月2日：Enhanced Brain Delivery™（EBD™）（TfR経路を用いたBBB通過増強）に関する技術進捗を開示（CTADでの発表内容を含む）。
2025年11月17日：ALTITUDE-AD（Phase 2）のOpen-label extension（OLE）で初回被験者投与を発表（追加52週の長期安全性・臨床評価）。
2025年3月26日：ALTITUDE-AD（Phase 2）（sabirnetug/ACU193 IV、早期AD）の登録完了（542例）を発表。トップラインは2026年後半予定。
2025年3月19日：sabirnetug（ACU193）皮下（SC）製剤のPhase 1（健常者）トップラインを発表（IVとのPK比較、Halozyme ENHANZE®活用）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：sabirnetug（ACU193）— 毒性の高い可溶性 amyloid beta oligomers（AβOs） を選択的に標的化し、早期AD（MCI/軽度AD）で開発中（ALTITUDE-AD Phase 2）。
補足：次世代の差別化軸として、Enhanced Brain Delivery（EBD™）（TfR経路を用いたBBB通過増強）を前臨床で推進（EBD-ACU193 / EBD-ACU234）。
対象：早期アルツハイマー病（MCI/軽度AD）
作用：毒性の高い可溶性 Aβオリゴマー（AβOs）選択的抗体
対象：健常者（IVとSCのPK比較）
作用：AβOs選択的抗体（Halozyme ENHANZE®を活用したSC製剤）
対象：AD（次世代：BBB通過増強で脳内濃度・分布を改善）
作用：TfR（トランスフェリン受容体）経路を用いたEnhanced Brain Delivery™＋AβOs選択的抗体
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| sabirnetug（ACU193, IV） | 早期AD（MCI/軽度AD） | Phase 2 | ALTITUDE-AD：多施設・無作為化・二重盲検・プラセボ対照（18か月） | AESI：ARIA（画像モニタリング含む） | 35 mg/kg Q4W、50 mg/kg Q4W（初回2回は35 mg/kgで滴定）/ 単剤 | 大：AD主要市場 | 「AβOs選択性×安全性（ARIA）×有効性」の検証が焦点。 トップライン：2026年後半 |
| sabirnetug（ACU193, SC） | 早期AD（将来の利便性オプション） | Phase 1（健常者）完了 | IV vs SC のPK比較（Halozyme ENHANZE®活用） | 注射部位反応、全身曝露に伴うAEs、免疫原性などを監視 | SC（週1回・単回投与などの設計オプション） | 大：実装（外来/在宅）適性が重要 | 普及面の差別化（ただし優先度はEBD/Phase 2次第）。 トップライン：2025年Q1 |
| EBD-ACU193（EBD™） | AD（次世代：BBB通過増強） | 前臨床 | 非臨床データパッケージ → PCC選定（early 2026 想定） | TfR関連の安全性（例：貧血/末梢影響などのリスク評価を含む設計最適化） | 抗体×BBB輸送（TfR）で脳内濃度・分布を改善 | 大：AD主要市場 | 脳内移行改善で「効き目×安全性」の両立を狙う。 次の節目：2026年Q1（〜Q2） |
| EBD-ACU234（EBD™） | AD（次世代：BBB通過増強） | 前臨床 | 非臨床データパッケージ → PCC選定（early 2026 想定） | TfR関連の安全性・脳内分布プロファイルを重点評価 | 抗体×BBB輸送（TfR）で脳内曝露を増強 | 大：AD主要市場 | EBD候補の「2本立て」オプションの一角。 次の節目：2026年Q1（〜Q2） |
- 集中戦略：パイプラインの中核は sabirnetug（ACU193）。Phase 2（ALTITUDE-AD）の成功が企業価値を最も左右。
- 差別化の焦点：Aβプラーク除去ではなく「毒性Aβオリゴマー」を選択的に標的化。安全性（ARIA）と臨床効果のバランスが勝負。
- 次世代オプション：EBD™（TfR経路）で脳内曝露を上げ、「効き目×安全性」の再設計を狙う（early 2026 に非臨床パッケージ/候補選定）。
- 実装オプション：SC製剤は利便性で将来の普及に寄与し得るが、臨床優先度はPhase 2結果とEBDの進捗次第。
主要ホルダー（例）：機関投資家の上位には RA Capital、Sands Capital、FMR（Fidelity系）、Vanguard などが挙がります。
考察（一般論）：
- RA Capitalのようなバイオ特化ファンドが上位にいる場合、臨床データ（特にPhase 2）を「主要な価値源泉」として見ている可能性が高く、データ前後でリスク許容度が大きく変わりやすいです。
- Vanguard / Fidelity系などの大手機関は、指数・広範運用も混ざるため、必ずしも「テーマの確信度＝保有量」ではありません。ただし、流動性面では下支え要因になり得ます。
- ABOSは構造上、最大のリプライシングはALTITUDE-ADトップライン（2026年後半）で、ここに向けて「裁定/イベントドリブン（ヘッジファンド）＋長期（専門ファンド）」が混在しやすい局面です。
ALTITUDE-AD（Phase 2）登録完了（542例）
早期ADを対象とするALTITUDE-ADで登録完了。トップラインは2026年後半予定。
ACU193 皮下（SC）製剤 Phase 1 トップライン
IVとSCのPK比較トップラインを公表（Halozyme ENHANZE®活用）。今後の利便性オプション。
ALTITUDE-AD OLE（Phase 2）初回投与
18か月DBパート完了者に、追加52週のOLE（長期安全性・臨床評価）を提供。
EBD™ 非臨床データパッケージ / PCC選定
EBD-ACU193 / EBD-ACU234 の非臨床データを取りまとめ、開発候補（PCC）を選定（early 2026 予定）。
ALTITUDE-AD（Phase 2）トップライン
有効性（iADRS）と安全性（ARIA含む）が最大の評価軸。結果次第で次相（後期/SC/EBD含む）の優先順位が再編。
EBD™ 非臨床データパッケージ／PCC選定（early 2026）。SC製剤の次ステップ方針（優先度判断）。
ALTITUDE-AD（Phase 2）トップライン（late 2026）。
Phase 2結果を踏まえた後期試験設計（IV/SC/EBDの組み合わせ最適化、規制・商業戦略の具体化）。