2025年11月11日：QRX009（外用ラパマイシン）で4%ローション／5%皮膚パッチの高濃度ロード達成を発表。治験用＋安定性バッチ製造を2025年Q4に開始し、2026年Q1–Q2にmicrocystic lymphatic malformations／venous malformations等での臨床開始を計画。
2025年11月6日：2025年Q3 決算・事業アップデートを発表。QRX003（NS）ピボタル2試験の登録開始を2025年Q4とし、2025年10月に最大$105.3M規模の私募をクローズ（前受け$16.6M＋ワラント行使で追加最大$88.7M）。資金面は、手元資金＋私募前受け＋ワラント行使（2025年10月分）の組み合わせで2027年までの運転資金を見込む。あわせてCFO（Sally Lawlor）就任を開示。
2025年10月21日：FDA Orphan Drug Designation（QRX003／Netherton Syndrome）取得。
2025年10月28日：研究者主導の小児NSでwhole-body 9か月データを更新（症例追加）。
2025年6月24日：FDA Rare Pediatric Disease Designation（QRX003／NS）取得。
2025年5月22日：FDAより2本目のピボタル whole-body 試験（CL-QRX003-002）開始許可を取得（QRX003／NS）。
2025年5月20日：EMA Orphan Drug Designation（QRX003／NS）取得。
2025年7月29日：製品ポートフォリオを再編し、主力のQRX003（NS）を中核に、PSSと外用ラパマイシンの開発を前進（戦略アップデート）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：QRX003（whole-body 外用）— Netherton Syndrome（NS）を主適応として、ピボタル（registrational）段階へ。
補足：QRX003の派生としてPSS（Peeling Skin Syndrome）の研究者主導データが進行。加えて外用ラパマイシン（QRX009）は製剤ロード達成 → 2026年Q1–Q2の臨床開始を計画。VLA-4（QRX008）は前臨床段階（ポートフォリオ判断次第）。
臨床フェーズ：ピボタル（registrational）
対象：Netherton Syndrome（全身外用を前提）
作用：外用治療（皮膚バリア/炎症/掻痒の改善を狙う）
臨床フェーズ：研究者主導（少数例 / 探索的臨床）
対象：PSS（小児を含む可能性）
作用：外用で皮膚症状・QOLの改善を狙う
臨床フェーズ：研究者主導（少数例 / 長期フォロー）
対象：小児Netherton Syndrome
作用：whole-body 外用で長期の皮膚コントロールを狙う
臨床フェーズ：前臨床〜IND準備
対象：microcystic lymphatic malformations／venous malformations など
作用：ラパマイシン外用（4%ローション／5%皮膚パッチの送達技術）
臨床フェーズ：前臨床
対象：強皮症など（探索段階）
作用：VLA-4関連の免疫/炎症経路を標的（前臨床）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| QRX003（外用） | Netherton Syndrome（NS） | ピボタル（registrational） | whole-body 2試験（CL-QRX003-003／CL-QRX003-002）で承認を見据えた設計 | 慢性全身外用に伴う皮膚刺激/感染/全身曝露リスクを重点監視 | 全身外用。単剤と併用（オフラベル全身療法を含む設計）を並走 | 小（超希少疾患） | 「症例数は小さいが、規制枠（ODD/RPD）と設計で勝負」。 2025年Q4に登録開始が最大テーマ |
| QRX003（外用） | Peeling Skin Syndrome（PSS） | 研究者主導（少数例） | 探索的（症例追加で一貫性を確認） | 長期外用の皮膚刺激、感染、全身曝露の兆候を監視 | 外用単剤（研究者主導） | 小（希少疾患） | 会社アップデートでポジティブデータと言及。 症例追加で「再現性」をどこまで見せられるか |
| QRX003（外用） | 小児NS（研究者主導） | 研究者主導（少数例） | 長期フォローで耐久性・実運用性を補強 | 小児での長期安全性（皮膚/感染/全身曝露）を監視 | whole-body 外用（長期） | 小 | ピボタルの説得力補強（長期の“見せ球”）。 9か月データ更新あり |
| QRX009（外用ラパマイシン） | microcystic LM / venous malformations など | 前臨床〜IND準備 | 製剤ロード達成 → 早期臨床立上げ | 局所刺激、全身曝露（免疫抑制）兆候を監視 | 外用（4%ローション／5%パッチ） | 小〜中（適応次第） | 2025年Q4 製造開始 → 2026年Q1–Q2 臨床開始目安 |
| QRX008（VLA-4） | 強皮症など | 前臨床 | 探索段階（IND化は今後判断） | 免疫調整に伴う感染・炎症反跳などを前臨床で評価 | （未定） | 中（適応次第） | 現状は「オプション価値」。近未来の株価ドライバーではない |
- 主力はQRX003（NS）：企業価値の重心は、whole-body ピボタル2試験（登録開始：2025年Q4）の進捗に依存。
- 規制枠が揃っている：NSで EMA Orphan（2025年5月）・FDA Rare Pediatric Disease（2025年6月）・FDA Orphan（2025年10月）を獲得。
- 資金手当て：最大$105.3M規模の私募（2025年10月クローズ、前受け＋ワラント）で、運転資金は2027年までを見込む。
- 2本目のストーリー：QRX009（外用ラパマイシン）はロード達成→2026年Q1–Q2臨床開始計画で、パイプラインの厚みを作りに行く段階。
QRX003（NS）— EMA Orphan / FDA Rare Pediatric Disease 取得
希少疾患の規制枠（ODD/RPD）を整備し、ピボタル推進を後押し。
QRX003（NS）— 2本目のピボタル whole-body 試験（CL-QRX003-002）FDA許可
単剤（CL-QRX003-003）に加えて、併用設計（CL-QRX003-002）を並走し、registrational-intentで前進。
QRX003（NS）ピボタル2試験：登録開始
会社アップデートで、両ピボタル試験の登録開始を2025年Q4と明示。
QRX009（外用ラパマイシン）：治験用＋安定性バッチ製造開始
4%ローション／5%パッチのロード達成を受け、製造→臨床立上げへ。
QRX009：初期適応で臨床開始（会社計画）
microcystic LM／venous malformations 等での臨床開始を目指す。
QRX003（NS）：ピボタル2試験の進捗アップデート（会社計画）
試験実施状況（施設拡大・登録進捗・安全性）など、事業アップデートでの進捗開示が想定される。
QRX003（NS）：ピボタル2試験トップライン（会社計画）
主要評価項目を含むトップライン結果の公表が最大のデータカタリスト。
QRX003（NS）：NDA提出準備／当局対応（会社計画）
Toplineが良好な場合、申請パッケージ整備（CMC含む）と当局コミュニケーションを加速。
QRX003（NS）ピボタル2試験：登録開始・立上げ進捗／資金（私募・ワラント）動向
QRX009（外用ラパマイシン）：臨床開始（会社計画）／PSS・小児NSの研究者主導データの追加更新
QRX003（NS）ピボタルの進捗アップデート（登録完了・主要データ開示のタイミングが株価ドライバー）