2025年1月：rese-cel（CABA-201）戦略アップデートを実施し、「自己免疫疾患にフォーカスしたレジストレーション・パスの確立」を最優先事項として位置付け。
2025年6月：EULAR 2025にて、SLE / ループス腎炎 / 全身性強皮症（SSc）における rese-cel の初期安全性・有効性データを発表。
2025年11月：ACR Convergence 2025で RESET-Myositis™（DM/ASyS）コホートの全例が major TIS response 達成・免疫抑制薬フリー寛解を示したことをアップデート。
2025年11月：Q3 2025 決算にて、rese-cel が PRIME / RMAT / Fast Track など複数の規制デザインを取得したこと、キャッシュ約$160M・ランウェイ2027年後半までをガイダンス。
2024〜2025年：DSG3-/MuSK-/FVIII-CAARTは rese-cel 中心戦略のもと、ロングテールのプラットフォーム拡張オプションとしてスリムに継続する方針を明確化。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：rese-cel（CABA-201 / CD19 CAR-T）— SLE / ループス腎炎、筋炎（DM/ASyS/IMNM/JM）、全身性強皮症（SSc）、全身型重症筋無力症（gMG）、天疱瘡（PV）などの難治性自己免疫疾患を対象。
補足：DSG3-CAART（粘膜型天疱瘡）、MuSK-CAART（MuSK+ MG）、FVIII-CAART（血友病Aインヒビター）は、rese-cel の成功を前提としたロングテールの選択的オプションとして位置付け。
対象：皮膚筋炎（DM）、抗合成酵素症候群（ASyS）、免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）ほか
作用：完全ヒト CD19 CAR-T（4-1BB 共刺激）による B 細胞リセット
対象：全身性エリテマトーデス（SLE）およびループス腎炎（LN）
作用：CD19+ B 細胞の一過性枯渇による自己抗体ネットワークのリセット
対象：全身性強皮症（皮膚＋臓器病変を有する患者）
作用：線維化・自己免疫ドライブに関与する B 細胞群の深いリセット
対象：全身型重症筋無力症（gMG、AChR抗体陽性および陰性）
作用：CD19+ B 細胞枯渇により病的抗体産生をリセット
対象：粘膜型天疱瘡（PV, mPV 含む）
作用：rese-cel による B 細胞リセット＋DSG3-CAART による自己抗体特異的 B 細胞除去の二本立て
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rese-cel（CABA-201）— Myositis | DM / ASyS / IMNM など難治性炎症性筋疾患 | Phase 1/2 | PoC 指向単群 P1/2。Myositis を第1のレジストレーション候補として FDA とデザイン協議中 | 主な AESI：CRS・感染症・血球減少。現状いずれも管理可能な範囲で発現 | 単回静注（one-and-done）を基本とし、前処置は低〜中等度強度。将来はステロイドフリー管理を想定 | 中〜大：希少だが高アンメットの炎症性筋疾患クラスター | 全例 major TIS response＋drug-free 寛解という強い PoC。 あなたの分類では②寄りの③ポジション。 |
| rese-cel（CABA-201）— SLE / ループス腎炎 | SLE / LN（多剤抵抗性を含む中〜重症） | Phase 1/2 | PoC P1/2。lupus CAR-T の実臨床データを踏まえ、将来的な RMAT / BTD 申請余地 | 感染症・サイトカイン関連事象・低ガンマグロブリン血症を重点監視 | 単回投与で深い寛解を狙い、維持療法不要な「drug-free remission」を目標 | 大：自己免疫領域の中でも最も大きい市場の一つ | 早期だが「薬剤フリー寛解」シグナルで期待値高。 Myositisに次ぐ第2の registrational 領域候補。 |
| rese-cel（CABA-201）— SSc | 全身性強皮症（皮膚＋臓器病変） | Phase 1/2 | 探索的 P1/2。自然歴との比較や複合臨床スコアを用いた将来レジパス設計が論点 | 血管合併症・肺高血圧・感染症リスクなど SSc 特有の AESI を重ねてモニター | 単回投与。将来的には造血幹細胞移植（HSCT）と比較しうる「低侵襲 one-time」オプションを目指す | 中：希少だが治療選択肢が乏しく、高プレミアムが付きやすい領域 | 初期データで PRO/皮膚スコア改善＋免疫抑制削減を示し、 Myositis/SLE に続く3本目の柱候補。 |
| rese-cel（CABA-201）— gMG | 全身型重症筋無力症（AChR陽性 / 陰性） | Phase 1/2（初期） | 適応探索 P1/2。既存治療（FcRn / complement）との比較を見据えたデザイン | 筋無力症クリーゼリスク、感染症、神経系イベントを重点監視 | 単回投与＋短期前処置。中長期的には維持療法なしで MGADL などを改善できるかが鍵 | 中：既存高価バイオが普及しているが、one-and-done で置き換え余地 | まだデータ初期の③枠。プラットフォーム拡張としての upside。 |
| rese-cel（CABA-201）— PV（RESET-PV） | 天疱瘡（mPV 含む） | Phase 1/2（サブスタディ） | 探索的 P1/2。DSG3-CAART との比較により最適アプローチを検証 | 皮膚感染・創部治癒遅延・感染症を慎重にモニター | 単回投与。既存の RTX（抗CD20）より深く長い再燃抑制を目指す | 小〜中：まれだが高価値 orphan 領域 | デザイン次第で niche high-price のポジション。 rese-cel と CAART の「比較実験」の場。 |
| DSG3-CAART | 粘膜型天疱瘡（mPV） | Phase 1/2（早期） | 安全性重視の用量漸増。自己抗体特異的 CAR-T という first-in-class 枠 | on-target off-tissue 毒性（皮膚・粘膜）、サイトカイン関連事象を重点監視 | 単回投与（または少数回投与）で自己抗体産生 B 細胞を選択的に削減 | 小：オーファンだが高価格設定が可能な領域 | rese-cel シフトにより会社内優先度は低下。 長期的な差別化オプションとして位置付け。 |
| MuSK-CAART | MuSK 抗体陽性 MG | Phase 1/2（初期） | 探索的 P1/2。MuSK+ サブセットに特化した precision CAART 概念 | 神経筋接合部に関連する安全性シグナル、CRS/ICANS を重点的にモニター | 単回投与。rese-cel（RESET-MG）との役割分担が今後のテーマ | 小：MuSK+ MG はニッチだが高単価領域 | rese-cel の gMG データ次第で、 続行か選択的継続かが決まる③＋④枠。 |
| FVIII-CAART | インヒビターを有する血友病A | Discovery | 前臨床コンセプト検証段階 | オンターゲット止血異常や免疫学的 AESI を非臨床レベルで精査 | 単回投与でインヒビター産生 B 細胞を持続的に除去することを狙う | 中：高コスト患者が集中するニッチだが経済的インパクトは大 | rese-cel を軸にした後、 長期的に展開し得るプラットフォーム拡張（④）。 |
- 事業構造：rese-cel（CABA-201）を軸に、SLE / Myositis / SSc / gMG / PV といった「自己免疫オールスター戦」を one-and-done CD19 CAR-T で取りに行く構造。旧来 CAART 群はロングテールのオプションへスリム化。
- ①〜④分類での位置付け：rese-cel 全体は ②（レジパスが見えつつある）と③（当たると大きい）の中間で、とくに Myositis はかなり②寄り。CAART 群は③＋④（プラットフォーム拡張）のオプション的ポジション。
- 規制面の追い風：PRIME / RMAT / Fast Track など複数の規制デザイン取得により、データさえ揃えばスピード感ある registrational path が描きやすい状況。
- 財務余力：2025年Q3 時点キャッシュ約$160M、ランウェイ 2027年後半までとされ、Phase 1/2 の成熟とレジストレーショントライアル立ち上げまでは自前で到達可能な見込み。
現フェーズの CABA は、rese-cel による自己免疫疾患向け CD19 CAR-T の PoC が Myositis / SLE / SSc で明確化し、さらに PRIME / RMAT / Fast Track といった規制デザインも揃ってきたことで、「②寄りの③」中期グロース＋ロングテールオプションとして専門バイオファンドやクロスオーバーファンドがポジションを構築している局面と捉えやすい状況です。これらの投資家は、短期の P1/2 readout よりも、2026年前後のレジパス確立〜最初の registrational 試験開始までを視野に入れたエクイティ・ストーリーを見ていると考えられます。
rese-cel レジストレーションパスに関する FDA 協議（Type B 等）
Myositis を筆頭適応として、主要評価項目・対照設定（自然歴 vs プラセボ）、用量選択などについて当局と認識合わせ。
EULAR 2025：SLE / LN / SSc データ更新
初期コホートの安全性・有効性・薬剤フリー寛解のシグナルを拡張し、Myositis 以外の適応でも PoC を補強。
ACR Convergence 2025：RESET-Myositis™ 詳細データ
DM/ASyS で major TIS response 全例達成＋免疫抑制薬フリー寛解を詳細解析。自己免疫 CAR-T のベンチマーク的データとして位置付け。
Myositis / SLE / SSc の長期フォローアップ & レジストレーション試験デザイン最終化
18〜24ヶ月フォローアップデータで NfL 等のバイオマーカーと臨床アウトカムの関係を精緻化し、最初の registrational 試験（Myositis 想定）の開始時期・スケールを固める。
Myositis 領域での registrational 試験開始〜進行
第1の BLA ラインとして Myositis にフォーカスした pivotal 試験を進行し、並行して SLE / SSc / gMG / PV で追加試験を積み上げる中長期フェーズへ。
EULAR / ACR での rese-cel 追加データ（とくに Myositis / SLE / SSc）、FDA とのレジパス協議内容の開示、規制デザイン（PRIME / RMAT / Fast Track）の活用方針。
Myositis / SLE / SSc の長期フォローアップデータ、最初の registrational 試験デザインの最終確定とスタート時期のガイダンス。
Myositis での pivotal readout 〜 BLA 申請ライン、SLE / SSc でのレジストレーショントライアル進展、gMG / PV / CAART 群のポジショニング確立。