2026年8月：REVEAL pivotal trial の投与完了
Rett症候群を対象とする TSHA-102 の pivotal trial は予定を上回る 17例への投与を完了。全患者の6か月フォローアップ後に interim analysis を実施し、2027年H1にトップラインデータ＋FDAとのBLA submission pathwayに関する協議結果を公表予定。6か月解析がそのままBLA申請の基盤となる可能性がある。
2026年8月：2〜4歳を対象とする ASPIRE trial も投与完了
ASPIRE trial は予定を上回る 4例への投与を完了。TSHAはREVEALに加えてASPIREの安全性データをBLAに組み込み、最終的に2歳以上という広いRett症候群labelを狙う。BLAには少なくとも3か月のASPIRE安全性データを含める計画。
2026年8月：33例まで安全性プロファイルを拡大
REVEAL Phase 1/2、REVEAL pivotal、ASPIREを合わせた33例で、2026年8月cutoff時点まで重度の治療関連SAEおよびDLTは報告されていない。高用量を含めて安全性が維持されていることは、pivotal/BLAに向けた重要なde-risking要素。
2026年6月：REVEAL Part Aで効果が12か月以降もdeepening
Part Aの12例全員が12か月までに少なくとも1つのdevelopmental milestoneを獲得または再獲得。12か月以上の追跡では合計310件のfunctional gains、平均約26件/患者を確認し、年齢・疾患重症度にかかわらず複数の機能領域で改善が蓄積した。
2026年Q4：BLA-enabling PPQ manufacturing 完了予定
TSHA-102のProcess Performance Qualification（PPQ）campaignを2026年Q4に完了予定。Catalentとの提携もcommercial manufacturingまで拡大し、FDA承認後はCatalentをprimary commercial manufacturing partnerとして商業供給する体制を構築中。
2026年6〜8月：$230M調達でBLA〜承認までの資金を確保
follow-on offeringで$230Mを調達し、2026年6月末の現金・現金同等物は$455.4M。会社はcash runwayを2028年H2まで、かつTSHA-102のpotential BLA approvalを超える水準と見込んでおり、承認前の追加大型資金調達リスクは大きく低下した。
（該当なし：TSHA-102 開発中）
主力候補：
TSHA-102（Rett症候群向けAAV9遺伝子治療）
現在地：
REVEAL pivotal trialはN=17で全例投与完了。
2〜4歳未満を対象とするASPIRE trialも
N=4で全例投与完了。
次の最大イベントは、
2027年上期のREVEAL pivotal 6か月interim topline
と、そのデータを踏まえた
FDAからのBLA submission pathway feedback。
BLA準備段階
N=12 / ≥1 developmental milestone
Phase 1/2 + pivotal + ASPIRE
2026/6/30
potential BLA approvalまで想定
対象：
Rett症候群 / 6〜21歳
患者数：
N=12
100%
全12例が≥1 developmental milestoneを獲得 / 再獲得
≥12か月で効果が持続・深化
310件 / 約26件 per patient
≥12か月follow-upでは、
31 developmental milestonesに加え、
279 additional skill gains / improvementsを確認。
年齢・疾患重症度をまたいでmulti-domainの改善が確認されている。
対象：
Rett症候群 / 女性6〜22歳未満
患者数：
当初N=15予定 → N=17までover-enroll
投与：
TSHA-102 high dose
（1×1015 total vg）を単回髄腔内投与
全例投与完了
≥1 developmental milestone獲得 / 再獲得のresponse rate
6か月解析
2027年上期予定
6か月interim analysisは、
BLA submissionのbasisとなる可能性があり、
topline公表後にFDAとBLA pathwayを協議する予定。
対象：
Rett症候群 / 女性2〜4歳未満
患者数：
当初N=3 → N=4までover-enroll
全例投与完了
若年患者での安全性 / preliminary efficacy
≥3か月安全性データを申請packageへ
ASPIREは、
2歳以上という広いlabelを狙うための試験。
2〜6歳未満の有効性については、
REVEAL pivotalのデータからextrapolateする方針でFDAと整合している。
PPQ campaign：
2026年4月開始
2026年Q4予定
Catalent
$455.4M
Catalentとの提携を拡大し、
FDA承認後は同社がTSHA-102の
primary commercial manufacturing partner
となる予定。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
TSHA-102 AAV9 / miRARE / MECP2 |
Rett症候群 女性6〜22歳未満 |
REVEAL Pivotal N=17 全例投与完了 |
Breakthrough Therapy RMAT Fast Track Orphan Drug Rare Pediatric Disease FDAとpivotal protocol / SAPでalignment済み。 Primary endpoint： 6か月interim analysisが |
2026年8月cutoff時点で、 REVEAL Phase 1/2、 pivotal、 ASPIREを合わせたN=33において、 severe treatment-related SAEおよびDLTなし 。 AAV gene therapyとして、 |
単回髄腔内投与 high dose： 1×1015 total vg miRARE technologyにより、 one-time therapyとして開発。 |
中〜大 米国Rett syndrome患者は 約10,000人と会社推計。 希少疾患だが、 |
TSHA最大の価値ドライバー。
Part Aでは 次の最大カタリストは interimがPart Aの再現性を示せれば、 |
| TSHA-102 / ASPIRE |
Rett症候群 女性2〜4歳未満 |
BLA-supporting study N=4 全例投与完了 |
FDAと、 ≥3か月のASPIRE安全性データをBLAへ含める方針 でalignment。 TSHA-102のlabelを |
REVEALを含む累計N=33で、 2026年8月時点まで severe treatment-related SAE / DLTなし。 |
high dose 1×1015 total vgを基本に、 低年齢患者のbrain volumeを考慮してscale。 単回髄腔内投与。 |
中 単独市場というより、 TSHA-102の対象年齢を広げる label expansion valueが大きい。 |
Broad labelの鍵。
REVEALだけなら6歳以上のpivotal populationだが、 若年患者ほど不可逆的な機能喪失前に |
REVEAL Pivotal 全例投与完了
当初N=15からN=17へover-enrollして投与完了。
Part A長期データでもN=12全例のresponseを確認。
ASPIRE全例投与完了 / Commercial readiness前進
N=4の2〜4歳未満患者への投与を完了。
Catalentとのcommercial manufacturing提携も拡張。
BLA-enabling PPQ Campaign完了予定
商用製造processのqualificationを完了し、
TSHA-102のCMC packageをBLA-readyへ近づける。
REVEAL Pivotal 6か月follow-up完了
N=17全例が6か月follow-upに到達した後、
pivotal interim analysisを実施。
最大カタリスト：Pivotal Topline + FDA Feedback
REVEAL pivotal 6か月interim toplineを公表予定。
その後FDAと協議し、
BLA submission pathwayについてfeedbackを取得。
Part Aと同様のresponseがpivotalでも再現されれば、
Phase 3を追加せずBLAへ進める可能性が
より明確になる。
BLA提出 → FDA審査 → Commercial Launch準備
6か月interimおよびFDA feedback次第で
BLA提出時期が具体化。
Catalentによるcommercial supply、
market access、
payer strategyを含む上市準備へ移行する。
TSHA-102 BLA-enabling PPQ campaign完了。
REVEAL pivotal / ASPIREの追加安全性follow-up。
REVEAL pivotal 6か月interim topline
＋
FDA BLA submission pathway feedback
。
pivotal結果が良好であれば、
BLA提出時期の明確化。
ASPIRE安全性データを組み込み、
2歳以上のbroad labelを目指す。
BLA受理 → FDA審査 → TSHA-102承認 →
one-time Rett gene therapyとしてcommercial launch。