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【LSTA】Lisata Therapeutics カタリストとロードマップ

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承認済み製品 / 現状

承認済み製品：なし（開発中）

主力候補：
MAR001 / MAR005（ANGPTL4阻害モノクローナル抗体）—
severe hypertriglyceridemia（sHTG）を中心とするcardiometabolic領域。
MAR001はPhase 2b、MAR005はPhase 3候補として開発。

Second Lead：
MAR002（Growth Hormone Receptor：GHR antagonist）—
acromegalyを対象にPhase 2 TROUGH-2が進行中。

補足：旧Lisataのcertepetide / CendR Platformも保有。
mPDAC・GBMなどでPhase 2開発歴があり、
今後は提携・ライセンス・選択的継続を含むdevelopment optionsを検討。

主要臨床成績
−52.7%
TG低下
MAR001 Phase 1b/2a 450mg

−66.0%
Remnant Cholesterol低下
baseline TG ≥200 mg/dL

64%
最大IGF-1 suppression
MAR002 Phase 1

Q4 2027
MAR001 / MAR005 ＋ MAR002
主要トップライン予定

臨床試験パイプライン
Phase 2b
MAR001 — TYDAL-TIMI 78

対象：
elevated triglycerides / remnant cholesterol、
severe hypertriglyceridemia（sHTG）

投与：
MAR001 Q4W vs placebo、24週間

Phase 2a：

TG −52.7%、RC −52.5%（450mg、placebo-adjusted）
sHTG初期：

baseline TG >500 mg/dLの小規模subgroupで約70%以上のTG低下シグナル
次読出し：

Q4 2027 Phase 2b topline予定

進行中

Phase 3準備
MAR005 — ANGPTL4 inhibitor

対象：
severe hypertriglyceridemia（sHTG）

設計：
MAR001をhalf-life extensionした次世代commercial / registrational candidate

開発戦略：

MAR001 efficacy ＋ MAR005 PK bridging → Phase 3
投与目標：

Q4W〜Q12W皮下注
Phase 3：

Q3-Q4 2027 FPI予定

Phase 3準備

Phase 2
MAR002 — TROUGH-2（Acromegaly）

対象：
Acromegaly

投与：
150 / 300 / 600mg Q2W、loading dose 900mg

Phase 1：

最大約64%のIGF-1 suppression
中間データ：

Q2-Q3 2027予定
トップライン：

Q4 2027予定

Recruiting

パイプライン早見表
パイプライン 対象 臨床フェーズ 規制デザイン 安全性（AESI） 用法・用量 / 併用戦略 市場規模イメージ ポイント(市場評価)
MAR001
ANGPTL4 inhibitor 		Elevated TG / RC
Severe hypertriglyceridemia 		Phase 2b
TYDAL-TIMI 78 		無作為化placebo-controlled Phase 2b。
Part A：TG 150–880 mg/dL、約216例
Part B：TG 450–2,000 mg/dL、約100例
Q4 2027 topline予定 		Phase 1b/2aでは死亡・SAE・治療中止につながるAEなし。
ANGPTL4阻害で過去に懸念されたmesenteric lymph node inflammationも
MRI・炎症マーカー上で問題は確認されず。
Phase 2bで大規模安全性確認が必要。 		MAR001 Q4W。
24週間投与。
Phase 2bでbiology・dose-response・sHTG efficacyを確認。 		大：sHTGおよび残余cardiovascular risk領域。
将来的なASCVD展開余地あり。 		ANGPTL4はhuman geneticsで強くvalidation。
Phase 2aでTG / RCのClinical PoC取得済み。
MAR005 Phase 3へつなぐPoC / dose-finding asset。
MAR005
ANGPTL4 inhibitor / HLE 		Severe hypertriglyceridemia Phase 3準備 / PK bridging MAR001 efficacy dataとMAR005 PKをbridgingして
Phase 3へ進むstrategy。
FDA Type B meetingを経て開発方針についてalignment。
Phase 3 dose selection：Q2-Q3 2027予定
FPI：Q3-Q4 2027予定 		MAR001の安全性データを基盤とするが、
MAR005自体の大規模臨床安全性は今後確認。
ANGPTL4 class-specific safetyにも継続注目。 		皮下注。
commercial dosingとして
Q4W〜Q12Wを目標。
half-life延長・低容量化・製造効率改善を狙う。 		大：sHTGのregistrational / commercial candidate。
成功時はcardiometabolic franchiseの中核。 		Phase 3 / commercial productの本命。
MAR001でbiologyを証明し、MAR005で商業製剤へ移行する構造。
MAR002
GHR antagonist 		Acromegaly Phase 2
TROUGH-2 		約72例。
untreated、pegvisomant washout、
既存治療でuncontrolledな患者を含む。
Phase 2 interim：Q2-Q3 2027
topline：Q4 2027 		Phase 1では明確なdrug-related safety signalは報告されず。
Phase 2では肝機能、代謝、安全性、抗薬物抗体などを継続評価。 		150 / 300 / 600mg Q2W。
Loading 900mg。
Q2W程度のmaintenance dosingを目標。 		中：希少内分泌疾患。
既存pegvisomantからの利便性改善余地。 		Phase 1で最大約64%のIGF-1 suppression。
1L monotherapy / 2L monotherapy /
2L add-onの複数label possibilitiesを検証。
MAR003 ASCVD Discovery Target・IND計画は未公表。 未確立 詳細未公表 非常に大きい：ASCVD。 次世代cardiometabolic optionality。
現時点では近期valuation catalystではない。
Adipose-targeted siRNA Cardiometabolic diseases Discovery Target候補探索段階。 未確立 Adipose tissueへの選択的siRNA deliveryを狙う。 潜在的に大：肥満・脂質・代謝疾患。 human genetics × adipose biologyを
次世代RNA therapeuticsへ拡張するplatform option。
Certepetide
CendR Platform 		mPDAC / GBMなど Phase 2中心 旧Lisata資産。
今後のdevelopment / partnership /
licensing / monetization optionsを評価。 		各既存臨床試験の安全性データを継続評価。 標準治療との併用を中心としたoncology strategy。 中〜大：PDAC / GBMなど難治性固形がん。 新会社のcore franchiseではなく、
legacy oncology optionality。

LSTA / Marea「Cardioendocrine Franchise」の構造

新LSTAの中核は、Marea Therapeutics由来の
MAR001 / MAR005と
MAR002です。
MAR001でANGPTL4阻害のClinical PoCを確立し、
half-life extended版MAR005をPhase 3 / commercial productへ移行。
並行してMAR002をacromegalyの独立したendocrine franchiseとして開発します。

商業機会 試験 内容 位置づけ
① Severe hypertriglyceridemia MAR001 / TYDAL-TIMI 78 ANGPTL4 inhibitionによりTG / remnant cholesterolを低下。
Phase 2bでsHTG efficacyとdose-responseを確立。 		Clinical PoC / Phase 3 bridge
② sHTG commercial product MAR005 Phase 3 MAR001のhalf-life extended版。
Q4W〜Q12W dosing、低容量化、製造効率改善を狙う。 		最初の承認候補
③ Acromegaly MAR002 / TROUGH-2 Allosteric GHR antagonist。
Q2W投与と深いIGF-1 suppressionを狙う。 		Second franchise
④ ASCVD / Cardiometabolic expansion MAR003 / siRNA human genetics × adipose biologyを基盤とした
次世代cardiometabolic programs。 		長期アップサイド
⑤ Oncology certepetide / CendR mPDAC・GBMなどの既存臨床資産について
partnership・license・選択的開発を検討。 		Legacy optionality

・MAR001はClinical PoCを取得済み
Phase 1b/2aでは450mg群でTG −52.7%、RC −52.5%。
baseline TG ≥200 mg/dLではTG −64.0%、RC −66.0%を示しており、
ANGPTL4阻害によるlipid loweringはすでにヒトで確認されています。

・本当の商用候補はMAR005
MAR005はMAR001-HLEとして開発されてきたhalf-life extended versionです。
MAR001でbiology・efficacy・dose-responseを証明した後、
PK bridgingを利用してMAR005をPhase 3へ進める設計です。

・MAR002は独立したsecond franchise
Phase 1ですでに最大約64%のIGF-1 suppressionを確認。
Phase 2 TROUGH-2でClinical PoCを確立し、
Q1-Q2 2028にPhase 3 FPIを目指します。

・旧LSTA資産はcoreからoptionalityへ
certepetideは消滅したわけではありませんが、
今後の資本配分の中心はMAR001 / MAR005とMAR002です。

ポイント
  • MAR001はすでにClinical PoC取得済み：
    Phase 1b/2aでTG −52.7%、RC −52.5%。
    sHTG subgroupでも強いTG loweringの初期シグナル。
  • MAR005が本命のPhase 3 / commercial asset：
    MAR001のhalf-life extended版。
    FDAとの協議を経てPK bridgingでPhase 3へ進むdevelopment strategy。
  • MAR002もHuman PoM取得済み：
    Phase 1で最大約64%のIGF-1 suppression。
    Q2W投与を狙うGHR antagonistとしてPhase 2へ進行。
  • Q4 2027が最大のデータ集中点：
    MAR001 / MAR005のsHTG Phase 2bと
    MAR002 acromegaly Phase 2の
    2本の主要toplineが予定されている。
  • $225M PIPEでPhase 3まで加速：
    RA Capital、Forbion、Third Rock、Perceptive、
    Sofinnova Investments、venBioなどが参加。
  • 旧LSTA株主の希薄化に注意：
    完全希薄化後の想定持分は旧LSTA株主約2.39%、
    Marea旧株主約59.54%、PIPE投資家約38.07%。

年表（MAR001 / MAR005・MAR002 臨床フェーズ）
日付 フェーズ / イベント 内容 所要期間（該当）
Phase 1b/2a MAR001 Clinical PoC 55例を対象に12週間投与。
450mgでTG −52.7% / RC −52.5%。
baseline TG ≥200 mg/dLではTG −64.0% / RC −66.0%。 		—
2025/11 FDA Type B Meeting MAR001 efficacy＋MAR005 PK bridgingによって
MAR005をPhase 3へ移行するdevelopment strategyについて
FDAとalignment。 		—
2026 MAR002 Phase 1 GHR antagonistとしてHuman PoMを取得。
最大約64% IGF-1 suppressionを確認。 		—
2026 Q3 MAR002 Phase 2
TROUGH-2開始 		Acromegaly約72例。
150 / 300 / 600mg Q2W、loading dose 900mg。 		—
2026 Q3 Marea transaction / PIPE LisataがMarea Therapeutics取得を発表。
同時に約$225M PIPEを実施。
新会社の資本配分をcardioendocrine pipelineへ転換。 		—
2026 Q3-Q4 MAR001 Phase 2b update TYDAL-TIMI 78の24-week / mechanistic data更新を想定。
sHTG cohortでのefficacy・metabolic profileを確認。 		—
2027 Q2-Q3 MAR002 Phase 2 interim TROUGH-2の初期efficacy・IGF-1 response・
PK/PD・安全性を評価。 		Phase 2開始から約1年
2027 Q2-Q3 MAR005 Phase 3 dose selection MAR001 Phase 2b dataとMAR005 PK bridgingを基に、
registrational doseを決定。 		—
2027 Q3-Q4 MAR005 Phase 3 FPI予定 sHTGを対象とするregistrational developmentへ移行。
commercial candidateとしてMAR005を前面化。 		—
2027 Q4 MAR001 / MAR005 Phase 2b topline sHTGにおけるTG lowering、
safety、metabolic profile、
Phase 3 dose strategyを確認。 		最大級のvalue inflection
2027 Q4 MAR002 Phase 2 topline Acromegaly患者でのIGF-1 normalization / suppression、
症状、安全性、Q2W dosing profileを評価。 		最大級のvalue inflection
2028 Q1-Q2 MAR002 Phase 3 FPI予定 Phase 2 PoC成立を前提に
acromegaly registrational trialへ移行。 		—
2028年 Cash runway $225M PIPEにより、MAR005 / MAR002の
Phase 3 developmentを進めるための資金を確保。 		—

以上のように、新LSTAは旧Lisataのoncology companyというより、
MAR001 / MAR005とMAR002を中核とするcardioendocrine biotech
として再構築されます。

MAR001ではすでにHuman Clinical PoC、
MAR002ではHuman pharmacologic PoMを取得しているため、
preclinical assetを中心としたreverse mergerとは異なり、
複数のclinical-stage assetsを同時にPhase 3へ運ぶ構造
になっています。

開発ロードマップ
完了：2026年Q3

Marea acquisition / $225M PIPE

LSTAの企業軸をcertepetide中心のoncologyから、
Mareaのcardioendocrine pipelineへ転換。

2026年Q3-Q4

MAR001 Phase 2b / MAR002 Phase 2進行

TYDAL-TIMI 78でsHTG、
TROUGH-2でacromegalyを並行開発。

2027年Q2-Q3

MAR002 interim / MAR005 Phase 3 dose selection

MAR002のClinical PoC初期評価と、
MAR005 registrational doseの決定が重なる重要期間。

2027年Q3-Q4

MAR005 Phase 3開始予定

MAR001 efficacy＋MAR005 PK bridgingを基盤に、
sHTG registrational programへ移行。

2027年Q4

MAR001 / MAR005 ＋ MAR002 ダブルトップライン

sHTG Phase 2bとacromegaly Phase 2の
2つの主要データが予定される最大のvalue inflection。

2028年Q1-Q2

MAR002 Phase 3開始予定

Phase 2でPoCが成立した場合、
MAR005に続く2本目のregistrational assetへ移行。

ポスト-2028

Commercial / ASCVD・次世代pipeline拡張

MAR005 / MAR002のregistrational developmentに加え、
MAR003、adipose-targeted siRNA、
certepetideのstrategic optionsを展開。

注目すべきカタリスト
短期（2026年Q3-Q4）
Marea統合・$225M PIPE完了後の資本配分／
MAR001 TYDAL-TIMI 78進捗・24-week / mechanistic updates／
MAR002 TROUGH-2 enrollment進行

中期（2027年Q2-Q3）
MAR002 Phase 2 interim data／
MAR005 Phase 3 dose selection

中期（2027年Q3-Q4）
MAR005 sHTG Phase 3 FPI予定

長期（2027年Q4）
MAR001 / MAR005 sHTG Phase 2b topline ＋
MAR002 acromegaly Phase 2 toplineの
ダブルデータ読出し

長期（2028年Q1-Q2）
MAR002 Phase 3 FPI予定／
MAR005との2本のregistrational programs形成

参考リンク

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