近況
Savara（SVRA）の aPAP 向け IMPALA-2 Ph3 のトップラインは2024年6月26日に発表済みです（主要評価項目を達成）。
その後、詳細解析は2025年8月21日にNEJMで査読公表され、学会でも追加データが発表されています。
規制面では、会社は2025年3月にBLAを提出したものの5月27日に FDA から RTF（受理拒否）を受領し、2025年12月に再提出予定と案内しています（CMC関連の追補要求で、安全性や追加有効性試験の要求ではないと説明）。
2024-06-26 — Pivotal 第3相 IMPALA-2 トップライン陽性（主要評価達成、複数の副次評価でも改善を確認）。
2025-03-26 — MOLBREEVI（molgramostim 吸入液）について BLA 提出完了（優先審査申請）。
2025-05-27 — FDAより RTF（受理拒否）。要求は CMC 追加データであり、有効性追加試験の要請や安全性上の懸念ではないと説明。
2025-12 — BLA を再提出予定（製造委託先：Fujifilm、Priority Review を再度要請予定）。
取得済（米/欧/英） — Orphan（米/EU）、Fast Track、Breakthrough Therapy（米）、Innovation Passport / PIM（英）。
承認済み製品：なし（申請準備中）
主力候補：MOLBREEVI / molgramostim（吸入 recombinant GM-CSF）— 自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）。
補足：全肺洗浄（WLL）に代わる/補完する 在宅自己吸入の実装を志向。
対象：成人 aPAP（抗 GM-CSF 自己抗体陽性）
作用：吸入 GM-CSF により肺胞マクロファージ機能を回復、サーファクタント過剰を是正
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| molgramostim（吸入 GM-CSF） | aPAP（自己免疫性肺胞蛋白症） | Phase 3 完了（IMPALA-2 陽性） | Orphan（米/EU）・Fast Track/BTD（米）・IP/PIM（英） | 吸入薬クラス：局所刺激/咳嗽、感染増悪、炎症徴候などを監視 | 在宅自己吸入。救済介入（WLL 等）の減少も臨床価値 | 小〜中：超希少だがアンメット高 | ガス交換指標（DLCO）と症状/QoLの一貫改善。RTFはCMC論点で、有効性の再試験要求なし。 |
- aPAP の病態直撃：抗 GM-CSF 抗体に起因するマクロファージ機能不全を、局所 GM-CSF補充で是正。
- P3陽性→申請フェーズ：主要評価（DLCO）に加え、QoLやサーファクタント負荷など複数指標で改善。
- 規制デザイン豊富：Orphan/BTD/FTD 等を取得済み。BLAは2025年12月に再提出予定（Priority申請）。
- 運用性：在宅自己吸入のアドヒアランス/デバイス管理が商用時の肝。
主要ファンド/保有比率の推移や 13F/13G/8-K からの示唆は、この枠に追記（別表対応可）。
BLA 提出 & RTF 受領
3/26 BLA提出完了 → 5/27 RTF（CMC追加データ要求）。Type A 面談で再提出パッケージを合意。
BLA 再提出（予定）
12月に再提出予定（製造：Fujifilm）。
Priority Review を要請、受理後はFDA審査へ。
審査・承認プロセス
FDA 受理→審査（優先審査が認められれば短期化）。欧州/英国は 2026年Q1 に MAA/MHRA 提出見込み。
BLA 再提出（12月予定）/ CMC最終データの公開断片（学会・IR）
FDA 受理通知→審査進捗（Priority可否含む）/ 欧州・英国 MAA/MHRA 申請