Sarepta Therapeutics (サレプタ・セラピューティクス / SRPT) は緊急のミッションに取り組んでいます。希少疾患による命を奪い、未来を断つ疾患に対し、精密な遺伝子医療をエンジニアリングすることです。
Sarepta Therapeutics はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ）においてリーダーシップポジションを占め、筋疾患、中枢神経系疾患、心臓疾患の分野で多様なプログラムポートフォリオを構築しています。
ELEVIDYS、Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45
主力パイプライン：ELEVIDYS（遺伝子治療）、RNA系（Exondys 51 / Vyondys 53 / Amondys 45）、siRNA群（SRP-1003ほか）、DANYELZA（神経芽腫）
提携先：Roche（ELEVIDYS共同販売）
対象：DMD（歩行可・不可）
状況：2024/6 米FDA適応拡大承認済。2025/6以降、急性肝不全関連死亡例により出荷停止中。FDA評価・EU CHMP陰性見解を受け再審査手続きへ。
対象：DMD（エクソンスキッピング）
状況：米国で承認済み、販売継続中。
対象：DMD（次世代スキッピング）
状況：2024/11に開発中止決定。
対象：複数遺伝性疾患（Arrowhead提携含む）
状況：戦略再編でsiRNAに重点化。SRP-1003初期データは2025年H2 readout見込み。
2025年6月時点：FDAは複数の非歩行（non-ambulatory）患者における急性肝不全による死亡報告を受け、販売および臨床試験に関する安全性調査を開始。
第1の死亡例は非歩行の年少者、第2例も同様であり、立て続けに報告されました。
2025年7月18日：FDAは販売と臨床試験の中止（臨床ホールド）を要求し、AAVrh74プラットフォーム指定も剥奪。
・調査と出荷再開
7月25日：FDAは8歳の患者の死亡（ブラジルにて）を調査中と発表。Sarepta側は治療との因果関係は否定しています。
7月28日：FDAは「歩行可能な患者（ambulatory）」に対しては出荷再開を承認し、それ以外については引き続き保留とする判断を表明しました。
8月13日：Sareptaは追って、歩行可能患者における投与後の死亡例はなく、benefit/riskプロファイルは肯定的との安全性データを発表。
・検証は進行中
非歩行患者対象では、肝毒性リスクが顕在化し、FDAは販売を差し止め、追加安全対策を要求しています。歩行可能患者については死亡例が発生しておらず、FDAは出荷再開を承認する方向に動いています。
ただし、引き続き FDAによる安全性モニタリングと規制判断が続行中です。ラベルにブラックボックス警告の追加も行われました。
過去：次世代 exon skipping や gene therapy の台頭でシェア喪失懸念。
現状：競合 (WVE、SLDB、CAPR など) は臨床初期〜中期段階が多く、商業的にはSRPTが数年のリード。ただしこの点は完全クリアではなく「中期的に残る競合リスク」。
ELEVIDYS：米FDA安全性審査結論
出荷再開の可否／条件（REMS、適応制限など）。EU CHMP再審査開始。
siRNA（SRP-1003）初期データ
標的ノックダウン・PoM確認。非GT領域の基盤構築に直結。
ELEVIDYS：再上市のロードマップ
FDA/EU規制当局の決定に基づき再上市または段階的再開。中期収益の再構築。
ELEVIDYS安全性評価結論（FDA・CHMP）、SRP-1003初期データ。
ELEVIDYS再上市シナリオ、siRNA次相移行、コスト削減効果の定量化。
siRNA群の拡張、非GT基盤の柱化。DANYELZAの適応拡大／海外展開。