2026年2月26日：2025年通期業績とVYKAT™ XRの米国ローンチ進捗を発表。2025年売上は$190.4M、Q4売上は$91.7M。2025年末時点で1,250件のpatient start forms、630人のprescriber、859人のactive patients、185 million lives超の保険カバーを達成。
2025年5月22日：EMAへMAAを提出し、validationを受領。欧州での規制審査プロセスに移行。
2025年4月14日：VYKAT™ XR の米国商業販売を開始。PWSに伴う過食を有する4歳以上を対象とする承認製品として上市。
2025年3月26日：VYKAT™ XR（diazoxide choline extended-release tablets）がFDA承認。適応はPrader-Willi症候群（PWS）に伴う過食を有する4歳以上。
2024年11月：PDUFA日が2025年3月27日に延長。承認審査の最終段階に移行。
2024年4月：DCCR / VYKAT XR がBreakthrough Therapy Designationを取得。PWSに伴う過食での開発を後押し。
承認済み製品：VYKAT™ XR（米国承認済み・販売中）
主力製品：VYKAT XR / DCCR（diazoxide choline extended-release tablets）— Prader-Willi症候群（PWS）に伴う過食を有する4歳以上が対象。
補足：現時点で開示ベースの中核はVYKAT XRの単一資産。現在は米国商業化の拡大、EU承認、追加の希少疾患適応探索が中心テーマです。
対象：Prader-Willi症候群（PWS）に伴う過食を有する4歳以上
作用：diazoxide choline extended-release tablets
対象：PWSに伴う過食
作用：diazoxide choline extended-release tablets
対象：高い unmet need を持つ追加の希少疾患（詳細未公表）
作用：DCCR のライフサイクル拡張
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| VYKAT XR / DCCR | PWSに伴う過食（4歳以上） | 承認済み / Commercial Stage | FDA承認済み。承認根拠は Phase 3 C602-RWP を含むプログラム | 上市後安全性を継続監視 | 経口徐放製剤。PWSに伴う過食の長期管理 | 希少疾患 | 現在の最大論点は商業立ち上がり。売上・患者純増・継続率が株価ドライバー |
| VYKAT XR / DCCR（EU） | PWSに伴う過食 | 規制審査中 | 2025年Q2 にEMAへMAA提出・validation受領 | 欧州審査下で安全性・品質・CMC含め確認 | 欧州展開による地理的拡張 | 希少疾患 | 2026年以降の重要カタリストはEU審査進展 |
| DCCR 追加適応 | 追加の希少疾患（未公表） | 探索段階 | 新規開発計画は未公表 | 適応ごとに今後精査 | 既存資産のライフサイクル拡張 | 不明 | 現時点では近いreadout catalystではなく将来オプション |
- 商業化フェーズへ移行済み：SLNO は「Phase 2/3 の結果待ち」ではなく、すでに承認を得て売上が立っている希少疾患商業化銘柄。
- 中核は実質1資産：VYKAT XR の米国浸透、EU承認、追加適応探索が企業価値の中心。
- 財務基盤：2025年末の現金・現金同等物・有価証券は$506.1M。2025年は黒字化（net income $20.9M）も達成。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
DCCR が Breakthrough Therapy Designation を取得
PWSに伴う過食を対象に、規制上の後押しを獲得。
PDUFA日を2025年3月27日に延長
承認審査の最終段階へ。
VYKAT XR が FDA承認
PWSに伴う過食を有する4歳以上で承認取得。
米国商業販売開始 / EMAへMAA提出
米国で上市し、並行して欧州審査プロセスへ移行。
米国商業化の拡大
patient start forms、active patients、保険カバー、継続率の積み上がりが焦点。
EU審査の進展
CHMP opinion や最終承認時期の具体化が次の大きな論点。
追加希少疾患でのDCCR評価開始
ただし、適応名・臨床開始時期は現時点で未公表。
米国売上の継続的な立ち上がり、patient start forms / active patients / 保険カバーの伸び
EU審査進展、商業KPIの積み上がり、継続率の確認
追加の希少疾患適応の具体化、欧州承認による地理的拡張
