2025年11月4日：NDV-01（NMIBC）でFDA Type-B（pre-IND）議事録を取得。レジストレーショナル試験の2経路（①2nd line BCG-unresponsiveで単群容認の可能性、②中間リスクで術後RCT）が「受け入れ可能」と明示。
同日、P2の9か月フォローを更新（Anytime CR 92%、9か月CR 85%、重篤TRAEなし、MIBC進展0、膀胱全摘0）。 ([IR])
2025年11月4日：$100Mの公募を$2.20/株でプライシング（11/5クロージング予定）。Janus Henderson、Ferring Ventures、Squadron、Marshall Wace、Spruce Street、OrbiMed、Columbia Threadneedle、Driehaus等が参加。主幹事：Jefferies / Leerink、共同幹事：Mizuho。 ([IR])
2025年7月：REL-1017（esmethadone）の開発を中止（P3未達を受け方針転換）。 ([報道])
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：NDV-01（膀胱内 Gemcitabine＋Docetaxel の持続放出“Ready-to-use”製剤）— 非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）。
補足：Sepranolone（アロプレグナノロン拮抗）を2025/2にAsarinaから取得。中枢・行動領域（Tourette/強迫関連/PWS等）で次試験を計画。
対象：非筋層浸潤性膀胱がん（BCG-UR含む高グレード／中間リスク）
作用：膀胱内で10日間徐放、外来で10分未満投与・麻酔/特殊機器不要
対象：Tourette/強迫関連/PWS 等（適応確定はIR更新待ち）
作用：選択的アロプレグナノロン拮抗（GABAA調節）
対象：うつ病
状況：2024年のP3未達を受け、2025年7月に撤退
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| NDV-01（Gem/Doce徐放・膀胱内） | 非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC） | Phase 2 完了→Phase 3 準備 | 2経路のP3：①BCG-UR単群、②中間リスクRCT（時間到達）。 非臨床追加不要、505(b)(2) |
膀胱内局所：排尿時不快感（主）、無症候性細菌尿、血尿など | 外来投与・準備不要・10日間徐放。将来は再導入/再投与プロトコルで持続効果を最適化 | 中：NMIBCは患者数が多く、BCG-URや中間リスクで普及余地 | 高CR＋安全性で膀胱温存の価値が明確。 迅速ルート（単群）＋普及適応（RCT）の二段構え |
| Sepranolone | 中枢・行動領域（TS/強迫関連/PWS 等） | 前臨床→Phase 2 準備 | 適応ごとにPoC設計（2026年P2開始目標） | 鎮静/中枢系イベントほかを監視 | 単剤中心。症候群ごとに行動療法/標準治療との併用最適化を検討 | 中：アンメット高（小児・行動領域） | 安全性実績と作用機序の独自性。 適応選定が価値の鍵 |
| REL-1017（esmethadone） | MDD | 開発終了 | ― | ― | ― | ― | 資源配分を主力2資産へ |
- P3パスの明確化：FDAが2経路のP3を容認方向（BCG-UR単群／中間リスクRCT）。非臨床追加不要・505(b)(2)で時間短縮の余地。
- 臨床シグナルの強さ：P2でAnytime CR 92%／9か月CR 85%、重篤TRAEなし、MIBC進展0、膀胱全摘0。
- 資本面：$100Mの公募で資金強化。OrbiMed/Janus/Marshall Wace/Columbia Threadneedle/Driehaus 等が参加し基盤を広げた。
直近の公募参加（IR明記）：Janus Henderson、Ferring Ventures、Squadron、Marshall Wace、Spruce Street、OrbiMed、Columbia Threadneedle、Driehaus など。以降の13G/13F更新で保有比率を追記予定。
NDV-01 FDA Type-B（pre-IND）
2経路のP3（BCG-UR単群／中間リスクRCT）で前向き見解。非臨床追加不要、505(b)(2)方針を確認。
資金調達
$100M 公募（$2.20/株、11/5クロージング予定）。臨床/システム/将来の戦略投資に充当。
P3詳細設計の最終合意
各P3の統計/エンドポイント/オペレーションをFix。治験薬供給バッチ最終化。
NDV-01 P3開始
①BCG-UR単群（迅速承認ルート）／②中間リスクRCT（普及適応）を並行推進。
公募クローズの正式IR、P3詳細協議の進捗アナウンス、P2追跡データの小更新
NDV-01 P3開始（2本立て）、SepranoloneのP2開始（適応・設計のIR更新）
NDV-01 登録進展（症例到達・中間解析等）、Sepranoloneの適応拡張・PoC読出し