近況
・RP-A501（Danon病｜AAV9遺伝子治療）— P2再開（ピボタル）
2025年5月の死亡事象を受け一時保留 → その後、2025年8月20日に FDA が保留解除。低用量＋前処置改定で再開。次の動きとしは、修正プロトコルでの投与再開・安全監視→有効性評価継続。会社はDanon病を最優先アセットとして位置づけています。
・RP-A601（PKP2遺伝子関連不整脈性心筋症｜AAV遺伝子治療）— Phase 1 進行中、RMAT取得
RMAT指定（2025/7/17）。2025年5月に Ph1 データ（安全性概ね良好、初期の心機能改善/安定化のシグナル）を学会で提示。Ph1 継続→当局とピボタル設計の擦り合わせ（RMATにより対話が加速しやすい）へ。
・RP-A701（BAG3関連拡張型心筋症｜AAV遺伝子治療）— INDクリア（臨床入り準備）
2025年6月30日にIND承認。初回臨床に進む準備段階。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：RP-A501（AAV9・LAMP2B 遺伝子治療）— Danon病（心筋症）。
補足：RP-L201（LAD-I｜自家HSCレンチウイルス）BLA優先審査履歴／RP-L102（FA-A）・RP-L301（PKD）は 追加投資保留で再優先付け中。
対象：Danon病（LAMP2B欠損による心筋症）
投与：AAV9ベクターによる全身投与（免疫抑制併用）
対象：白血球接着不全症I型（LAD-I）
所見：自家HSCへのCD18導入（レンチウイルス）。BLA再提出が受理、PDUFA 2026/03/28。
対象：Fanconi 貧血A型／ピルビン酸キナーゼ欠損症
所見：臨床実績あり。一方、RP-L102の米国BLAは2025年10月に取り下げ、開発・申請戦略を再評価。RP-L301は初期臨床の継続枠で位置付け。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RP-A501（AAV9・LAMP2B） | Danon病（心筋症） | Phase 2（Registrational） | 単群・多施設・約12例／減量＋逐次投与で再開 | 肝酵素上昇、補体系活性化/CLS様、感染・発熱、心機能悪化の監視 | 免疫抑制レジメン最適化（減量再投与下で見直し） | 希少だが重篤でアンメット大 | 安全性最適化×持続ベネフィットの両立が承認可否の鍵 |
| RP-L201（自家HSCレンチウイルス） | LAD-I | BLA（再提出・受理） | 自家HSC採取→導入→前処置→再輸注 | 移植関連毒性、感染、血液学的回復遅延 | 専門施設での造血幹細胞移植プロセスに準拠 | 超希少小児領域 | PDUFA 2026/03/28で審査進行 |
| RP-L102（FA-A）／RP-L301（PKD） | Fanconi貧血A型／ピルビン酸キナーゼ欠損症 | Phase 2 ／ Phase 1/2（再優先付け中） | 自家HSC遺伝子導入療法 | 移植関連・感染・骨髄抑制 | レジメン最適化・長期追跡 | 希少疾患 | RP-L102の米国BLA取り下げ（2025/10）／今後は戦略再評価 |
- 最大カタリスト：RP-A501 の臨床保留解除（2025/08/20）後の減量・逐次再投与による初期安全性アップデート（2025/09–2026/01）。
- 規制進展：RP-L201 はBLA再提出受理でPDUFA 2026/03/28に到達。
- ポートフォリオ再編：2025/07/24発表の再配分で心血管を最優先、FA/PKDは資源配賦を見直し（RP-L102の米国BLAは2025/10に取り下げ）。
RP-A501 臨床保留 解除
FDAが減量・逐次投与（≥4週間間隔×3例）での試験再開を承認。
RP-A501 再投与・初期安全性
段階的に投与し安全性を検証、免疫抑制レジメンも最適化。
RP-L201 PDUFA
LAD-Iに対する自家HSC遺伝子治療の承認可否が判断予定。
レジストラショナル完遂 → 申請方針の具体化
RP-A501 の安全性・有効性データに基づきBLA時期を協議。
RP-A501 減量・逐次再投与の初期安全性アップデート／サイト再開状況
RP-L201 承認可否（2026/03/28）／RP-A501 初期有効性（LVEF・CMR・バイオマーカー・機能指標）
RP-A501 の規制協議前進（BLAパス具体化）／HSC系プログラムの提携・資金計画