2026年6月25日：主力のAX-0810が健康成人を対象とするPhase 1で、用量依存的なNTCP標的関与を示した。Axiomer RNA編集プラットフォームとして初のヒト臨床バリデーション。ただし、現時点のデータは胆汁酸バイオマーカーであり、胆道閉鎖症患者における症状改善や肝移植回避を示したものではない。
2026年6月25日：総額約US$50.0Mの登録直接募集と、Eli Lillyによる約US$9.2Mの私募を発表。LillyはPRQR株5,100,780株を1株US$1.81で取得し、戦略的持分を維持。
2026年Q3時点：次世代NTCP薬AX-0811は前臨床・CTA準備段階。AX-0810より高い編集効率、低用量化、3カ月超の半減期を狙い、2026年Q4の初期ヒト標的関与データを目標とする。
2027年Q1–Q2：中国の小児胆道閉鎖症患者を対象とする初期臨床IITで、AX-0810またはAX-0811の最初の患者PoCを取得する計画。
2027年Q1–Q2：AX-0422（Hurler症候群 / MPS I）とAX-2911（PNPLA3 I148M型MASH）の臨床入りを計画。AX-0422ではIDUA活性・GAG、AX-2911ではRNA編集と肝脂肪・疾患バイオマーカーが焦点。
現在：PRQRはDNAを恒久改変するのではなく、内在性ADARを利用してRNA上のAをIへ変換するAxiomer / Editing Oligonucleotide（EON）に経営資源を集中している。
承認済み製品：なし（臨床開発中）
主力候補：AX-0810 — NTCPを標的とするGalNAc結合RNA編集薬。健康成人Phase 1でヒト標的関与を実証。
補足：最終的なNTCPフランチャイズの商業候補は、より高効率・低用量・長間隔投与を狙う次世代薬AX-0811へ移行する可能性がある。自社パイプラインはAX-0810、AX-0811、AX-0422、AX-2911、AX-2402が中心。
対象：Phase 1は健康成人。将来の患者開発は胆道閉鎖症を優先し、PSCも長期的な対象候補。
作用：ADARを利用してNTCP / SLC10A1 RNAを編集し、毒性胆汁酸の肝細胞への再取り込みを抑えるGalNAc結合EON。
対象：胆道閉鎖症を中心とする胆汁うっ滞性疾患。AX-0810と同じNTCPフランチャイズ。
作用：AI支援型EON設計エンジンから選定された次世代RNA編集薬。より高い編集率、低用量、長い投与間隔を狙う。
対象：IDUA W402Xナンセンス変異を有するHurler症候群 / MPS I患者。
作用：IDUA RNAをCorrect型編集し、機能的なIDUA酵素産生を回復。皮下投与で全身症状、髄腔内投与でCNS症状を狙う。
対象：PNPLA3 I148M変異を有するMASH患者。特にホモ接合型が初期の標的集団候補。
作用：変異M148をV148へ編集し、野生型に近い機能を持つWT-like PNPLA3を作る。単純ノックダウンではなく機能回復を狙う。
対象：MECP2 R270Xナンセンス変異を有するRett症候群患者。
作用：内在性MECP2 RNAをCorrect型編集し、過剰発現を避けながら機能的MECP2タンパク質を回復するCNSプログラム。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AX-0810 | 胆汁うっ滞性疾患 / 胆道閉鎖症、将来的にPSC | Phase 1進行中 | 健康成人MAD Phase 1。2027年Q1–Q2に中国胆道閉鎖症IIT、2027年Q2–Q3以降にPhase 2計画 | 3 / 6mg/kgで重篤な有害事象・掻痒なし。血中胆汁酸上昇の長期安全性は未確立 | 3 / 6 / 9mg/kg皮下投与。半減期約8週間 | 小〜中：胆道閉鎖症約2万人、PSC約8万人という会社推定 | Axiomer初のヒト臨床検証。 近い焦点：2026年Q4高用量・追跡データ |
| AX-0811 | 胆道閉鎖症 / 胆汁うっ滞性疾患 | 前臨床 → Phase 1準備 | CTA準備。健康成人で安全性・PK・標的関与を確認後、AX-0810との開発候補選択 | ヒト未投与。NTCP調節、血中胆汁酸、掻痒、ホルモン輸送が焦点 | 皮下投与。低用量化、半減期3カ月超、数カ月間隔投与を狙う | 小〜中：NTCPフランチャイズ本命候補 | AX-0810より高効率なら商業価値が上昇。 焦点：2026年Q4初期ヒトデータ |
| AX-0422 | IDUA W402X型Hurler症候群 / MPS I | 前臨床 → 初回患者試験準備 | 2027年Q1 CTA予定。患者開始型で全身投与後、CNSコホートへ拡張 | ヒト未投与。全身EON毒性、肝安全性、髄腔内投与時の神経安全性が焦点 | 皮下投与で全身症状、髄腔内投与でCNS症状を狙う | 小：遺伝子型限定の超希少疾患 | IDUA活性・GAGという直接的PoCが得やすい。 焦点：2027年Q1–Q2患者データ |
| AX-2911 | PNPLA3 I148M型MASH | 前臨床 → 初期臨床IIT準備 | 2027年Q1–Q2に中国FIH IIT。並行してグローバルCTA / IND準備 | ヒト未投与。肝安全性、オフターゲット編集、長期反復投与が焦点 | GalNAc肝送達。M148をV148へ編集してWT-like機能を回復 | 大：会社推定で米欧ホモ接合型約800万人 | PRQR最大市場のアップサイド。 臨床的な線維化改善までの距離は長い |
| AX-2402 | MECP2 R270X型Rett症候群 | 前臨床 | 従来は2027年Q1–Q2 FIH目標。最新の具体的タイムラインは非開示 | ヒト未投与。CNS送達、髄腔内投与、MECP2発現量の適正制御が焦点 | 中枢神経系への局所投与を想定。内在性発現制御を維持 | 小〜中：遺伝子型限定Rett | CNSにAxiomerを拡張する重要資産。 現在はスケジュール不透明感あり |
| Lilly提携 | 非開示10標的、最大15標的 | 研究・前臨床（詳細非開示） | Lillyが候補の後期研究・開発・商業化を担う提携構造 | 標的・データ非開示 | Axiomerを複数標的へ展開 | 大：複数標的のマイルストーン / ロイヤルティ機会 | 2025年に合計US$4.5Mのマイルストーン。2026年6月にLillyが追加出資 |
| AX-1412 | B4GALT1 / 心血管疾患 | 研究・前臨床 | Protect型RNA編集。現在の主要公式ロードマップには未掲載 | ヒト未投与 | 疾患防御的変異の導入を狙う | 大：心血管疾患 | 現在は優先開発資産として数えにくい将来オプション |
- 最初の臨床検証：AX-0810はヒトで想定されたNTCP薬理を示し、Axiomerを「前臨床技術」から「臨床検証済みプラットフォーム」へ一段進めた。
- 患者有効性は未検証：現在の結果は健康成人の胆汁酸バイオマーカー。胆道閉鎖症で肝障害、線維化、移植率を改善できるかは2027年以降の課題。
- AX-0811が本命化する可能性：より高い編集率、低用量、3カ月超の半減期がヒトで再現されれば、AX-0810から商業候補が交代する可能性がある。
- 希少疾患＋大型市場：胆道閉鎖症とHurler症候群で比較的早いPoCを狙い、AX-2911では遺伝子型選択MASHという大型市場を狙う。
- 2027年に実行負荷が集中：胆道閉鎖症IIT、AX-0422、AX-2911、NTCP Phase 2準備が重なるため、規制・製造・施設立ち上げの遅延リスクがある。
Eli Lilly：既存のAxiomer研究・ライセンス提携先。2026年6月の私募でPRQR株5,100,780株を1株US$1.81、総額約US$9.2Mで取得し、持株比率を維持した。これはプラットフォームへの戦略的関与継続を示すが、個別プログラムの臨床成功を保証するものではない。
今回の情報には、Lilly以外の最新13D / 13Gやバイオ専門ファンドの増減データは含まれていない。
AX-0810 Phase 1 初期標的関与データ
3mg/kg・6mg/kgで用量依存的なNTCP標的関与を確認。6mg/kgで血清総胆汁酸が最大約8倍に上昇。
登録直接募集＋Lilly私募
登録直接募集約US$50.0M、Lilly私募約US$9.2Mを発表。複数プログラムの臨床入りに向けた資金を確保。
AX-0811 CTA進捗確認
2026年Q2–Q3目標としていたCTA提出の完了有無と、Phase 1開始時期が短期の実行カタリスト。
AX-0810 Phase 1フルデータ
9mg/kgコホート、全コホートの12週追跡、安全性、PK、胆汁酸バイオマーカーを更新予定。
AX-0811 初期ヒトデータ
AX-0810より低用量で強い標的関与、長い半減期、良好な安全性を示せるかが最大の短期価値転換点。
胆道閉鎖症IIT 初期患者データ
中国の小児患者で、健康成人バイオマーカーから実際の患者PoCへ進めるか確認。
AX-0422 CTA・患者バイオマーカー
Hurler症候群患者でIDUA活性、血中・尿中GAGなどの初期薬理効果を評価。
AX-2911 中国FIH IIT
PNPLA3 I148M型MASH患者で初回投与。RNA編集、肝脂肪、肝障害関連バイオマーカーが焦点。
胆道閉鎖症Phase 2開始
AX-0810またはAX-0811を選択し、規制当局との合意次第で登録を支える可能性のあるPhase 2へ進む計画。
胆道閉鎖症Phase 2 中間解析
最初の中間解析予定。肝疾患バイオマーカー、臨床アウトカム、安全性の持続性が焦点。
AX-0811 CTA提出・Phase 1開始の確認、AX-0810 Phase 1学会発表、Lilly提携プログラムの追加マイルストーン
AX-0810 9mg/kg・12週追跡データ、AX-0811初期ヒト標的関与データ。AX-0811が本命商業候補へ移行できるかが焦点
胆道閉鎖症患者PoC、AX-0422患者バイオマーカー、AX-2911中国FIH IIT、NTCP Phase 2開始、AX-2402の具体的臨床タイムライン再提示