承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ulixacaltamide（旧 PRAX-944｜T型Ca2+チャネル調節）— 本態性振戦（ET）向け。P3（二本立て：Essential3）で主要評価項目を達成しポジティブTopline。
補足：vormatrigine（PRAX-628｜選択的Na+チャネル調節｜てんかん）、relutrigine（PRAX-562｜Na+過興奮抑制｜SCN2A/SCN8A由来 小児DEEs｜BTD）、elsunersen（PRAX-222｜SCN2A GoF向けASO）が続く。
主要臨床成績
Q4 2025
ulixacaltamide：AES 2025 で Essential3 詳細データ発表
Q3–Q4 2025
vormatrigine：POWER1 トップライン目安（RADIANT陽性受け）
Q1–Q2 2026
relutrigine：登録試験トップライン目安（BTD取得済）
2028
運転資金の目処（Q2’25時点開示）
臨床試験パイプライン
Phase 3（トップライン）
ulixacaltamide（ET）
対象：本態性振戦（成人）
作用：T型Ca2+チャネル調節
進捗：Essential3（二本立てP3）が主要評価項目達成でポジティブTopline
安全性：重篤な有害事象の増加は報告されず（会社開示ベース）
次読出し：Q4 2025（AES 2025 詳細） → 事前NDA面談 → NDA提出
Phase 2 → 2/3
vormatrigine / PRAX-628（局在起始てんかん ほか）
対象：局在起始てんかん（FOS）/ 一部全般化
作用：高機能選択的Na+チャネルモジュレーション
最近の成績：RADIANTで発作頻度 中央56.3%減、直近28日発作ゼロ22%（重度前治療群）
進行中：POWER1 実施中、POWER2（登録）開始計画、POWER3（単剤）構想
次読出し：Q3–Q4 2025（POWER1 トップライン目安）
登録指向（P2/3）
relutrigine / PRAX-562（SCN2A/SCN8A 由来 小児DEEs）
対象：遺伝子規定てんかん（小児）
作用：Na+チャネル過興奮抑制（選択的モジュレーター）
規制：FDA Breakthrough Therapy Designation（2025/7）
進捗：EMBOLD / EMERALD が登録指向で進行
次読出し：Q1–Q2 2026（トップライン想定） → 2026年 NDA 目標
登録指向（開始）
elsunersen / PRAX-222（SCN2A GoF｜ASO）
対象：早期発症DEEs（SCN2A GoF）
作用：ASO による SCN2A 発現低下
進捗：EMBRAVE から EMBRAVE3（登録）へ移行、継続登録・長期追跡中
設計：希少小児対象で分散/在宅等の工夫を導入
次読出し：適時アップデート（2025年は進行状況の更新中心）
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ulixacaltamide（旧 PRAX-944） | 本態性振戦（ET） | Phase 3（トップライン達成） | レジストレーショナル（Essential3 二本立て） | 中枢系AESI（傾眠/ふらつき等）や肝酵素を標準的に監視 | 経口単剤中心、日常動作（mADL11）改善に焦点 | 中〜大：高未充足の神経疾患 | 実機能エンドポイントで有意差。 Q4 2025 詳細 → 申請プロセスへ |
| vormatrigine（PRAX-628） | 局在起始てんかん（FOS）/ 全般化 | Phase 2 → 2/3 | 登録指向 POWER プログラム（POWER1/2/3） | Na+調節に伴う中枢系/心電イベントを監視 | 経口単剤ベース、他抗てんかん薬との併用最適化余地 | 大：てんかん全体市場 | RADIANT陽性。 Q3–Q4 2025 POWER1 読み出し目安 |
| relutrigine（PRAX-562） | SCN2A/SCN8A 由来 小児DEEs | 登録指向（P2/3） | BTD（2025/7） | 小児での鎮静/転倒/発作頻度変動などを厳格モニタ | 経口、用量最適化と患者選択を強化 | 小〜中：超希少〜希少小児神経 | Q1–Q2 2026 トップライン → 2026年NDA目標 |
| elsunersen（PRAX-222｜ASO） | SCN2A GoF 早期発症DEEs | 登録指向（EMBRAVE3） | 希少小児対象、分散設計 | 注入時反応、神経学的変動等を継続監視 | 投与間隔と在宅含む運用最適化を検討 | 小：超希少小児 | 疾患修飾ポテンシャル。進行報告を随時 |
| PRAX-100（ASO/Early）ほか | 中枢/疼痛領域候補 | 前臨床 | 前IND準備 | クラス特性に応じ安全性探索を継続 | 用量設計とターゲット選択の最適化 | 探索段階 | 候補指名 → IND へ |
ポイント
- 臨床実装に直結するアウトカム：ETで機能的日常動作（mADL11）を主要アウトカムに据え、P3で有意改善。
- コモン×レアのてんかん両輪：vormatrigine（一般てんかん）と、relutrigine/elsunersen（遺伝子規定てんかん）でポートフォリオ分散。
- 規制優遇とスピード：relutrigineの BTD によりレジストレーショナル加速の余地。
- 財務余力：現金等で 2028年 まで運営資金の見通し（Q2’25基準）。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を追記予定（最新の13F/13D/13Gやコール要旨を反映）。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
ulixacaltamide Phase 3（二本立て）Topline
Essential3 が主要評価項目を達成。安全性プロファイルは既報と整合。
2025年Q4
ulixacaltamide 詳細データ（AES 2025）
mADL11 など機能的指標の詳細解析を発表予定。
2025年Q3–Q4
vormatrigine（POWER1）トップライン
RADIANT陽性受け、登録指向プログラムの初回主要読出し。
2026年Q1–Q2
relutrigine トップライン → 申請方針判断
BTDの活用で当局対話を継続、2026年NDA提出を目標。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
ulixacaltamide：AES 2025 詳細、vormatrigine：POWER1 トップライン
ulixacaltamide：AES 2025 詳細、vormatrigine：POWER1 トップライン
中期（2026年Q1–Q2）
relutrigine：登録試験トップライン → NDA可否の判断
relutrigine：登録試験トップライン → NDA可否の判断
長期（2026年〜）
elsunersen：EMBRAVE3 進捗アップデート、PRAX-100 群の前臨床→IND
elsunersen：EMBRAVE3 進捗アップデート、PRAX-100 群の前臨床→IND