承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：MGX-001（体内ゲノム編集｜血友病A：F8 遺伝子導入による FVIII 発現）— NHP で 12–19か月 の持続活性を確認済み。
補足：SPD（Secreted Protein Deficiency）プラットフォームを横展開中（前臨床）。自社/提携の追加プログラムは段階開示。
主要臨床成績
2025年Q4
MGX-001 NHP 耐久性データ 最終化/更新（学会・外部発表 機会）
2026年Q1–Q4
MGX-001 IND/CTA 提出（計画）→ 初回ヒト投与に向け前進
2025年Q4
SPD プラットフォーム：NHP PoC アップデート（会社示唆）
2027年
運転資金の目処（Q2’25 開示ベース）
臨床試験パイプライン
Preclinical（IND-enabling）
MGX-001（血友病A｜F8 体内編集）
対象：血友病A（FVIII 欠乏）
作用：体内ゲノム編集により肝で F8 を発現させ持続的 FVIII 活性を狙う
非臨床：NHP で 12–19か月の持続 FVIII 活性を確認
次ステップ：CMC/安全性最終化 → 2026年Q1–Q4 IND/CTA 提出（計画）
近接更新：2025年Q4 耐久性データ最終化/更新
Preclinical
SPD プラットフォーム（分泌タンパク欠損 群）
対象：分泌タンパクの欠損に起因する遺伝性疾患（適応は段階開示）
作用：MGX-001 と同系統の編集/送達アプローチを横展開
非臨床：NHP PoC を 2025年Q4 に示唆
開発計画：疾患選定 → 候補指名 → IND 準備
最初の臨床適応の選定が価値ドライバー
Preclinical / Discovery
自社/提携 プログラム（複数）
対象：編集酵素 × デリバリーの組合せ最適化（適応は段階開示）
作用：多様な CRISPR エディターと送達技術のポートフォリオ
研究：ASGCT 等で編集効率/特異性/オフターゲット評価を継続発表
提携：共同研究の構成見直し・拡張の可能性
共同研究収益の変動に留意
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| MGX-001（F8 体内編集） | 血友病A（FVIII 欠乏） | Preclinical（IND/CTA：2026年Q1–Q4 目標） | 前臨床→IND 準備（NHP 長期データを当局協議に活用） | 編集に伴う肝/免疫/凝固イベントの非臨床安全性検証 | 単回/少回投与で持続発現を狙う（再投与性は今後検討） | 大：血友病A（既存遺伝子治療・編集と競合） | NHP で 12–19か月の持続活性。CMC と当局対話の質が鍵。 近接更新：2025年Q4 |
| SPD プラットフォーム | 分泌タンパク欠損疾患（適応選定中） | Preclinical | PoC 後に適応別 IND へ展開 | 標的臓器・分泌経路に応じた安全性プロファイルを検証 | 疾患毎に至適送達/編集設計を最適化 | 中〜大：疾患依存 | NHP PoC が価値再評価のトリガー（2025年Q4 示唆） |
| 自社/提携ポートフォリオ（複数） | 編集適応（段階開示） | Preclinical / Discovery | 学術・共同研究の進展に応じ順次選定 | 編集特異性/オフターゲット/免疫原性を継続監視 | 送達 × エディターの最適化（肝中心、他臓器も探索） | 中：提携規模と適応で変動 | 学会露出と提携更新が短期の評価ドライバー |
ポイント
- 臨床入りの焦点：MGX-001 の CMC/非臨床パッケージを整備し、2026年 IND/CTA を目指す。
- 横展開：MGX-001 の知見を SPD プラットフォームに波及させ、最初の適応選定を急ぐ。
- 財務余力：現金等 $205M（Q2’25）で2027年までのランウェイ見通し。
ファンドのポジション
主要ファンドの保有動向は、2025年Q4 の NHP データ更新と 2026年 IND/CTA 前後で変動しやすい局面です。13F/13G の更新やコーポレート・プレゼン資料を併読してください。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
Q2’25 事業アップデート
MGX-001 の NHP 長期データ進捗、SPD 横展開方針、キャッシュ残高（$205M）を開示。
2025年Q4
MGX-001 NHP 耐久性データ 最終化/更新
当局事前面談の進捗とあわせ、臨床入りパッケージの透明性を向上。
2026年Q1–Q4
MGX-001 IND/CTA 提出（計画）
CMC/非臨床の提出完了後、初回ヒト投与へ移行。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
MGX-001 NHP 耐久性データ更新、SPD NHP PoC 示唆の具体化、当局事前協議の状況共有
MGX-001 NHP 耐久性データ更新、SPD NHP PoC 示唆の具体化、当局事前協議の状況共有
中期（2026年）
MGX-001 IND/CTA 提出と初回ヒト投与着手、SPD 最初の適応選定
MGX-001 IND/CTA 提出と初回ヒト投与着手、SPD 最初の適応選定
長期（2026年以降）
ポートフォリオ拡張（自社/提携）と編集・送達の差別化データ
ポートフォリオ拡張（自社/提携）と編集・送達の差別化データ