承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Canvuparatide（MBX 2109）— 慢性副甲状腺機能低下症（HP）。
補足：Imapextide（MBX 1416：PBH）Phase 2a 立上げ予定（2025年Q3）。MBX 4291（GLP-1/GIP コアゴニスト：肥満）はPhase 1 進行中（初回投与：2025年Q3）。
主要臨床成績
64
MBX 2109 Avail™ P2 登録完了（2025年Q1）
Q3 2025
MBX 2109 P2 トップライン予定
Q3 2025
MBX 1416 P2a 開始予定（PBH）
Q3 2025
MBX 4291 P1 初回投与（肥満）
臨床試験パイプライン
Phase 2
Canvuparatide（MBX 2109, HP）— Avail™
対象：慢性副甲状腺機能低下症（成人）
投与：週1回皮下投与（PTHペプチドのプロドラッグ）
設計：12週・無作為化・二重盲検・プラセボ対照
主要評価：活性型ビタミンD中止＆Ca ≤600 mg/日で血清Ca維持
進捗：登録64例で完了（トップライン 2025年Q3）
Phase 2a（計画）
Imapextide（MBX 1416, PBH）
対象：術後低血糖（ポスト・バリatric）
投与：長時間作用 GLP-1 受容体拮抗薬
設計：探索的PoC（患者対象）。標準化MMTT 等で低血糖抑制を評価
進捗：Phase 1良好 → 2025年Q3 開始予定
安全性：概ね良好（Phase 1）
Phase 1
MBX 4291（肥満）
対象：肥満（First-in-Human, RCT, DBPC）
所見：2025年Q3に初回投与（SAD/MAD開始）
PK/PD：月1回投与コンセプトのヒトでの検証
次ステップ：用量漸増→初期安全性・代謝指標の確認
ライン拡張候補
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Canvuparatide（MBX 2109） | 慢性副甲状腺機能低下症（HP） | Phase 2（Avail™） | 12週・無作為化・二重盲検・プラセボ対照。登録完了：2025年Q1／トップライン：2025年Q3 | 高Ca血症／高Ca尿症、腎結石リスクの監視 | 週1回皮下。 活性型VitD・Ca補充の最小化を指標に管理 |
希少：成人HP（既存は補充療法中心） | 既承認のYORVIPATH®存在下で、曝露の平坦性・週1回など臨床的優越性/利便性で差別化 |
| Imapextide（MBX 1416） | 術後低血糖（PBH） | Phase 2a（計画、2025年Q3開始） | 探索的PoC（患者）。MMTT等で低血糖イベント指標を評価 | 消化器症状（GLP-1関連）／注射部位反応の監視 | 皮下。食事療法やCGM等と併用前提の実臨床運用を想定 | ニッチだが高アンメット（重症例で介入需要） | クラス初のGLP-1拮抗アプローチ。 早期PoCでシグナル確認が鍵 |
| MBX 4291 | 肥満 | Phase 1（2025年Q3開始） | RCT・DBPCのSAD/MAD。安全性/PK/初期PD | GLP-1/GIPクラス：悪心・嘔吐等GI、胆嚢/膵イベント要監視 | 月1回皮下を目標。将来的な単剤/併用最適化を探索 | 特大：肥満治療市場 | 月1回投与で差別化狙い。ヒトでの曝露・忍容性が初期評価焦点 |
ポイント
- 最大カタリスト：MBX 2109 の Phase 2 トップライン（2025年Q3）。主要評価（活性型VitD中止＋Ca ≤600 mg/日で血清Ca維持）達成度と安全性/尿Ca動態に注目。
- 競合構図：成人HPでは YORVIPATH®（palopegteriparatide）が2024年承認・7年ODE。MBXは週1回・曝露平坦性など臨床的優越性/患者ケア上の貢献を示せるかが鍵。
- 資金余力：Q2時点の手元資金で2027年中頃までのランウェイ（会社見解）。P2読出し→P3準備、1416 P2a、4291 P1を支える計画。
- ポートフォリオ：希少（HP/PBH）×大型（肥満）のバランス。PEP™プラットフォームの拡張余地。
開発ロードマップ
完了：2025年Q1
MBX 2109 Avail™ 登録完了（64例）
12週・DBPC設計。登録超過で完了。
2025年Q3
MBX 2109 P2 トップライン
主要評価・安全性・尿Ca動態等の読出し。結果に基づき P3 設計/EOP2 へ。
2025年Q3
MBX 1416 P2a 開始（PBH）
患者対象で初期有効性/安全性シグナル確認。
完了：2025年Q3
MBX 4291 P1 初回投与
SAD/MAD で安全性・PK/初期PDを確認。月1回投与コンセプトの妥当性検証へ。
2025年Q4〜2026年Q2
規制当局協議 & 次相移行準備
MBX 2109：詳細解析→EOP2→P3設計確定。MBX 1416：登録進捗→初期データ。MBX 4291：P1データ更新。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q3）
MBX 2109 P2 トップライン、MBX 1416 P2a 開始、MBX 4291 P1 進行
MBX 2109 P2 トップライン、MBX 1416 P2a 開始、MBX 4291 P1 進行
中期（2025年Q4〜2026年Q2）
MBX 2109 の EOP2 & P3設計確定、MBX 1416 P2a 登録完了/初期読出し、MBX 4291 P1 データ更新
MBX 2109 の EOP2 & P3設計確定、MBX 1416 P2a 登録完了/初期読出し、MBX 4291 P1 データ更新
長期（2026年以降）
MBX 2109 P3 移行、MBX 1416 P2b/拡大型、MBX 4291 後期P1→P2 への進展
MBX 2109 P3 移行、MBX 1416 P2b/拡大型、MBX 4291 後期P1→P2 への進展