2026年3月25日：MZE829のPhase 2「HORIZON」トップラインで初回PoCを達成。broad AMKD患者で12週時点の平均uACR低下率35.6%、50%の患者が30%以上のuACR低下を示し、Mazeはpivotal programへの前進方針を表明。
2026年3月25日：FSGSサブグループで平均uACR 61.8%低下、non-diabetic AMKDで48.6%低下を確認。重度の治療関連有害事象や重篤な安全性シグナルは認められず、忍容性は良好。
2026年3月25日：MZE782は、PKU向けPhase 2を2026年半ば、CKD向けPhase 2を2026年下期に開始予定と更新。腎・代謝の2適応でPoCを狙う構え。
2026年3月25日：2025年末の現金・現金同等物・有価証券は$360.0M。会社計画ベースで2028年までのランウェイを確保。
2026年3月25日：BridgeBio創業者兼CEOのNeil Kumar, Ph.D.が取締役に就任。pivotal以降や将来の事業拡張を見据えた体制強化として注目。
2026年3月：MZE001（Pompe病）で、塩野義主導のグローバルPhase 2「ESPRIT」における初回患者投与達成に伴い$20Mマイルストン受領。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：MZE829（APOL1阻害, AMKD/AKD, Phase 2→pivotal準備）、MZE782（SLC6A19阻害, PKU/CKD, Phase 1完了→Phase 2開始予定）。
補足：MZE001（GYS1阻害, ポンペ病）は2024年5月に塩野義へ導出済み。2026年3月にはESPRIT試験の初回患者投与により追加マイルストンを受領。
mean uACR低下（broad AMKD, Week 12）
FSGSサブグループ mean uACR低下
30%以上uACR低下達成患者比率
ランウェイ目安：2028年まで
対象：APOL1介在腎疾患（AMKD/AKD）
試験：HORIZON（open-label basket、broad AMKD）
対象：PKU / CKD
所見：Phase 1で強いPDシグナルを確認し、2適応展開へ
対象：ポンペ病
状況：塩野義へ導出済み。ESPRIT（global Phase 2）で初回患者投与達成。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| MZE829（APOL1阻害） | APOL1介在腎疾患（AMKD/AKD） | Phase 2 → pivotal準備 | 現時点で特段の規制指定開示は限定的 | 重篤な治療関連AEなし。腎機能・蛋白尿・電解質などを継続監視 | 経口投与。背景療法にはSGLT2阻害薬やGLP-1受容体作動薬を含む | 大：米国だけでも100万人超のAMKD患者推定 | 初のbroad AMKD臨床PoC達成。ここからpivotal設計の質が評価の本丸。 |
| MZE782（SLC6A19阻害） | PKU / CKD | Phase 1完了 → Phase 2予定 | PKUでは将来的なOrphan指定余地 | 代謝変動、eGFR初期dipなどを継続評価 | 経口投与。適応別にPhase 2で最適化へ | 中〜大：PKUの希少性とCKDの大市場を両取り | 2026年はPKUとCKDの2本立てPoCが焦点。 |
| MZE001（GYS1阻害） | ポンペ病 | 導出済（塩野義主導 Phase 2） | — | — | ERT併用でESPRIT試験進行中 | 希少疾患 | 自社開発の主軸ではないが、マイルストン収入源として価値あり。 |
・MZE829は broad AMKD で初の臨床PoCを示し、Mazeの投資ストーリーは「P2読出し待ち」から「pivotal設計・規制対話」へ移行。
・資金余力：2025年末時点で$360.0M、ランウェイは2028年まで。以前の原稿より財務余力は強化。
・MZE782は2026年にPKU / CKDの2本のPhase 2を開始予定で、腎×代謝の横展開が見どころ。
・MZE001は塩野義主導ながら、2026年3月に$20Mマイルストンを獲得しており、非希薄化資金源としても意味がある。
MZE829 HORIZON トップライン公表
broad AMKDでuACR低下を確認。初回PoC達成としてpivotal programへの前進を表明。
MZE829 規制当局との協議 / pivotal設計
HORIZON継続と並行して、対象集団・エンドポイント・試験デザインの具体化が焦点。
MZE782 PKU Phase 2 開始予定
血漿Phe低下を主要評価軸としてPoCを狙う。
MZE782 CKD Phase 2 開始予定
蛋白尿低下を中心に腎領域での有効性シグナルを確認する計画。
資金ランウェイ
2025年末の$360.0Mをベースに、現行事業計画では2028年まで資金を確保。
MZE829 HORIZON詳細データの学会発表、pivotal programの設計方針、規制当局との対話内容
MZE782のPKU Phase 2開始（2026年半ば）とCKD Phase 2開始（2026年下期）
MZE829のpivotal入り正式発表、MZE782の初期PoC、MZE001の塩野義マイルストン進捗