承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：MZE829（APOL1阻害, AMKD/AKD, Phase 2）、MZE782（SLC6A19阻害, PKU/CKD, Phase 1完了→P2計画）。
補足：MZE001（GYS1阻害, ポンペ病）は2024/5に塩野義へ導出済み（以後は塩野義が主導）。
主要臨床成績
42×
MZE782 第1相（HV）
尿中Phe排泄（最大）
尿中Phe排泄（最大）
初期dip
MZE782 第1相でeGFRに一過性低下傾向
Q1 2026
MZE829 HORIZON 初回PoC読出し 目安
$264.5M
現金等（Q2 2025）
ランウェイ目安：2027年Q3–Q4
ランウェイ目安：2027年Q3–Q4
臨床試験パイプライン
Phase 2
MZE829（APOL1阻害）
対象：APOL1介在腎疾患（AMKD/AKD）
試験：HORIZON（用量探索/有効性シグナル確認）
進捗：2025年Q1 初回投与完了、組入れ継続
読出し：初回PoCデータを2026年Q1目安
主要項目：蛋白尿・腎機能バイオマーカー 等
Phase 1（完了）
MZE782（SLC6A19阻害）
対象：健常成人（HV）— PK/PD・安全性
所見：ターゲット関与示唆（尿中Phe↑）、SGLT2類似のeGFR初期dip確認
次ステップ：2026年Q1–Q2にPKU/CKDそれぞれでPhase 2開始予定
評価指標：PKU：血漿Phe低下／CKD：蛋白尿・腎バイオマーカー
ライン拡張候補（腎・代謝領域）
Out-licensed
MZE001（GYS1阻害）
対象：ポンペ病
状況：2024/5、塩野義にグローバル導出（前払金受領）。
進行：以後は塩野義が主導開発
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| MZE829（APOL1阻害） | APOL1介在腎疾患（AMKD/AKD） | Phase 2（HORIZON） | —（現時点で特記無し） | 腎機能（eGFR・蛋白尿）、血圧、電解質のモニタリング | 経口 QD/BID 用量探索中（単剤、背景療法は試験規定） | 大：AMKDは未充足ニーズが高い腎領域 | 広い組入れ基準（FSGS含む）で外的妥当性を重視。初回PoCは2026年Q1目安。 |
| MZE782（SLC6A19阻害） | PKU／CKD | Phase 1完了 → Phase 2（2026年Q1–Q2開始予定） | —（PKUでは将来のOrphan指定の余地） | アミノ酸輸送抑制による代謝変動、eGFR初期dipの経時回復 | 経口 QD/BID。適応別に用量最適化、背景療法併用は試験規定に準拠 | 中〜大：PKU（希少）× CKD（高有病）のポートフォリオ | 強力なPDシグナル（尿中Phe↑）。適応横断での価値最大化が焦点。 |
| MZE001（GYS1阻害） | ポンペ病 | 導出済（Shionogi主導） | — | — | — | 希少疾患 | 大型前払を確保し資金効率を向上。 |
ポイント
・腎領域を中核に、APOL1阻害（MZE829）×アミノ酸輸送阻害（MZE782）で希少とメジャーを両取り。
・資金余力：Q2 2025時点で$264.5M、2025年Q3に$150Mの私募を発表。ランウェイは2027年Q3–Q4を目安。
・MZE782はPoM成立（強いPDシグナル）。2026年に2本のP2（PKU/CKD）を並行で立ち上げ予定。
開発ロードマップ
完了：2025年Q1
MZE829（HORIZON） 初回投与完了
APOL1介在腎疾患を対象に登録継続、バイオマーカーでのシグナル探索を進行。
完了：2025年Q3
MZE782 第1相 PoM データ公表
尿中Phe↑とeGFR初期dipを確認。用量設計と適応別P2プロトコールの基礎に。
2026年Q1
MZE829 初回PoC 読出し
AMKD全体での有効性シグナル（蛋白尿・腎機能指標）確認が焦点。
2026年Q1–Q2
MZE782 Phase 2（2本）開始
PKUとCKDで並行開始。PKUは血漿Phe、CKDは蛋白尿・腎バイオマーカーでPoC狙い。
〜2027年Q3–Q4
資金ランウェイ
Q2 2025時点の手元資金に加え、2025年Q3の私募でパイプライン推進余力を確保。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
MZE782 第1相詳細解析の学会/査読公表、MZE829 登録進捗アップデート、資金面の追加開示
MZE782 第1相詳細解析の学会/査読公表、MZE829 登録進捗アップデート、資金面の追加開示
中期（2026年Q1–Q2）
MZE829 初回PoC読出し、MZE782 Phase 2（PKU/CKD）開始
MZE829 初回PoC読出し、MZE782 Phase 2（PKU/CKD）開始
長期（2026年下期以降）
MZE782 P2中間アップデート、MZE829 次段設計（拡大型/登録指向）の明確化
MZE782 P2中間アップデート、MZE829 次段設計（拡大型/登録指向）の明確化