Kyverna Therapeutics, Inc.（Nasdaq: KYTX） は、細胞療法の治癒的可能性によって患者を解放することに注力する、臨床段階のバイオ医薬品企業です。
同社の主力候補である CAR-T細胞療法「KYV-101」 は、スティッフパーソン症候群および重症筋無力症を対象とした承認申請を目的とした後期臨床試験を進めており、さらに ループス腎炎患者を対象とした多施設共同の第1/2相試験が2件進行中です。
また、同社は 多発性硬化症 を含むその他の KYSA試験や研究者主導治験 から得られる知見を活かし、次に重点的に後期開発へ進めるべき適応症の選定を行っています。
さらにパイプラインには、自家型・同種型の次世代CAR-T細胞療法が含まれており、自己免疫疾患の幅広い領域への展開を効率的に進めるとともに、独自の「全血迅速製造プロセス」を用いた KYV-102 によって、より多くの患者に治療を届けられる可能性を広げています。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：KYV-101（自家CD19 CAR-T）— 自己免疫（SPS/MG/MS/LN/SSc）。
補足：KYV-102（次世代自家CD19 CAR-T：全血・迅速製造）IND 2025年Q4予定。KYV-201（同種CD19 CAR-T：CRISPR編集）前臨床。
対象：SPS（強直性脊髄炎症候群）
投与：自家CD19 CAR-T 単回静注（前処置後）
対象：重症筋無力症（MG）
投与：自家CD19 CAR-T
対象：ループス腎炎（米：KYSA-1／独：KYSA-3）
所見：多施設オープンラベルで安全性・有効性を探索
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| KYV-101（自家CD19 CAR-T） | SPS / MG / MS / LN / SSc | Phase 2（SPS/MG/MS）／Phase 1/2（LN/SSc） | SPS：単群 Reg P2。 MG：Reg P2→P3（約60例）。 |
CRS / ICANS、好中球減少、感染症リスク | 前処置（Flu/Cy）後に単回静注。 免疫抑制薬の漸減・中止は試験規定に準拠 |
大：自己免疫×B細胞枯渇の新治療領域 | 自己免疫CAR-Tの先行組。 臓器横断で適応拡大余地が大きい |
| KYV-102（次世代自家CD19 CAR-T） | 自己免疫（製造迅速化プラットフォーム） | IND 申請予定（2025年Q4） | 全血・迅速製造（Ingenui-T） | CAR-T クラスに準拠（CRS/ICANS 等） | 製造TAT短縮で供給性・コストの改善を狙う | 大：供給性向上で普及ポテンシャル | 商業化に向けた製造経済性の鍵技術 |
| KYV-201（同種CD19 CAR-T） | 自己免疫 | 前臨床 | CRISPR編集（Intellia連携） | 同種製剤特有：GVHD・拒絶・感染管理 | “オフ・ザ・シェルフ”化でアクセス拡大 | 大：同種化でスケール利点 | 前臨床データをEULAR/ACRで発表済み |
- 最大カタリスト：KYSA-8（SPS）トップライン 2026 Q1–Q2 → 直後にBLA 提出予定。
- 拡大型：KYSA-6（MG）P2中間 2025年Q4 → P3 2025年末 始動でラベル拡張を狙う。
- 製造戦略：KYV-102 の全血・迅速製造（Ingenui-T）で TAT/コスト/普及性の改善を目指す（IND 2025年Q4）。
- 資金余力：現金等で2027年までのランウェイ（会社見解）。主要読出しとP3推進をカバー。
KYSA-8（SPS）登録完了
単群・レジストラショナル P2 の登録を完了。
MS IIT データ（ECTRIMS）
進行性MSなどで初期有効性・安全性の外部学会発表。
MG（KYSA-6）P2 中間 / KYV-102 IND
MGの中間解析を開示。次世代自家CAR-T（KYV-102）をIND提出。
SPS トップライン → 初回BLA提出
主要評価・安全性の読出しを経てBLA提出へ。
LN（KYSA-1/3）総括公表
米独P1/2のフルデータを査読誌で公表予定。
MS IIT（Q3）／MG P2 中間（Q4）／KYV-102 IND（Q4）
SPS トップライン → BLA 提出
LN 総括公表、MG P3 進行、KYV-102 PoC 着手アップデート