承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：TH103（抗VEGF・硝子体内注射）— 滲出型加齢黄斑変性（nAMD）を先行、将来は DME／RVO も視野。
補足：2024年末に AlloVir と合併完了。現預金 $188.8M（2025/6/30）、2027年後半までのランウェイ見通し。
主要臨床成績
Q4 2025
TH103 Phase 1a 初回データ（安全・探索的薬効）
H2 2026
TH103 Phase 1b/2 初期有効性データ
最大80例
P1b/2 設計（月1回×最大4回投与）
H2 2027
運転資金の目処（会社開示）
臨床試験パイプライン
Phase 1a（SAD）
TH103（nAMD）
対象：滲出型 加齢黄斑変性（先行）
作用：デコイ受容体型／二重作用による VEGF 強力抑制と持続性延長を志向
進捗：初期安全性評価進行中（Q4 2025 に初回データ見込み）
設計：硝子体内投与、次段階で用量探索へ
次読出し：Q4 2025
Phase 1b/2（計画〜実施中）
TH103（nAMD／拡大探索）
対象：nAMD（将来 DME／RVO も視野）
作用：同上（長作用・強力抑制の検証）
設計：最大80例、月1回×最大4回投与、視力／CST 等を評価
初期有効性：H2 2026 に初期データ想定
目的：用量反応・投与間隔の示唆 → ピボタル設計へ
標準治療（aflibercept 8mg／faricimab）対比で投与負担低減の仮説検証
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| TH103（抗VEGF・デコイ受容体型） | nAMD（将来 DME／RVO） | Phase 1a → 1b/2 | 初期臨床（SAD→MAD/拡大探索） | 眼内炎症、眼圧上昇、網膜血管関連事象の監視 | 硝子体内投与。月1回×最大4回で用量・間隔を探索 | 大：網膜疾患（nAMD/DME/RVO） | 高用量 aflibercept／faricimab に対し、 長作用・強力抑制で投与負担低減を狙う。 Q4 2025 初回データ、H2 2026 初期有効性。 |
ポイント
- 資金基盤：現金等約$189MでH2 2027までのランウェイ見通し。
- 未充足ニーズ：網膜疾患での投与負担・アンダートリート課題にフォーカス。
- 差別化仮説：デコイ受容体型×長作用で投与間隔延長の可能性。
開発ロードマップ
進行中：2025年Q4
TH103 Phase 1a 初回データ
忍容性・安全性、探索的に視力／CST 所見を確認。
計画：2026年H1〜H2
TH103 Phase 1b/2 拡大
最大80例、月1回×最大4回投与。H2 2026 に初期有効性データ。
以降
ピボタル設計の提示
用量・投与間隔の最適化結果を踏まえ、非劣性／優越性デザインを検討。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
TH103 Phase 1a 初回データ（安全・探索的薬効）
TH103 Phase 1a 初回データ（安全・探索的薬効）
中期（H2 2026）
TH103 Phase 1b/2 初期有効性（用量反応・投与間隔の示唆）
TH103 Phase 1b/2 初期有効性（用量反応・投与間隔の示唆）
長期（以降）
ピボタル計画の提示／適応拡大（DME／RVO）の検討
ピボタル計画の提示／適応拡大（DME／RVO）の検討