承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：pociredir（旧FTX-6058／EED阻害）— 鎌状赤血球症（SCD）。
補足：骨髄不全（DBA ほか）向け小分子は IND準備。losmapimod（FSHD）は 開発中止。
主要臨床成績
+8.6%
HbF上昇（12 mg, PIONEER P1b）
67%
F-cells（12 mg, PIONEER）
Q4 2025
DBA IND 提出予定
2028
資金ランウェイ（会社開示）
臨床試験パイプライン
Phase 1b
pociredir（SCD）— PIONEER
対象：鎌状赤血球症（SCD）
投与：経口（多回投与・シーケンシャル）
設計：多施設・シーケンシャル用量上げ（12 mg／20 mgなど）
主要評価：HbF・F-cells・Hb、溶血/貧血マーカー、安全性
進捗：12 mgで HbF +8.6%、F-cells 67%、Hb +0.9 g/dL／薬剤関連SAEなし。20 mgは2025年内読出し予定。
IND 準備
骨髄不全プログラム（DBA ほか）
対象：Diamond-Blackfan貧血（DBA）ほか
所見：小分子アプローチで造血回復を狙う初期プログラム
進捗：DBA INDを Q4 2025に提出予定
次ステップ：受理後にFIH開始準備
ライン拡張候補
Discontinued
losmapimod（FSHD）
対象：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
所見：p38α/β阻害剤。REACH P3 主要未達のため開発中止（2024年）。
背景：ポートフォリオはpociredirへ集中
教訓：臨床プロファイルの差別化が重要
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| pociredir（EED阻害） | 鎌状赤血球症（SCD） | Phase 1b（PIONEER） | 多回投与・用量漸増。 Fast Track / Orphan 指定 |
肝酵素・造血/腫瘍学的リスクの長期監視 | 経口。HbF↑／F-cells↑／Hb↑を目標 | 大：SCDで経口は普及潜在性が高い | 12 mgで有望。 20 mg（Q4 2025）の上乗せと安全性が焦点。 |
| 骨髄不全（小分子） | DBA ほか | IND 準備 | 希少血液疾患のFIH計画 | 骨髄抑制・肝機能等の初期安全性に留意 | 経口想定。造血回復のバイオマーカー設定 | 希少だが高アンメット | DBA IND Q4 2025がマイルストーン |
ポイント
- 最大カタリスト：pociredir 20 mg（2025年内）のHbF/F-cells/Hbと安全性。
- 差別化軸：遺伝子治療が先行するSCDで、経口・広範導入性と長期安全性の実証が鍵。
- 資金余力：現金等$214.1M（2025/6/30）、ランウェイ〜2028年。
開発ロードマップ
完了：2025年時点
pociredir 12 mg 解析（PIONEER）
HbF +8.6%、F-cells 67%、Hb +0.9 g/dL、安全性良好。
2025年内
pociredir 20 mg データ
ターゲット用量の確定とレジストラショナル方針の示唆へ。
2025年Q4
DBA IND 提出
受理後、FIH準備を前進。
2026年
後期試験デザイン公表/開始（想定）
pociredirのレジストラショナル設計を確定。
ポスト-2026
ピボタル→申請フェーズ
有効性・安全性の確証でBLAに向けた準備。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
pociredir 20 mg データ（HbF/F-cells/Hb・安全性）／DBA IND 提出
pociredir 20 mg データ（HbF/F-cells/Hb・安全性）／DBA IND 提出
中期（2026年）
レジストラショナル試験の設計公表・開始（想定）
レジストラショナル試験の設計公表・開始（想定）
長期（ポスト-2026）
ピボタル完遂 → 申請（BLA）
ピボタル完遂 → 申請（BLA）