承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：DYNE-101（ASO–Fab［TfR1標的］・IV）— 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）。
補足：DYNE-251（PMO–Fab・IV／DMDエクソン51）、DYNE-302（siRNA–Fab・DUX4抑制／FSHD・前臨床）、DYNE-401（ポンペ病・前臨床）。
主要臨床成績
Q4 2025
DYNE-251（DELIVER 登録拡大型）トップライン目安
Q1 2026
DM1 確証P3 起動（想定）
2026 Q1–Q2
DYNE-101（ACHIEVE 登録拡大型）データ更新
2027 Q3
運転資金の目処（会社開示のランウェイ）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2（登録拡大型 進行）
DYNE-101（DM1）
対象：筋強直性ジストロフィー1型（成人）
作用：ASO–Fab（TfR1）で骨格筋へ送達、異常スプライシング是正
進捗：6.8 mg/kg Q8Wをレジストレーショナル用量に選定、vHOTを主評価として拡大型実施中
安全性/PD：忍容性良好、スプライシング是正と機能指標の改善を確認
次読出し：2026 Q1–Q2 目安
Phase 1/2（登録拡大型；組入完了）
DYNE-251（DMD・エクソン51）
対象：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（エクソン51スキッピング適応）
作用：PMO–Fab（TfR1）で骨格筋へ送達しジストロフィン産生を回復
進捗：登録拡大型 32例の組入完了、トップラインを準備
規制：BTD/FT/RPD/ODD（FDA）、ODD（EMA）
次読出し：Q4 2025 トップライン → Q1 2026 BLA提出想定
前臨床（IND/CTA 準備）
DYNE-302（FSHD）
対象：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
作用：siRNA–Fab（TfR1）でDUX4発現を抑制
進捗：重症モデルで機能改善を示す前臨床データを発表、INDエネーブリング進行
次動向：GLP毒性/CMC完了後に提出判断
次読出し：前臨床追加データ（随時）
前臨床
DYNE-401（ポンペ病）
対象：ポンペ病
作用：GAA関連経路を標的とする送達プログラム
進捗：公式パイプラインに前臨床として掲出
位置付け：プラットフォーム拡張候補
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| DYNE-101（ASO–Fab / TfR1） | DM1（成人） | Phase 1/2（登録拡大型 進行） | 無作為化拡大型でvHOTを主評価に設定、加速承認を視野 | 肝/腎・心電・注入関連、有害事象のクラス留意 | IV Q8W（6.8 mg/kg） | 大：遺伝性筋疾患の中核適応 | 分子（スプライシング是正）＋機能（vHOT）両立が鍵。 次読出し：2026 Q1–Q2 |
| DYNE-251（PMO–Fab / TfR1） | DMD（エクソン51） | Phase 1/2（登録拡大型；組入完了） | サロゲート（ジストロフィン）で加速承認申請予定 | 腎/肝・注入反応・筋逸脱酵素の推移を監視 | IV投与（プロトコル準拠） | 大：小児希少筋疾患 | Q4 2025 トップライン → Q1 2026 BLA 提出想定 |
| DYNE-302（siRNA–Fab / DUX4） | FSHD | 前臨床（IND/CTA 準備） | 非臨床エネーブリング（GLP毒性/CMC） | 免疫/肝・血液学的イベントを非臨床で精査 | IV想定。用量と投与間隔を最適化 | 中：希少筋疾患 | 機能改善データを追加し臨床入り判断へ |
| DYNE-401（ポンペ病） | ポンペ病 | 前臨床 | 前IND準備 | 酵素/免疫関連のAESIを評価 | 投与経路/用量を検討中 | 中：希少代謝性疾患 | プラットフォーム拡張の試金石 |
ポイント
- 規制の後押し：DYNE-101/251 ともにBTD取得。DM1はvHOTを主評価に据え、DMDはジストロフィンで加速承認を狙う二段構え。
- プラットフォーム再現性：FORCE™送達で DM1/DMD の双方に臨床シグナル。FSHD・ポンペ・他エクソンへ拡張余地。
- 財務余力：会社開示のランウェイは2027 Q3まで。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
DYNE-251 登録拡大型 32例 組入完了
トップライン解析に向けた最終化を実施。
2025年Q4
DYNE-251 トップライン
ジストロフィン等のサロゲートで加速承認提出準備へ。
2026年Q1
DM1 確証P3 起動（想定）
ACHIEVEと並走し、長期アウトカムの確証設計へ移行。
2026年Q1–Q2
DYNE-101 登録拡大型データ更新
vHOTと分子指標の整合性を示し、BLAに橋渡し。
2026年Q3–Q4
BLA 提出・審査フェーズへ
DYNE-251（DMD）および DYNE-101（DM1）の米国審査入り想定。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
DYNE-251 トップライン（DELIVER）、DM1 vHOT運用設計の具体化
DYNE-251 トップライン（DELIVER）、DM1 vHOT運用設計の具体化
中期（2026年Q1–Q2）
DM1 確証P3開始、DYNE-101 登録拡大型データ更新、DYNE-251 の BLA 提出
DM1 確証P3開始、DYNE-101 登録拡大型データ更新、DYNE-251 の BLA 提出
長期（2026年Q3〜）
FDA受理・審査進展、FSHD（DYNE-302）IND準備完了→提出判断
FDA受理・審査進展、FSHD（DYNE-302）IND準備完了→提出判断