承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：z-basivarsen（旧DYNE-101、ASO–Fab［TfR1標的］・IV）— 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）。
補足：z-rostudirsen（旧DYNE-251、PMO–Fab・IV／DMDエクソン51）、DYNE-302（siRNA–Fab・DUX4抑制／FSHD・前臨床）、DYNE-401（ポンペ病・前臨床）。加えて DMD 向けに DYNE-253 / 245 / 244 / 255 の前臨床プログラムを進行中。
主要臨床成績
Q2 2026
z-rostudirsen（旧DYNE-251）BLA提出予定
2026年3月
z-basivarsen（旧DYNE-101）Phase 3 HARMONIA 開始
48週
HARMONIA 試験期間（DM1）
Q1 2028
運転資金の目処（会社開示のランウェイ）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2＋Phase 3開始
z-basivarsen（旧DYNE-101、DM1）
対象：筋強直性ジストロフィー1型（DM1）
作用：ASO–Fab（TfR1）で筋・中枢へ送達し、毒性DMPK RNAを低下させスプライシング異常を是正
進捗：ACHIEVE試験を継続しつつ、2026年3月にグローバルPhase 3 HARMONIAを開始
Phase 3設計：48週、約150例、複数系統の有効性・安全性・忍容性を評価
規制：BTD / Fast Track / ODD（FDA）、ODD（EMA・日本）
Phase 1/2（登録段階）
z-rostudirsen（旧DYNE-251、DMD・エクソン51）
対象：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（エクソン51スキッピング適応）
作用：PMO–Fab（TfR1）で筋・中枢へ送達し、near full-length dystrophin の産生を狙う
進捗：DELIVER試験トップライン後も追跡継続、2026年3月に24か月の心肺機能解析を追加公表
規制：BTD / Fast Track / Rare Pediatric Disease / ODD（FDA）、ODD（EMA・日本）
次読出し：Q2 2026 BLA提出予定、承認ならQ1 2027 米国上市見込み
前臨床
DYNE-302（FSHD）
対象：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
作用：siRNA–Fab（TfR1）でDUX4発現を抑制
進捗：強力かつ持続的なDUX4抑制と機能改善を示す前臨床データを継続提示
次動向：INDエネーブリングを進行中
位置付け：FORCEプラットフォームの次の筋疾患拡張候補
前臨床
DYNE-401（ポンペ病）
対象：ポンペ病
作用：GAAを標的とする送達プログラム
進捗：公式パイプライン上で前臨床継続
位置付け：代謝性筋疾患へのプラットフォーム拡張候補
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| z-basivarsen（旧DYNE-101） | DM1 | Phase 1/2 ＋ Phase 3開始 | HARMONIA（48週、約150例）で確認試験へ前進。BTD / FT / ODDあり | 肝/腎・心電・注入関連などのクラス留意 | IV投与。ACHIEVE継続＋HARMONIAで複数系統の有効性を評価 | 大：DM1は高い未充足需要 | 2026年3月にPhase 3開始済み。DM1で先行ポジションを固めつつある |
| z-rostudirsen（旧DYNE-251） | DMD（エクソン51） | Phase 1/2（登録段階） | サロゲートで米国加速承認を狙い、Q2 2026 BLA提出予定 | 腎/肝・注入反応・筋逸脱酵素、長期の心肺安全性を監視 | IV投与。承認ならQ1 2027 米国上市見込み | 大：DMDエクソン51 | 24か月の心肺機能データまで積み上げつつ、最も商業化に近い資産 |
| DYNE-302 | FSHD | 前臨床 | INDエネーブリング | 免疫/肝・血液学的イベントを非臨床で精査 | IV想定。DUX4抑制の持続性を最適化 | 中：希少筋疾患 | FSHDへの拡張で、FORCEプラットフォームの再現性を示す候補 |
| DYNE-401 | ポンペ病 | 前臨床 | 前IND準備 | 酵素/免疫関連AESIを評価 | 投与経路・用量を検討中 | 中：希少代謝性疾患 | 筋疾患以外への適応拡張の試金石 |
| DYNE-253 / 245 / 244 / 255 | DMD（エクソン53 / 45 / 44 / 55） | 前臨床 | DMDフランチャイズ拡張 | 同クラスの非臨床安全性評価 | PMO–Fab / TfR1送達の横展開 | 大：DMD追加エクソン群 | z-rostudirsen成功時のフランチャイズ化余地が大きい |
ポイント
- DM1は前進：z-basivarsen は 2026年3月にPhase 3 HARMONIA開始。DM1で確認試験フェーズへ移行。
- DMDは承認申請接近：z-rostudirsen は Q2 2026 BLA提出予定、承認なら Q1 2027 上市見込み。
- 財務余力：2025年末の現金・現金同等物・有価証券は $1.1B、ランウェイは Q1 2028 まで。
開発ロードマップ
完了：2025年Q4
z-rostudirsen（旧DYNE-251）トップライン
DELIVER試験トップライン結果を公表し、BLA提出準備を進展。
完了：2026年3月
z-basivarsen（旧DYNE-101）Phase 3 HARMONIA開始
48週・約150例のグローバル確認試験を開始。最初の施設は登録開始済み。
2026年Q2
z-rostudirsen BLA提出予定
DMDエクソン51で米国加速承認申請を予定。
2026年Q1–Q4
DMD長期データ積み上げ
DELIVERから心肺機能を含む長期フォローアップ解析を継続。
2027年Q1（想定）
z-rostudirsen 米国上市の可能性
FDAがPriority Reviewを付与した場合の想定ローンチ時期。
注目すべきカタリスト
短期（〜2026年Q2）
z-rostudirsen の BLA提出、DELIVER長期データ、HARMONIA立ち上がり進捗
z-rostudirsen の BLA提出、DELIVER長期データ、HARMONIA立ち上がり進捗
中期（2026年後半）
DM1確認試験の登録進捗、DMD審査入りの可否、追加エクソンプログラムの前進
DM1確認試験の登録進捗、DMD審査入りの可否、追加エクソンプログラムの前進
長期（2027年〜）
z-rostudirsen の承認・上市、z-basivarsen のPhase 3進捗、FSHD/ポンペの臨床入り判断
z-rostudirsen の承認・上市、z-basivarsen のPhase 3進捗、FSHD/ポンペの臨床入り判断