承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：iopofosine I-131（放射性ヨウ素I-131搭載PDC）— Waldenströmマクログロブリン血症（再発/難治WM）を対象。
補足：CLR-125（I-125 Auger放射体・TNBCほか固形腫瘍, P1b開始予定）、小児HGG向けiopofosine I-131（P1継続）、α線核種プログラムCLR-121225（Ac-225, 前臨床）。
主要臨床成績
Q3末–Q4初 2025
EU：WMでのCMA提出 可否の最終判断
Q4 2025
CLR-125（TNBC）P1b 開始見込み
Q4 2025
WM：CLOVER WaM 追加データ（学会/会議）
2026
WM：確証試験開始 → AAを前提としたNDA提出（資金/提携成立が前提）
臨床試験パイプライン
Reg. Path（AA想定）
iopofosine I-131（再発/難治WM）
対象：Waldenströmマクログロブリン血症（BTKi後を含む）
作用：PDCでI-131を腫瘍へ送達（β線放射）
成績：P2b CLOVER WaMでMajor Response Rateが統計学的に有意
規制：BTD取得（2025）／AAでのNDA準備（資金＋確証試験開始が条件）
EU：CMA提出の可否をQ3末–Q4初 2025に判断
Phase 1
iopofosine I-131（小児HGG）
対象：再発/難治の小児高悪性度神経膠腫
作用：PDCでI-131を腫瘍へ送達
初期所見：総投与量≥55 mCi群でPFS 5.4M / OS 8.6M、追加投与例でPFS 8.1M / OS 11.5M、DCR 100%
規制：承認時はPRV対象の可能性（会社見解）
Phase 1b（開始予定）
CLR-125（TNBC ほか）
対象：再発TNBC（将来、肺・大腸など固形腫瘍へ拡大視野）
作用：I-125（Auger電子）搭載PDC
進捗：P1bプロトコルFDA提出済、Q4 2025開始見込み
初回データ：2026年に安全/PK/初期有効性の更新想定
固形腫瘍横断の探索コホートを段階追加
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| iopofosine I-131（β線） | 再発/難治WM（BTKi後含む） | Reg. Path（AA想定） | AAを想定したNDA（資金確保＋確証試験開始が前提）／EUはCMA検討 | 骨髄抑制関連（血小板/好中球）など放射性医薬クラス留意 | 単剤中心。前治療BTKi直後サブセットでの効果解析を副次として強化 | 中：希少血液がん（高未充足） | BTD取得（2025）で審査加速の可能性。WaMデータの再現性が鍵 |
| iopofosine I-131（β線） | 小児HGG（再発/難治） | Phase 1 | 段階的用量漸増→反復投与の忍容性/有効性探索 | 骨髄抑制・被曝管理（小児） | 単剤。画像/バイオマーカー連動で反応予測の探索 | 小〜中：希少小児脳腫瘍 | PRV獲得の潜在（承認時）。初期有望所見の拡大検証 |
| CLR-125（Auger, I-125） | 再発TNBC（将来：肺・大腸 等） | Phase 1b（開始予定） | 適応探索型P1b（用量漸増→拡大） | 被曝関連・骨髄抑制、臓器特異的毒性の監視 | 単剤→組み合わせ探索（将来） | 中：高悪性固形腫瘍 | Auger電子の高LET近接効果で差別化。サプライ確保が前提 |
| CLR-121225（Ac-225 α線）ほか | 膵がん など固形腫瘍 | 前臨床 | 前IND段階、核種サプライの確保とCMC構築 | α線特有の安全性/線量管理 | 単剤→併用戦略を前臨床で評価 | 中：高未充足固形腫瘍 | Nusanoとの長期供給契約で実装性を補強 |
ポイント
- 事業基盤強化：I-125/Ac-225の長期供給契約（Nusano）で後期開発〜商用のサプライリスクを低減。
- 開発の焦点：WMでのAA提出（資金＋確証試験が前提）とEUのCMA並走、小児HGG/CLR-125での拡大。
- 財務余力：Q2’25現金等$11.0M＋7月公募約$5.8M追加入金。会社見解で2026年Q2まで運転資金の見通し。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
WM：BTD取得・AA/NDA準備の前提整理
資金確保＋確証試験開始をNDA提出条件として明確化。
2025年Q3末–Q4初
WM：EUのCMA提出可否を最終判断
EMAとの事前対話を踏まえ提出のGo/No-Goを決定。
2025年Q4
CLR-125（TNBC）P1b開始
用量漸増→拡大、2026年に初回の安全/PK/探索的有効性更新へ。
2026年
WM：確証試験開始 → NDA（AA想定）提出
WaMデータ＋確証試験デザインで規制要件を充足し提出を目指す。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
EU：CMA提出の可否、CLR-125 P1b開始、WM追加データ（学会/会議）
EU：CMA提出の可否、CLR-125 P1b開始、WM追加データ（学会/会議）
中期（2026年）
WM：確証試験開始とNDA（AA想定）提出、CLR-125初期データ更新
WM：確証試験開始とNDA（AA想定）提出、CLR-125初期データ更新
長期（〜2027年）
α線/ Augerプログラムの前臨床→初期臨床移行、地域/グローバル提携の進展
α線/ Augerプログラムの前臨床→初期臨床移行、地域/グローバル提携の進展