BioXcel Therapeutics (Nasdaq: BTAI) は、人工知能を活用して神経科学の分野で革新的な医薬品を開発するバイオ医薬品企業です。完全子会社である OnkosXcel Therapeutics は、免疫腫瘍学の医薬品開発に注力している。
当社の医薬品リ・イノベーション・アプローチは、既存の承認済み医薬品および／または臨床的に検証された製品候補と、ビッグデータおよび独自の機械学習アルゴリズムを活用し、新たな治療適応症を特定するものである。詳細については、
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：IGALMI®（BXCL501）
主力候補：IGALMI®／BXCL501（デクスメデトミジン舌下フィルム）— 成人の統合失調症／双極I・II障害に伴う急性易刺激性（入院下）で承認。市販後PMR試験は陽性結果を報告。
補足：BXCL501（在宅適応の拡大申請準備中、AD関連易刺激性はBTD/FTD取得）、BXCL701（DPP8/9阻害、tNEPCなどでP2拡大中）。
主要臨床成績
Q4 2025
SERENITY At-Home 相関解析の詳細開示／sNDA梱包最終化
Q1 2026
BXCL501（在宅）sNDA 提出（受理後に審査区分判明）
2026年内
AD関連易刺激性：レギュラトリー方針最終化（追加試験要否の確定）
2026年内
BXCL701：tNEPC 確証試験（P3想定）デザイン公表
臨床試験パイプライン
承認済
IGALMI® / BXCL501（入院下）
対象：統合失調症／双極障害に伴う急性易刺激性（成人、入院下）
作用：デクスメデトミジン（α2アゴニスト）舌下フィルム
進捗：商用継続。市販後PMRは陽性で再投与の忍容性などを確認
安全性/PD：鎮静・血圧低下などクラス特性をプロトコル下で管理
次読出し：市販後データの継続アップデート
sNDA 準備
BXCL501（外来＝在宅投与）
対象：統合失調症／双極障害の急性易刺激性（在宅運用）
作用：デクスメデトミジン舌下フィルム
Phase 3：SERENITY At-Home 安全性主要達成、相関解析で探索的有効性を裏付け
体制：FDA事前面談でパッケージ整合済
提出予定：Q1 2026 sNDA提出
Phase 2（拡大）
BXCL701 + KEYTRUDA®
対象：tNEPC/小細胞様前立腺癌 ほか
作用：DPP8/9阻害（免疫活性化）＋PD-1併用
進捗：OSで有望シグナル（~13.6–15.5か月）を反復
次段階：確証試験デザイン（対照/統計仮定）を最終化
次読出し：2026年に開発計画の詳細公表を想定
免疫関連有害事象の管理最適化を継続
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| IGALMI® / BXCL501（入院下） | 統合失調症／双極障害の急性易刺激性（成人） | 承認済 | 市販後要件（PMR）完了済/継続解析 | 鎮静、起立性低血圧、徐脈などのモニタリング | 舌下単剤（施設プロトコルで再投与間隔管理） | 中〜大：精神・行動領域 | アクティブ化が容易なフィルム剤型で現場実装性が高い |
| BXCL501（在宅） | 同上（外来/在宅） | sNDA 準備（Q1 2026 提出） | 在宅P3（安全性主要達成）＋相関解析 | 鎮静・血圧管理（在宅教育と連動） | 患者/介護者運用の手順化、再投与ガイダンス整備 | 中〜大：未充足在宅市場 | 初の在宅適応承認が引き上げ要因 |
| BXCL501（AD関連易刺激性） | アルツハイマー型認知症の急性易刺激性 | Phase 3（BTD/FTD） | TRANQUILITY II 主要達成、査察VAI | 高齢者の鎮静/循環動態を重点監視 | ケア施設での運用手順確立（介護者教育） | 大：高齢者行動症状 | BTD/FTD活用で審査戦略を加速 |
| BXCL701 + KEYTRUDA® | tNEPC/小細胞様前立腺癌 等 | Phase 2 → 確証試験準備 | 単群P2b相当のOSシグナルを複数コホートで確認 | 免疫関連AE、サイトカイン関連事象 | 抗PD-1併用。将来は化療や他免疫薬との最適化も | 中：希少/難治サブタイプ | 対照設定と対象定義の精緻化が価値ドライバー |
ポイント
- 申請レバレッジ：在宅適応のQ1 2026 sNDA提出で審査ライン入り。承認成立時は売上再成長の起点。
- 規制の可視性：AD関連はBTD/FTD保有、TRANQUILITY II陽性・査察VAIでデータ健全性は担保。
- 腫瘍でのオプション：BXCL701はOSシグナルを繰り返し示唆。確証試験の設計次第で非連続的アップサイド。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
SERENITY At-Home（P3）安全性主要達成
相関解析に向けたデータパッケージ整備へ移行。
2025年Q4
在宅 相関解析詳細／sNDA梱包最終化
FDA事前整合済パッケージで申請準備を完了。
2026年Q1
BXCL501（在宅）sNDA 提出
受理後に審査区分（Priority/Standard）とPDUFA目安が確定。
2026年内
AD関連易刺激性：規制パス確定
追加試験の要否／補助解析の合意内容を公表。
2026年内
BXCL701：確証試験（P3）デザイン公表
対象定義、対照群、統計仮定を明示して立ち上げへ。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
SERENITY At-Home 相関解析の詳細、sNDA梱包最終化、AD関連の監査・査察結論の補足開示
SERENITY At-Home 相関解析の詳細、sNDA梱包最終化、AD関連の監査・査察結論の補足開示
中期（2026年Q1〜Q2）
在宅 sNDA 提出・受理、審査区分公表／初期レギュラトリーQ&A
在宅 sNDA 提出・受理、審査区分公表／初期レギュラトリーQ&A
長期（2026年〜）
AD関連の審査戦略確定、BXCL701 確証試験の立ち上げと初期登録アップデート
AD関連の審査戦略確定、BXCL701 確証試験の立ち上げと初期登録アップデート