2025年11月3日：Benitec Biopharma (NASDAQ: BNTC) がOPMD向け遺伝子治療 BB-301 のPhase 1b/2a 中間結果を公表し、嚥下機能の持続的改善シグナルと FDA Fast Track指定 を取得したと発表。
2025年10月：OPMD試験の安全性審査委員会（DSMB）が低用量コホートの安全性を確認し、予定どおり高用量コホート（Cohort 2）に進む判断を支持。
2025年4月：低用量コホート6例の投与完了と良好な安全性をIRで報告、Cohort 2の登録開始を2025 Q4とガイド。
2025年3月：OPMDの初回3例の中間データを学会で報告、嚥下機能の改善を確認。
2025年3月と11月：BB-301の臨床を途切れさせず進めるために、合計約$130M規模のエクイティ調達を実施。
2024年〜2025年：既存のHBV ddRNAiプログラムの特許位置を維持しつつ、開発リソースをOPMD（BB-301）に集中させる方針を再確認。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：BB-301（OPMD：眼咽頭型筋ジストロフィー）— 「silence and replace」ddRNAi×AAVでPABPN1変異を抑制しつつ正常遺伝子を補う一回投与遺伝子治療。
補足：慢性B型肝炎（HBV）向けのBB-103/BB-102/BB-101は前臨床の資産として維持されており、現状はパートナーシップ/再活性化の待機棚。
対象：嚥下障害が進行する遺伝性OPMD患者（成人）。
作用：AAVを咽頭周囲筋に一回投与し、変異PABPN1をサイレンス＋正常PABPN1をリプレースする“silence and replace”遺伝子治療。
対象：HBV持続感染患者。
作用：ウイルス遺伝子発現を標的にしたddRNAiアプローチ。
対象：単一遺伝子変異で筋・肝など特定組織が障害される希少疾患。
作用：原因遺伝子を同時に抑制し正常コピーを導入する1回投与型設計を他疾患へ展開。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BB-301 | OPMD（眼咽頭型筋ジストロフィー） | Phase 1b/2a（Cohort 1完了 → 2025 Q4 Cohort 2開始） | 希少疾患向け遺伝子治療。Fast Track取得済みで小規模Pivotalの可能性を当局と協議 | 咽頭筋への局所投与に伴う手技リスク、AAVに伴う免疫反応を重点監視 | 一回投与。必要に応じて対側/追加筋への再投与を将来検討 | 小〜中：超希少だが高価格帯が許容されやすい | 実質ワンアセット。Cohort 2での機能改善の大きさが価値を左右 |
| BB-103/102/101（HBV） | 慢性B型肝炎 | 前臨床（2025時点では休眠的） | 既存特許・前臨床を活かした提携かスピンアウトが現実的 | ddRNAiに伴う肝安全性・オフターゲットを非臨床で監視 | 肝指向ベクターで単回または少回数投与 | 大：HBVは市場が大きいが開発競争も激しい | OPMD成功後のオプション扱い。現時点でバリュー寄与は限定的 |
| ddRNAi プラットフォーム拡張 | 希少筋疾患・肝疾患 | 前臨床 | BB-301のPoCをもとに505(b)(2)的に類似設計を早める構想 | 標的臓器ごとの投与手技・免疫反応を想定 | 基本は一回投与で長期効果を想定 | 適応ごとに積み上げる形で中規模 | BB-301の結果がそのままプラットフォーム価値になるため依存度が高い |
- 1本足での価値創出：現状はBB-301がほぼ全価値を担っており、OPMDでの機能的ベネフィットをどれだけ明瞭に見せられるかが最大テーマ。
- Fast Trackの意義：小規模疾患で早期にFDAとエンドポイントや登録規模を詰められるので、後期試験のコストと時間を圧縮しやすい。
- 資本構成の注意：2025年に連続して株式オファリングを行っており、今後も臨床進捗と資金調達が並走する可能性が高い。
機関は「Cohort 2でどれだけ効果が上積みされるか」「Fast Trackを活かしてPivotalの規模をどれだけ小さくできるか」「追加希薄化のペース」を重点的に見ている段階。低用量のシグナルはポジティブだが、症例数が少なく、今後の高用量＋長期フォローがバリューの分岐になる。
BB-301 Phase 1b/2a 低用量コホート（6例）投与完了
安全性が許容され、嚥下機能の改善が初期シグナルとして確認された。
Cohort 1 詳細中間データ & 高用量コホート登録開始
DSMBの推奨に基づき高用量へ進む。嚥下評価（VFSS, EAT-10など）のより詳細な結果を投資家に提示。
高用量コホート初期読出し
高用量で機能改善が拡大するか、安全性が維持されるかを示し、FDAとの次フェーズ協議に使う。
拡大コホート or Pivotal設計の開示
Fast Trackの下で、なるべく小さな患者数で承認を狙う試験デザインを公表。
BB-301低用量の詳細、Cohort 2開始、資金調達条件の更新
高用量初期データ、FDAとのP2b/Pivotalに向けた合意内容の共有
拡大コホート/Pivotal試験スタート、OPMD以外へのddRNAi適応拡張の示唆