（該当なし：全プログラム開発中）
主力パイプライン：Troriluzole（VYGLXIA｜SCA）、BHV-7000（Kv7｜MDD／Focal Epilepsy）、BHV-1300（MoDE IgG degrader｜自己免疫）、BHV-1400（TRAP Gd-IgA1 degrader｜IgAN）、BHV-1510（Trop-2 ADC｜併用：cemiplimab）、BHV-1530（FGFR3 ADC）、BHV-8000（TYK2/JAK1｜早期PD）、Taldefgrobep alfa（筋抑制因子阻害｜肥満）
提携先：—（一部併用治療あり／資金面でOberland Capitalと契約）
対象：SCA
設計：グルタミン酸調節薬
FDA優先審査中、PDUFA：2025年Q4
製造等の査察問題なしとの会社見解
対象：うつ病（MDD）、部分発作てんかん
目的：新規機序の中枢系候補の有効性・安全性検証
Phase III トップライン 2025年後半
結果 2026年上期予定
対象：自己抗体関連疾患（例：Graves’ disease）
設計：循環IgG標的の分解誘導（MoDE）
2025年後半 Phase 1b開始見込み
対象：IgA腎症（IgAN）
備考：TRAPプラットフォームによる選択的分解
Phase 1終了、2026年 登録試験開始予定
対象：Trop-2陽性固形がん（BHV-1510）／FGFR3陽性腫瘍（BHV-1530）
備考：BHV-1510はcemiplimab併用
Phase 1/2 で 6/6 症例に腫瘍縮小、良好なPK/安全性
初回投与開始、試験進行中
対象：早期PD
設計：免疫経路を介した疾患修飾の可能性探索
国際試験で患者登録進行中
対象：肥満（SMAから転用）
備考：代謝領域への展開
2025年後半にPhase 2開始見込み
資金：現金・同等物 約$408.2M（2025年6月末）＋Oberland Capitalとの非希薄性資金契約
上場・組織：R&D多角化（神経・免疫・腫瘍・代謝）を加速
PDUFA・レジストレーショントライアル・ADC/Heme/Neuroの並行推進
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BHV-7000（高選択性 Kv7 活性化剤） | 難治性てんかん（焦点発作／全般発作） | Phase 3 | — | クラス留意：傾眠・めまい・協調運動障害、気分変化；長期で皮膚／眼関連のモニタリング（先行薬クラス歴） | 経口・1日1回想定。既存抗てんかん薬（AED）との併用前提で発作抑制上乗せを狙う | 大：世界で1,000万人超の難治性てんかん患者 | 高選択性で安全域拡大に期待。複数P3を並行し、差別化は有効性×忍容性プロファイル |
| BHV-2100（次世代 Kv7 モジュレーター） | 神経疾患（てんかん／疼痛） | Phase 1 | — | 初期：中枢神経系AEs（傾眠、めまい）、肝酵素変動を中心に監視 | 単回／反復投与で安全性・PK/PDを評価し、適応別に用量設計 | 大：広い神経疾患市場 | Kv7クラスの改良型。BHV-7000との差別化（用量・相互作用・忍容性）が鍵 |
| BHV-1300（低分子 FcRn 阻害剤） | 自己免疫疾患（重症筋無力症 等） | Phase 1b/2 | — | IgG低下に伴う感染リスク、頭痛・倦怠感、注射部位/消化器症状（試験別） | 経口または投与形態別に漸増。既存免疫抑制薬からの減量・併用最適化を探索 | 特大：自己免疫領域は数十億ドル規模 | 生物学的製剤のFcRn阻害に対する“低分子”の利便性・コスト優位が投資テーマ |
| BHV-1100（CD38 標的免疫複合体） | 多発性骨髄腫 | Phase 1 | — | 輸注反応、骨髄抑制、感染症、肝酵素上昇 | 用量漸増で単剤→標準治療（例：IMiD/PI/抗CD38）との併用探索 | 大：骨髄腫は継続的に新薬需要が高い | 既存CD38抗体との差別化（作用様式・深い奏効）の可視化が必要 |
| BHV-1600（TRPM3 阻害剤） | 疼痛疾患（線維筋痛症 等） | Phase 1 | — | 中枢系AEs（傾眠、めまい、頭痛）、感覚変容、消化器症状 | 経口反復投与で最適用量探索。オピオイドスパリング効果の検証 | 大：慢性疼痛は数百億ドル級 | 非オピオイド新機序。実臨床での有効性×安全性バランスが商業化の鍵 |
| BHV-5500（抗体治療） | ALS・神経変性疾患 | 前臨床 → IND準備 | オーファン指定申請準備 | 前臨床段階：免疫関連事象、輸注反応の事前評価 | 初期は単剤安全性→バイオマーカー（神経炎症・機能指標）でPoC | 中：患者数は限定もアンメット大 | MoA確証とバイオマーカー連動の臨床設計が評価分岐 |
| BHV-1800 シリーズ（放射性医薬：ラジオファーマ） | がん（複数腫瘍種） | 前臨床 | — | 放射線関連：骨髄抑制、腎機能、唾液腺障害 等 | 標的発現に基づく診断-治療一体型（Theranostics）戦略を検討 | 中〜大：新興も成長加速の市場 | 標的選定と剤型最適化が価値創出のボトルネック |
Q2 2025 決算・IR更新
現金約$408.2Mを開示。Oberlandの非希薄性資金契約で商業・臨床の基盤を強化。ADC/BHV-1400/BHV-7000/BHV-8000など主要プログラムの進捗を報告。
ADC・分解薬プラットフォームの前進
BHV-1510が初期で腫瘍縮小を示唆、BHV-1530投与開始。BHV-1400はPhase 1を完了し登録準備段階へ。
Troriluzole（SCA）：PDUFA審査決定
承認の可否が最優先カタリスト。
BHV-7000（MDD）：Phase III トップライン
主要評価項目の達成可否が中枢系ポートフォリオの方向性を規定。
BHV-1300：Phase 1b開始
自己抗体関連疾患で臨床的効果指標と安全性プロファイルを探索。
BHV-7000（Focal Epilepsy）：結果
発作抑制の初期有効性と用量最適化の検証。
BHV-1400（IgAN）：登録試験開始
疾患修飾を目指す分解薬アプローチの検証フェーズへ。
その他プログラムの進展
ADC（BHV-1510／BHV-1530）の臨床拡大、BHV-8000の登録継続・初期データ、Taldefgrobep（肥満）Phase 2開始見込み。
Troriluzole（SCA）PDUFA審査決定（最優先イベント）。
BHV-7000（MDD）トップライン、BHV-1300 Phase 1b開始、BHV-7000（てんかん）結果。
BHV-1400（IgAN）登録試験進行、ADC群の拡大、BHV-8000・Taldefgrobepのデータ創出と適応拡張。