承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Anaphylm™（AQST-109｜エピネフリン舌下フィルム）— アナフィラキシー等の重篤なI型アレルギー反応を対象。
補足：Libervant®（diazepam 頬粘膜フィルム, C-IV）は米国で暫定承認（Tentative Approval）へ変更となり、販売は一時停止中。
主要臨床成績
Q1 2026
Anaphylm PDUFA：2026-01-31（AdCom不要で審査継続）
Q3–Q4 2025
Anaphylm 審査進捗アップデート／上市体制・アクセス戦略の設計
Q3–Q4 2025
Libervant：米国内販売再開に向けた法的・規制面の続報
Q2 2025
NDA受理・決算で商用準備継続を確認（自販/共同販/パートナー検討）
臨床試験パイプライン
NDA 審査中
Anaphylm™（AQST-109｜アナフィラキシー）
対象：アナフィラキシー等、重篤なI型アレルギー反応
作用：エピネフリン舌下フィルム（経口・非侵襲）
進捗：NDA受理（2025-06-17）。FDAがAdCom不要を通知（2025-09-04）
補助試験：温度/ pH 耐性データなどで良好な特性を確認
次読出し：PDUFA 2026-01-31（Q1 2026）
米国：Tentative Approval（販売停止中）
Libervant®（ジアゼパム頬粘膜フィルム）
対象：てんかん患者のシーザークラスター（2–5歳）
作用：頬粘膜吸収による速やかなジアゼパム送達
承認履歴：2024-04-26 承認 → 2025年に暫定承認へ変更（販売一時停止）
備考：安全性/有効性ではなく法的/技術的要因によるステータス変更
次アクション：法的対応・Payer運用の更新をフォロー
前臨床/製剤拡張
Oral/Transmucosal Film プラットフォーム
対象：既存分子の投与経路最適化案件（提携/共同販の検討含む）
作用：舌下/頬粘膜フィルム技術による曝露・携帯性・操作性の改善
進捗：Anaphylmの上市準備と並行し、次案件の評価を継続
初回データ：個別案件はIR等で随時更新
パートナーとの共同開発/共同販売のオプションを保持
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Anaphylm™（エピネフリン舌下フィルム） | アナフィラキシー等のI型アレルギー反応 | NDA 審査中（PDUFA：Q1 2026） | AdCom不要。承認後は非注射（鼻腔neffy®に次ぐ）2剤目、経口では初 | エピネフリンの全身作用に伴う心血管系/血圧等のリスク管理 | 舌下投与・携帯性良好。温度/ pH耐性データで実用性後押し | 大：重篤アレルギーの救急需要 | 差別化：（針なし）操作性×アクセス。価格/ルートでneffy・自己注射と競合 |
| Libervant®（ジアゼパム頬粘膜） | シーザークラスター（2–5歳） | 米国：Tentative Approval（販売停止） | 法的/技術的論点の整理後に再開模索 | ベンゾジアゼピンの鎮静・呼吸抑制 等 | 頬粘膜投与。家庭/学校環境での簡便投与を志向 | 中：小児てんかん救急 | ステータス正常化が売上回復の前提。Payer運用の明確化が鍵 |
| 製剤プラットフォーム（次案件） | 経口/粘膜フィルム適合分子 | 前臨床/企画 | 共同開発・共同販の柔軟なスキーム | 分子固有の安全性に依存 | 経口/粘膜経路での曝露最適化 | 中：適応拡張と提携次第 | プラットフォーム価値の外部化・ロイヤリティ創出に期待 |
ポイント
- 事業基盤：舌下/頬粘膜フィルムの製剤工学に強み。Anaphylmの承認でプラットフォーム価値が顕在化。
- 市場形成：neffy®の承認・適応拡張により非注射エピネフリン市場が整備され、後発のAnaphylmが恩恵を受けやすい。
- リスク：PDUFA結果（承認/CRL）、ラベリング・REMS、価格/アクセスでの競争。Libervantの暫定承認状態が米国売上を不透明化。
ファンドのポジション
イベントドリブン色が強く、PDUFA（Q1 2026）前後でのバイナリーを狙う機関が中心。非注射エピネフリン市場の拡大期待と、Libervantのステータス正常化の進展度合いがポジション構築の分岐点。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
Anaphylm NDA 受理
2025-06-17にNDA受理。温度/ pH 耐性等の補助データで実用性を補強。
完了：2025年Q3
FDA：AdCom不要を通知
2025-09-04付で諮問委員会なし。審査は通常経路で継続。
2025年Q3–Q4
商用準備・アクセス戦略の前倒し設計
販売チャネル（自販/共同販/パートナー）最適化、患者支援・流通の設計。
2026年Q1
PDUFA（2026-01-31）
承認可否・ラベリング・REMS有無を決定。承認時は初期出荷へ移行。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
Anaphylm 審査進捗（IR/8-K）、上市準備の詳細、Libervant の法的・Payer続報
Anaphylm 審査進捗（IR/8-K）、上市準備の詳細、Libervant の法的・Payer続報
中期（2026年Q1）
Anaphylm PDUFA（承認可否・ラベル/REMS）
Anaphylm PDUFA（承認可否・ラベル/REMS）
長期（2026年〜）
Anaphylm 市販後データ・アクセス拡大、プラットフォーム外部化/提携案件
Anaphylm 市販後データ・アクセス拡大、プラットフォーム外部化/提携案件