2026年3月31日：Biogen による買収合意を発表。SYFOVRE と EMPAVELI の商業価値に加え、腎パイプラインの価値も評価された形。
2026年2月：FSGS / DGF の pivotal 試験が underway と会社が説明。EMPAVELI の腎領域拡大が本格化。
2025年7月：EMPAVELI が C3G / primary IC-MPGN で FDA 承認を取得。12歳以上に対する初の承認薬。
2025年通期：製品売上は計6.89億ドル。内訳は SYFOVRE 5.87億ドル、EMPAVELI 1.02億ドル。
2025年Q4：SYFOVRE の GA 市場シェアは約60%、総注射需要は前年比 17%増。眼科商業基盤を維持。
2025年末時点：現金は4.66億ドル。既存売上と合わせて、黒字化まで資金は足りる見通しを提示。
承認済み製品：SYFOVRE（GA）、EMPAVELI（PNH / C3G / primary IC-MPGN）
主力製品：SYFOVRE — geographic atrophy（GA）で販売中。2025年通期売上は 5.87億ドル と商業の中心。
補足：EMPAVELI は PNH に加え、C3G / primary IC-MPGN でも承認済み。今後は FSGS / DGF で腎フランチャイズを拡張する構図。
対象：primary focal segmental glomerulosclerosis（FSGS）
作用：pegcetacoplan（補体 C3 阻害）
対象：delayed graft function（DGF）
作用：pegcetacoplan（補体 C3 阻害）
対象：geographic atrophy（GA）
作用：siRNA + SYFOVRE 併用で retina / choroid の complement 活動を包括的に抑制
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SYFOVRE | geographic atrophy（GA） | 承認済み | 米国承認済み、プレフィルドシリンジを 2026年上期 に規制申請予定 | 既承認製品として安全性管理継続 | 眼科領域で商業展開中。将来的に APL-3007 併用でライフサイクル延長を狙う | 大：眼科 GA 市場 | 2025年通期売上 5.87億ドル。 GA 市場シェア約 60% |
| EMPAVELI（PNH / C3G / primary IC-MPGN） | PNH、C3G、primary IC-MPGN | 承認済み | C3G / primary IC-MPGN は 2025年7月に FDA 承認 | 既承認製品として安全性管理継続 | 商業化済み。腎領域では post-transplant C3G 再発患者データもラベルに含む | 中：血液 / 腎補体領域 | 2025年通期売上 1.02億ドル。 腎領域立ち上がりが始動 |
| EMPAVELI（FSGS） | primary FSGS | Pivotal Phase 2/3 | registrational / pivotal 開発 | 補体系阻害に伴う感染症などを中心に管理継続が必要 | 既承認分子の適応拡大。腎フランチャイズ横展開の中心 | 中：希少腎疾患 | EMPAVELI の腎拡張の本丸。 C3 biology 横展開の試金石 |
| EMPAVELI（DGF） | delayed graft function | Pivotal Phase 3 | registrational / pivotal 開発 | 移植患者集団での安全性管理が重要 | 補体阻害による移植初期障害の軽減を狙う | 中：移植関連ニッチ市場 | 希少・高インパクト領域。 先に地位を固めるタイプ |
| APL-3007 + SYFOVRE | GA | Phase 2 | 次世代眼科プログラム、2027年 topline 予定 | 併用開発として初期安全性 / 忍容性を継続評価 | siRNA + SYFOVRE 併用で retina / choroid の complement 活動を包括抑制 | 大：眼科 GA 市場 | SYFOVRE の次世代化。 ライフサイクル延長と差別化に重要 |
| APL-9099 | FcRn 関連疾患 | 前臨床 | 2026年後半 IND 提出予定 | gene-edited therapy として非臨床安全性評価が重要 | Beam 技術を用いた one-time treatment の可能性を狙う | 中〜大：免疫関連 | 売上よりも技術プラットフォーム評価に効く案件 |
| その他前臨床群 | 補体 / 免疫 / 神経領域 | 前臨床 | gene-edited complement therapies、oral complement inhibitor、neurology 向け RNA therapies | 初期非臨床段階 | 長期オプション群 | 中〜大 | 近い将来の株価ドライバーより長期価値 |
- 商業基盤：承認済み 2製品（SYFOVRE / EMPAVELI）を持つ late-stage / commercial biotech。2025年通期売上は 6.89億ドル。
- 腎フランチャイズ拡大：FSGS / DGF の pivotal 開発が 2026年時点の最重要テーマ。
- 次世代の芽：眼科では APL-3007、技術プラットフォーム側では APL-9099 が長期オプション。
この提供情報内には主要ファンドの具体的な保有比率データは含まれていません。ただし、Biogen による買収合意が示しているのは、Apellis が単なる開発会社ではなく、承認済み製品の商業価値 + 腎適応拡大 + 補体プラットフォーム をまとめて評価される段階に来ていたことです。投資家目線では、独立銘柄としての上値よりも、既に顕在化した価値を大型製薬が取りに来たケースとして見るのが自然です。
APL-3007 + SYFOVRE Phase 2 開始
次世代眼科プログラムとして開発開始。SYFOVRE 単剤時代の次を作る案件。
EMPAVELI が C3G / primary IC-MPGN で FDA 承認
PNH に加えて腎領域承認を獲得。腎フランチャイズ拡張が始動。
SYFOVRE / EMPAVELI の通期商業実績を確認
SYFOVRE 5.87億ドル、EMPAVELI 1.02億ドルの売上を記録し、商業基盤を強化。
SYFOVRE プレフィルドシリンジ規制申請
眼科商業基盤の利便性向上と製品寿命延長を狙う。
APL-9099 IND / OCT-F 提供開始
技術プラットフォームの拡張と、眼科での機能的インパクト可視化が進む見込み。
APL-3007 + SYFOVRE Phase 2 topline
眼科の次世代戦略を左右する重要読出し。
SYFOVRE プレフィルドシリンジ申請、EMPAVELI の C3G / primary IC-MPGN 立ち上がり確認、FSGS / DGF pivotal 試験の進捗更新
APL-9099 IND、OCT-F 研究用途提供開始、腎フランチャイズの登録進捗アップデート
APL-3007 + SYFOVRE Phase 2 topline、EMPAVELI の腎適応拡大、前臨床群の IND 化